flosz schreef op 29 oktober 2020 13:19:
Door Melvin Evers.
Geen significante risico’s bij eerste toepassing van gentherapie bij huntingtonpatiënten
In juni 2020 is de eerste gentherapie toegepast op een patiënt met de ziekte van Huntington in de Verenigde Staten. Begin dit jaar schreef Sander van Deventer, medeoprichter van biotechbedrijf uniQure, al over de toepassing van gentherapie bij huntingtonpatiënten. Hierbij wordt gezond DNA in de vorm van een virus in de hersenen gespoten. Zo kan het huntington-gen – dat verantwoordelijk is voor de ziekte van Huntington – worden stilgezet. Melvin Evers, directeur bij uniQure, vertelt over de behandeling.
‘De afgelopen jaren hebben wij gentherapie voor mensen met de ziekte van Huntington steeds verder ontwikkeld. De behandeling op muizen, apen en varkens liet al een succes zien. Deze resultaten gaven ons het vertrouwen dat we dit ook konden inzetten bij mensen. In juni dit jaar was het zover en mochten wij de eerste twee patiënten in de Verenigde Staten behandelen. Dat was nog even spannend. Toen wij groen licht kregen om de behandeling te starten, ging Amerika net in lockdown door de Covid-pandemie. We waren dus ontzettend blij dat we ons onderzoek toch konden voortzetten.’
Veiligheid voorop
‘Voor de eerste klinische trial hebben wij twee huntingtonpatiënten geselecteerd. Beide patiënten hadden een vroege manifestatie van de ziekte van Huntington. Eén patiënt heeft de behandeling daadwerkelijk ondergaan. De tweede patiënt onderging een placebo-operatie. Vervolgens zijn deze twee patiënten voor 90 dagen geobserveerd. Het doel van zo’n eerste klinische trial is voornamelijk gericht op de veiligheid. Dat is erg belangrijk. Je wilt uitsluiten dat er schadelijke effecten optreden. Ondanks dat eerdere studies naar gentherapie bij andere ziekten aantonen dat de werkwijze veilig is. Je brengt toch een afgezwakt virus (ATM-130) de hersenen in. De hersenoperatie zelf klinkt risicovol, maar is dat niet. Zo’n operatie is volledig geoptimaliseerd. Voor neurochirurgen is dit een standaard procedure die veilig kan worden toegepast.’
Succesvolle eerste trial
‘Op 25 september waren de 90 dagen voorbij en konden wij concluderen dat er geen significante risico’s waren. Dat betekent dat we nieuwe patiënten mogen includeren. Momenteel hebben wij een trialgroep van 26 mensen met lichte ziektesymptomen. Zestien patiënten ondergaan de operatie en tien patiënten krijgen een imitatie-operatie. De patiënten worden voor vijf jaar gevolgd (met een mogelijke uitloop tot tien jaar). De eerste 12 maanden gebeurt dit dubbelblind om mogelijke bijwerkingen op te sporen. Op de langere termijn kunnen we vaststellen of de gentherapie daadwerkelijk het beoogde doel bereikt: het stilzetten van het huntington-gen om de ziekte van Huntington te stoppen.’
In de toekomst wil uniQure de gentherapie ook op gezonde gendragers toepassen om de ziekte in een zo vroeg stadium stil te zetten.
www.huntingtonnet.nl/actueel/nieuws-e...