Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Facts II

762 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 21 22 23 24 25 26 27 28 29 30 31 ... 35 36 37 38 39 » | Laatste
voda
1
Pharming Group N.V. (PHGUF) CEO Sijmen Vries on Full Year 2021 Results - Earnings Call Transcript

Mar. 17, 2022 4:14 PM ETPharming Group N.V. (PHGUF), PHAR
Pharming Group N.V. (OTCPK:PHGUF) Full Year 2021 Earnings Conference Call March 17, 2022 9:00 AM ET

Company Participants

Sijmen Vries - Executive Director and Chief Executive Officer

Jeroen Wakkerman - Chief Financial Officer

Anurag Relan - Chief Medical Officer

Conference Call Participants

Hartaj Singh - Oppenheimer & Co

Joe Pantginis - H.C. Wainright

Alex Cogut - Kempen

Christian Glennie - Stifle

Operator

Hello and welcome to Pharming’s Full Year 2021 Results call. My name is Jordan and I’ll be coordinating your call today. [Operator Instructions] I’ll now going to hand over to Pharming CEO, Sijmen de Vries to begin. Sijmen, please go ahead.

Sijmen Vries

Thank you very much, Jordan. Good morning and good afternoon and ladies and gentlemen. And Welcome to our full year results conference. I have here with our CFO, Jeroen Wakkerman and our

Chief Medical Officer, Anurag Relan. We will be taking you to a conference to a short presentation. Of course, there's questions-and-answers afterwards.

But before I do that, I would like to look to, take you -- to take a look at the next slide. With the forward looking statements as we will be making some forward-looking statements that are based on our current beliefs and assumptions and expectations. And those can obviously as change. So let's just move on to the next slide. And then there you see some pictures of us. And maybe we can move on to slide 4 there as well. So that and what are we? We are a well-funded business. And we are very happy, of course, that we are supported by a strong commercial sales operation in on both sides of the ocean of the Atlantic Ocean. And we have a growing pipeline for rare and ultra-rare diseases with unmet medical need and our lead product, as you have seen from the press release, record a $299 million of sales in 2021.

And we see that so we continue to see over the years that more doctors are prescribing RUCONEST. And it was again this case in 2021. And more patients are using RUCONEST. So there is definitely a positive underlying continuing trend in the use of RUCONEST. And then we are very excited because we're at this point in time for the second time in our company's history, the last time was in 2013, we are in possession of positive results from a pivotal trial for a new compound. So that means that we are looking to actually be able to within a year from now, subject of course, to approve products to go into the market with our second product, leniolisib for the treatment of another orphan disease APDS, which, of course, is a significant change for the company. Because last time we had this, the company was in dire straits, and we did not have the product in our own hands. Now we have this commercialization capabilities on both sides of the ocean, we have a very strong balance sheet. And we can actually have been already as you have seen from the results, investing seriously into the preparations for launch because we can do it ourselves now.

And the good news is when you have a commercialization operation already, the marginal cost of [Indiscernible] are significant or not nearly as significant as when you have to lose the first time. So we're very excited about this prospect and Anurag Relan, especially here we'll talk a lot more about leniolisib later in the presentation. We are in addition to that, we are able to because of our strong commercialization results and the continuation of that we're able to actually leverage in house expertise to drive further R&D, including continuing to hunt for additional in licensing opportunities that are around for late stage compounds. And also we're able to work on early stage compound for instance, OTL-105, which we in license from Orchard Therapeutics, a potentially curative gene therapy for hereditary angioedema, to which Anurag Relan will talk a little bit later as well.

So we're very pleased with both results and with where the company is and we think this is a historical moments for the company. As we turned into, we started turning into a different company that is not only relying on this one product, one market combination but is looking forward to build a business in the European side of the ocean as well. And how are we going to do that and then the next slide you see the three pillars here. The left one is the commercialization pillar, where of course not only RUCONEST will be continued to be rolled out in additional countries as you have seen earlier this year, but also where commercialization of APDS is important with leniolisib and then in the middle

, you see that importance, that important pillar here, where we look for near term expansion of the portfolio with rare ultra-rare diseases with in licensing or acquisition of late stage assets in rare or ultra-rare diseases. But also, of course, the development of C1 inhibitor in subsequent indications, but also PI3-kinase delta i.e. leniolisib has some interesting prospect of additional indications where the compound could be developed for because there was already a lot of research done by Novartis in research collaborations to look at additional indications for this compound.

