News release
ProQR kondigt goedkeuring van de IND Toepassing op Clinical Trial voor QR-110 start in Leber Congenital Amaurosis Type 10 Patiënten
Key updates
Met de goedkeuring van de Investigational New Drug (IND) aanvraag door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), ProQR kan nu beginnen met klinische ontwikkeling van QR-110 in aangeboren amaurose Type 10 (LCA 10) van de patiënten van Leber
LCA 10 is een van de meest voorkomende vormen van gen-gerelateerde blindheid bij kinderen wereldwijd en momenteel zijn er geen therapieën in de handel verkrijgbaar
Fase 1/2 open studie zal de veiligheid, tolerantie, farmacokinetiek en werkzaamheid van meervoudige toedieningen van QR-110 te beoordelen in een oog van elke patiënt en omvat ongeveer 6 volwassenen en 6 kinderen met 10 LCA
Top-lijn trial resultaten worden verwacht in 2018
LEIDEN, Nederland, 27 april 2017 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR Therapeutics NV(Nasdaq: PRQR) heeft vandaag aangekondigd dat het bedrijf de Fase 1/2 proef voor QR-110, genaamd PQ-110-001, in Leber congenitale amaurosis Type 10 (LCA 10) van de patiënten kan beginnen. QR-110 is een nieuw onderzoek RNA therapeutische targeting LCA 10 vanwege de p.Cys998X mutatie, een ernstige genetische zeldzame ziekte die kinderen gezicht in de eerste levensjaren verliezen. LCA 10 is een van de meest voorkomende vormen van gen-gerelateerde blindheid bij kinderen wereldwijd en momenteel zijn er geen therapieën in de handel verkrijgbaar.
“We zijn blij om klinische studies te starten voor QR-110 voor de behandeling van patiënten met LCA 10. Deze eerste proef in deze zeldzame, erfelijke ziekte zal ons toelaten om meerdere doses gedurende één jaar tijd te bestuderen en de veiligheid te evalueren, verdraagbaarheid, alsook tonen als QR-110 visie kan verbeteren of verlies van het gezichtsvermogen bij patiënten die getroffen zijn door deze verwoestende ziekte te voorkomen, “zei Noreen R. Henig, MD, Chief Medical Officer van ProQR. “Belangrijk is dat deze studie is de eerste in ProQR's oogheelkunde pijpleiding, die ook programma's gericht op Syndroom van Usher en Fuchs endotheliale corneadystrofie (FECD).”
“We zijn zeer verheugd om deel te nemen aan dit onderzoek, dat een unieke aanpak in te richten LCA 10 heeft,” zei Stephen R. Russell, Hoogleraar Oogheelkunde en Visual Wetenschappen aan de Universiteit van Iowa Ziekenhuizen en kliniekenen Principle Investigator van Studie PQ-110-001. “We waren zeer bemoedigend, gezien de veelbelovende pre-klinische gegevens voor deze verbinding en zijn mogelijkheden tot een schok aan een ziekte die geen behandelingen heeft te maken.”
"Het bevorderen van QR-110 in een klinische studie bij patiënten markeert een belangrijke stap in onze zoektocht naar RNA geneesmiddelen aan patiënten in nood te brengen“, aldus Daniel A. de Boer, Chief Executive Officer van ProQR. “De QR-110 programma is zeer belangrijk in de validatie van onze veelbelovende oogheelkunde pijpleiding, welke programma's gericht op verschillende erfelijke blindnesses heeft. In onze strategie om ProQR bouwen in een duurzame onderneming met een evenwichtig risicoprofiel, hebben we een gediversifieerde portefeuille gelegd met onze belangrijkste programma QR-010 voor cystic fibrosis, QR-110 voor het LCA 10 en QR-313 voor dystrofische epidermolysis bullosa. Bewegende QR-110 klinische ontwikkeling draagt ??bij tot de volwassenheid van deze diversificatie. We zijn van plan klinisch proof of concept te hebben vastgesteld bij patiënten in alle drie van deze ontwikkelingsprogramma's voor het einde van 2018.”
Over de PQ-110-001 Study
PQ-110-001 is een open-label trial dat onder ongeveer 6 kinderen (leeftijd 6- 17 jaar) en 6 volwassenen (= 18 jaar) LCA 10 als gevolg van één of twee kopieën van het p.Cys998X mutatie. Tijdens de proef zullen patiënten vier intravitreale injecties van QR-110 te ontvangen in een oog; één om de drie maanden voor een jaar. Het oog dat niet injecties ontvangt is de controle. De proef QR-110 zal naar verwachting in drie centra te worden uitgevoerd met een aanzienlijke expertise in erfelijke ziekte van het netvlies in de VS enEuropa.
De primaire eindpunten zullen de veiligheid en verdraagbaarheid. Secundaire eindpunten zullen de farmacokinetische eigenschappen en herstel / verbetering van gezichtsvermogen en netvliesstructuur door middel oftalmische testen zoals gezichtsscherpte, Full field stimulus test (FST), optische coherentie tomografie (OCT), Pupilreflex (PLR), mobiliteit verloop en beoordelen fixatie stabiliteit. Veranderingen in de kwaliteit van leven in LCA onderwerpen zullen ook worden geëvalueerd. Top-line resultaten van het onderzoek zullen naar verwachting beschikbaar zijn in 2018.