So we believe that could be potentially more in the future for leniolisib as well. And then we have an interesting a genetic testing effort going on before identification of APDS patients and we're building gradually building up a database of genetic profiles of patients that have undergone this genetic test, where we can see patterns in other genetic mutations and other immune disease -- other primary immune diseases, which has not been properly diagnosed yet that can direct and that's the third pillar for the long-term business development efforts into the direction of new identification of new primary immune deficiency opportunities and direct our colleagues and business development to look for such assets or develop them ourselves in a very long term. And then you see on that pillar as well, the development of OTL-105, the ex vivo and potentially revolutionary hematopoietic stem cell gene therapy for hereditary angioedema. And last but not least, from our own platform, the alpha- glucosidase program for Pompe disease.

Voor veel meer, zie link:

seekingalpha.com/article/4496298-phar...
[verwijderd]
2
quote:

voda schreef op 17 maart 2022 09:02:

.

De omzetdaling was volgens Pharming vooral het gevolg van een lagere verkoop van Ruconest in de VS. Hier nam de omzet als gevolg van de corona-uitbraak met 5 procent af. Ook waren er volgens Pharming schommelingen in het bestellingspatroon van klanten. Maar ook in Europa daalde de omzet, van 8,2 naar 4,9 miljoen dollar.

Ik ken de heftige discussie met CW1884 nog wel, die zich voordeed als echte kenner.
Ik waarschuwde hem voor het te sterk uitvergroten van de Europese omzet. Al 2 jaar lang blijkt dat DE MONITOR gelijk heeft en CW1884 inderdaad iets te veel aan het fantaseren was.
voda
1
Met dank aan poster B33rtj3

Pharming kondigt presentatie aan van positieve fase III studieresultaten met leniolisib in APDS op de jaarlijkse bijeenkomst van de Clinical Immunology Society 2022
Hoofdonderzoeker Dr. V. Koneti Rao presenteert studiegegevens ter ondersteuning van de nog goed te keuren behandeling voor geactiveerd PI3K-deltasyndroom (APDS)


Leiden, 28 maart 2022 -Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat hoofdonderzoeker V. Koneti Rao, MD, FRCPA, arts in de Primary Immune Deficiency Clinic van de National Institutes of Health in Bethesda, Maryland, tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de Clinical Immunology Society (CIS) 2022 in Charlotte, North Carolina, de positieve data zal presenteren van de klinische fase III-studie met leniolisib voor patiënten met geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-delta (PI3Kd)-syndroom (APDS).

De presentatie voor vindt plaats op 1 april 2022 van 17.30 uur tot 17.45 uur Nederlandse tijd en is zowel fysiek als virtueel toegankelijk. Om hierbij aanwezig te zijn kunt u zich hier aanmelden.

Leniolisib wordt ontwikkeld voor de gerichte behandeling van APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem veroorzaakt door genetische afwijkingen en waarvoor momenteel nog geen goedgekeurde therapie bestaat. Op 2 februari 2022 maakte Pharming bekend dat de fase III-studie met leniolisib, gesponsord door Novartis, aan beide co-primaire eindpunten had voldaan door het aantonen van verbeteringen in lymfoproliferatie en correctie van het immunofenotype, en dat de behandeling door patiënten goed werd verdragen.

Pharming is voornemens om in de eerste helft van 2022 te starten met het wereldwijd indienen van registratieaanvragen voor leniolisib, een klein molecuul PI3Kd-remmer, gevolgd door, op voorwaarde van goedkeuring, lancering van de therapie in de VS in het eerste kwartaal van 2023 en een reeks Europese lanceringen in de tweede helft van 2023.

Nicholas Hartog, MD, FAAAAI, FACAAI, allergoloog en immunoloog in het Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital in Grand Rapids, Michigan, VS, zegt:

"Ik kijk ernaar uit meer te horen over de positieve resultaten van deze fase III-studie met leniolisib bij patiënten met APDS. Een veelbelovende therapie voor deze zeldzame en uitdagende ziekte geeft artsen zoals ik de hoop dat de zorg voor patiënten met deze aandoening kan worden verbeterd en hun symptomen kunnen worden aangepakt. We zijn bijzonder enthousiast voor deze groep patiënten dat de introductie van een specifiek op hen individueel afgestemde therapie aanstaande lijkt."

Anurag Relan, Chief Medical Officer van Pharming, vult aan:

"Pharming committeert zich aan de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor mensen met zeldzame aandoeningen. We zullen met regelgevende instanties over de hele wereld nauw gaan samenwerken om deze vernieuwende therapie beschikbaar te krijgen voor artsen die de zorg hebben over patiënten met primaire immuundeficiënties. We kijken uit naar voortzetting van het ontwikkelingsprogramma dat moet leiden tot de eerste gerichte therapie voor APDS. Deze aandoening heeft een grote impact op het leven van patiënten voor wie behandeling tot nu toe beperkt bleef tot ondersteunende therapieën, zoals antibiotica en immunoglobulinevervangingstherapie."

In zijn presentatie tijdens een plenaire sessie getiteld "Precisiegeneeskunde voor hyper-inflammatoire aandoeningen" (Precision Medicine for Hyperinflammatory Disorders), zal Dr. Rao ingaan op het ontwerp van de klinische studie, de primaire en secundaire studiedata delen en de dispositie en veiligheidsresultaten van de patiënt gedetailleerd beschrijven. De jaarlijkse CIS-bijeenkomst zal gewijd zijn aan het onderzoeken van immuundeficiëntie en ontregeling.
voda
1
Pharming presenteert positieve data leniolisib
Op 1 april.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming zal deze week een presentatie geven over de Fase 3-resultaten van zijn kandidaatgeneesmiddel leniolisib voor de behandeling van de zeldzame aandoening APDS. Dat maakte het biotechbedrijf uit Leiden maandagochtend bekend.

De presentatie wordt gehouden op 1 april door hoofdonderzoek Koneti Rao tijdens een bijeenkomst van medisch specialisten in de stad Charlotte in de VS. De presentatie duurt een kwartier en is online te volgen.

APDS is een zeldzame genetische aandoening aan het immuunsysteem waar nog geen geneesmiddel tegen bestaat. Op 2 februari meldde Pharming dat zijn Fase-III studie met leniosilib positieve resultaten had laten zien en goed werd verdragen door patiënten.

Pharming wil in de eerste helft van het jaar aanvragen indienen voor registratie van het middel, en als deze worden goedgekeurd, dit op de markt brengen vanaf het eerste kwartaal van 2023 in de Verenigde Staten en in de tweede helft van 2023 in Europa.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999
voda
0
Positieve fase III studieresultaten met leniolisib in APDS gepresenteerd op de
jaarlijkse bijeenkomst van de Clinical Immunology Society 2022

Leiden, 1 april 2022 - Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de onderneming”) (EURONEXT Amsterdam:
PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt nieuwe gegevens bekend van de fase II/III registratie-studie met leniolisib
voor de behandeling van geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS), een zeldzame
primaire aandoening van het immuunsysteem. Hoofdonderzoeker V. Koneti Rao, M.D., arts in de Primary
Immune Deficiency Clinic van de National Institutes of Health in Bethesda, Maryland, deelde de bevindingen
in een presentatie op de Clinical Immunology Society (CIS) 2022 Annual Meeting.

Zoals eerder bekendgemaakt op 2 februari 2022, heeft het multinationale, driedubbelblinde,
placebogecontroleerde, gerandomiseerde, fase III-gedeelte van de klinische studie, uitgevoerd door
Novartis, de co-primaire eindpunten gehaald; vermindering van de lymfekliergrootte en correctie van
immuundeficiëntie. Van belang in deze populatie is de afname van lymfadenopathie-laesies en het
toegenomen aandeel van naïeve B-cellen, aangezien ze wijzen op een vermindering van APDS-ziekteeigenschappen. De co-primaire eindpunten op dag 85 na baseline, nu gepresenteerd op CIS, toonden aan:

• In de index lymfadenopathielaesies een statistisch significante gecorrigeerde gemiddelde verandering
in de log10 getransformeerde som van product van diameters (SPD) van -0,30 bij patiënten die leniolisib
kregen vergeleken met -0,06 bij patiënten die placebo kregen (95% BI: -0,37, -0,11; p=0,0012).
• Vanaf een uitgangswaarde van ? 48%, een toename van 34,76% in het aandeel naïeve B-cellen bij
patiënten die leniolisib kregen versus een afname van -5,37% bij patiënten die placebo kregen (95% BI:
28,51; 51,75; p?0,0001).

Het studie geneesmiddel gebruikt in het onderzoek werd goed verdragen. Er waren geen bijwerkingen die
leidden tot stopzetting van de behandeling, er was geen sprake van sterfte en de incidentie van ernstige
bijwerkingen (SAE's) was lager in de leniolisib-groep dan in de placebogroep. Van geen van de SAE's werd
vermoed dat ze verband hielden met de onderzoeks-behandeling.
Charlotte Cunningham-Rundles, M.D., Ph.D., David S. Gottesman, hoogleraar immunologie aan de Mount
Sinai School of Medicine in New York, zegt:

“Het is geweldig nieuws dat leniolisib zulke positieve resultaten liet zien in deze fase III-studie in APDS.
Het is buitengewoon bemoedigend om te zien dat dit medicijn in staat is de oorzaak van deze
complexe aandoening aan te pakken en daarbij zowel de zorg te verbeteren als de symptomen bij
patiënten te verminderen. Het vooruitzicht op een behandeling voor onze patiënten met APDS is een
mijlpaal waar we lang naar hebben uitgekeken.”

Pharming is voornemens om in de eerste helft van 2022 te starten met het wereldwijd indienen van
registratieaanvragen voor leniolisib, een klein molecuul PI3Kd-remmer, gevolgd door, op voorwaarde van
goedkeuring, lancering van de therapie in de VS in het eerste kwartaal van 2023 en een reeks Europese
lanceringen in de tweede helft van 2023.

Anurag Relan, Chief Medical Officer van Pharming, vult aan:
“Pharming is verheugd dat leniolisib significante studieresultaten behaalde in beide co-primaire
eindpunten en goed werd verdragen door deze APDS-patiënten. Goedkeuring van het product
voorziet in een onvervulde medische behoefte van mensen met deze zeldzame aandoening. Zij zijn
momenteel afhankelijk van ondersteunende behandeling met antibiotica en immunoglobuline
vervangingstherapie. Naast de nauwe samenwerking met geneesmiddelen toelatingsautoriteiten
over de hele wereld voor het beschikbaar maken van leniolisib voor immunologen, hematologen en
hun patiënten, zullen we leniolisib verder blijven ontwikkelen via ons open-label extensie-onderzoek
en twee aanvullende klinische onderzoeken bij kinderen onder 12 jaar, evenals via een mogelijke
uitbreiding van het geografische distributie bereik van het product.”

=== E I N D E P E R S B E R I C H T ===

www.pharming.com/sites/default/files/...
[verwijderd]
1
Pharming facts april 2022

  • Pharming verkoopt maar één medicijn. Dat éne medicijn laat zien dat het aantal verkopen op jaarbasis terugloopt, met -11%

  • Er zijn veel concurrenten bezig met verbeterde medicatie voor HAE. Enkelen zijn daarmee zelfs al in vergevorderd stadium. Pharming innoveert het eigen medicijn niet

  • De pijplijn van Pharming is opgedroogd. Elk onderzoek beland in de doofpot. Enige dat nog loopt is AKI, maar ook dat duurt alweer vele jaren zonder ook maar enige progressie

  • Pharming verschuift de aandacht naar het verkopen van een medicijn van Novartis. Daarmee hopen ze wat omzet te generen, maar dat gaat geen gigantische groei meebrengen. Het medicijn is nog niet goedgekeurd, de verkoopprijs is nog niet bekend, en het aantal patiënten is zeer klein en een raadsel. Té veel onzekerheden of dit een succesvolle launch gaat worden.

  • Daarnaast is 2022 het jaar met veel onderzoeken van concurrenten die starten, tussentijdse resultaten gaan geven of resultaten van belangrijke onderzoeken verwacht worden. Dit geeft sturing wat de concurrentie zou kunnen gaan doen en ook meer zicht op de enorme risico's van het one-trick-pony bedrijfje Pharming.

Dit bedrijf is totaal niet interessant voor de belegger

Daarnaast is er qua leniolislippertje veel te veel onduidelijk. Beleggers zijn echt niet gek hoor, en prikken zo door die torenhoge verwachtingen van ome simie heen.

Helaas zijn er nog steeds erg veel onbekende factoren:

  • De goedkeuring van leniolisib is nog niet zeker

  • De prijs van leniolisib is nog niet bekend

  • Het aantal patiënten is nog niet bekend

  • Het aantal verzekeraars dat zo'n duur medicijn wil gaan vergoeden is nog niet bekend

  • Het aantal patiënten dat leniolisib daadwerkelijk gaat gebruiken is nog niet bekend


Laatste feit:

  • In het verleden is gebleken dat verwachtingen uitgesproken door Pharming in de meeste gevallen absoluut onbetrouwbaar zijn.
    En helaas is dat ook een feit. Pharming heeft veel verwachtingen uitgesproken omtrent de pijplijn die in alle gevallen absoluut onrealistisch bleken. Ook sprak Pharming in de outlook van vele persberichten altijd groei en een positief resultaat te verwachten, maar ook dat bleek niet betrouwbaar. De groei is eruit, 2021 liet qua aantal verkopen 11% daling zien en Q3 liet een netto verlies zien. Dat zal in 2022 ook niet echt gaan beteren. Volgens ome siemie:
    Ook voor dit jaar verwacht De Vries geen indrukwekkende cijfers, omdat de kosten voor de voorbereidingen voor de lancering leniolisib ’significante’ effecten zullen hebben op de winstgevendheid.
voda
0
Pharming publiceert jaarverslag 2021 en roept de Algemene Vergadering van Aandeelhouders bijeen

Leiden, 6 April 2022: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/NASDAQ: PHAR) maakt de publicatie van het jaarverslag over 2021 bekend. Pharming heeft ook zijn Form 20-F ingediend bij de U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) voor de verslagperiode. Daarnaast roept Pharming de AVA 2022 bijeen.

Het jaarverslag is beschikbaar op Pharmings website onder www.pharming.com/investors/financial-... Het formulier 20-F is eveneens beschikbaar op de website onder Investors/Financial Documents, www.pharming.com/investors/financial-...

De Jaarlijkse Algemene Vergadering van Aandeelhouders (AVA) zal worden gehouden op woensdag 18 mei 2022 om 14:00 uur. De oproeping, de toelichting, vergaderstukken en het volmacht-formulier zijn te vinden op de website van de onderneming, www.pharming.com onder Investors/Shareholders’ Meetings.

Over Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. is een wereldwijd opererend, biofarmaceutische onderneming in de commerciële fase, die innovatieve eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen ontwikkelt voor de behandeling van zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften.

Ons belangrijkste compound betreft onze recombinante humane C1-esteraseremmer (rhC1INH). C1INH is een van nature voorkomend eiwit dat de complement- en contactcascades naar beneden reguleert om ontstekingen in aangetaste weefsels onder controle te houden.

Ons belangrijkste product, RUCONEST®, is de eerste en enige plasmavrije rhC1INH-eiwitvervangende therapie. Het is goedgekeurd voor de behandeling van aanvallen van acute erfelijke angio-oedeem (HAE). We commercialiseren RUCONEST® in de Verenigde Staten, de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk via onze eigen verkoop- en marketingorganisatie, en in de rest van de wereld via ons distributienetwerk.

Daarnaast onderzoeken we de klinische werkzaamheid van rhC1INH bij de behandeling van andere indicaties, waaronder pre-eclampsie, acuut nierfalen en ernstige longontsteking als gevolg van COVID-19-infecties.

We onderzoeken daarnaast ons orale precisiegeneesmiddel leniolisib (een fosfoinositide-3-kinase-delta, of PI3K-delta, remmer), voor de behandeling van geactiveerd PI3K-deltasyndroom, of APDS. Wereldwijde rechten voor leniolisib werden in 2019 door Novartis AG in licentie gegeven. Leniolisib voldeed aan beide primaire eindpunten in een fase II/III-registratiestudie in de Verenigde Staten en Europa. We richten ons op wereldwijde registratieaanvragen voor leniolisib vanaf het tweede kwartaal van 2022.

Daarnaast zijn we een strategische samenwerking aangegaan met Orchard Therapeutics voor het onderzoeken, ontwikkelen, produceren en commercialiseren van OTL-105, een nieuw ontdekte experimentele ex-vivo autologe hematopoëtische stamcel (HSC) -gentherapie voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem.

Bovendien maken we gebruik van onze transgene productietechnologie om eiwitvervangende therapieën van de volgende generatie te ontwikkelen, met name voor de ziekte van Pompe, welke therapie momenteel in preklinische ontwikkeling is.

(ingekort), ontvangen via email 6 april om 22:20.
voda
0
Uit het jaarverslag:

Objectives 2022:
Our objectives for 2022 are to continue to pursue our three
pillar strategy; to grow our commercialization to fully capitalize
on the robust sales of RUCONEST® globally, also in preparation
for the launch of leniolisib, expected in early 2023. As we
approach the launch of leniolisib we will continue to make
significant investments in pre-launch activities will continue to
be made. The Company expects that this will have a negative
effect on the profit in the year 2022. Consequently, the
Company expects the cash and cash equivalents to reduce
during the year as the Company invests in its future. Expected
revenue for leniolisib, if approved, will increase significantly
from 2023 and onwards.

In addition, the Company will evaluate the lifecycle
management of both rhC1INH and PI3Kd in new indications.
As in 2021, the Company will continue to search for viable inlicensing or acquisition opportunities to bolster its pipeline both near- and long-term.

Lastly, as Pharming grows in size and maturity, the Company
believes it has a responsibility to its employees and its
stakeholders to report on its environmental, social and
governance (ESG) impact. As such, the Company will set up an
ESG committee with the goal of creating a proactive program
to establish ESG goals and a plan to continue building a
sustainable business.
voda
0
Pharming verkleint belang in BioConnection
Ontvangt krap 7 miljoen euro.

(ABM FN-Dow Jones) Het belang van Pharming in BioConnection daalt van 43,85 naar 22,98 procent, als gevolg van een investering door Gimv in BioConnection. Dit maakte Pharming vrijdagochtend bekend.

Als resultaat van de transactie ontvangt Pharming 6,9 miljoen euro.

BioConnection is een contractuele ontwikkelings- en productieorganisatie, kortweg een CDMO, en sinds jaren de zogeheten fill & finish-partner voor de steriele afvulling van de ampullen met Pharmings Ruconest.

In april 2019 investeerde Pharming 4,1 euro miljoen in een belang van 43,85 procent in BioConnection via dochteronderneming Pharming Technologies B.V.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999
voda
0
Pharming ontvangt goedkeuring leniolisib voor pediatrisch onderzoeksplan
Rekrutering in tweede helft 2022.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming heeft van de Britse toezichthouder MHRA een positieve beslissing ontvangen over een ingediend pediatrisch onderzoeksplan voor leniolisib voor de behandeling van de afweerstoornis APDS bij patiënten van 1 tot 18 jaar. Dit maakte het biotechbedrijf dinsdagochtend bekend.

Het ontwikkelingsplan moet ervoor zorgen dat de benodigde gegevens worden verkregen ter ondersteuning van de vergunning voor het in de handel brengen van een geneesmiddel bij de pediatrische populatie. Pharming verwacht in de tweede helft van 2022 de rekrutering van patiënten voor dit pediatrische onderzoek te starten.

Onder voorbehoud van goedkeuring moet in het eerste kwartaal van 2023 de lancering van de behandeling in de VS plaatsvinden en een reeks Europese lanceringen volgt in de tweede helft van 2023.

Daarnaast heeft de MHRA de zogeheten Promising Innovative Medicine (PIM)-status toegekend aan leniolisib voor de behandeling van APDS. Een dergelijke aanduiding geeft aan dat een geneesmiddel een veelbelovende kandidaat is voor het Early Access to Medicines Scheme (EAMS) van de MHRA. EAMS biedt voor patiënten voorafgaand aan marktgoedkeuring toegang tot producten die bedoeld zijn voor de behandeling, diagnose of preventie van een levensbedreigende of ernstig slopende aandoening en die het potentieel hebben om in een onvervulde medische behoefte te voorzien.

Chief medical officer Anurag Relan sprak van twee belangrijke mijlpalen voor Pharming.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999
voda
0
Aankondiging publicatie resultaten eerste kwartaal 2022

Leiden, 5 mei 2022: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) bevestigt dat het op donderdag 12 mei 2022 de financiële resultaten over het eerste kwartaal eindigend op 31 maart 2022 zal publiceren.

Pharming houdt op 12 mei 2022 om 13:30 uur een conference call voor analisten. Details hiervoor vindt u hieronder.

Conference call details

Donderdag 12 mei 2022 13:30 uur.

Houd u er rekening mee dat alleen vragen van feitelijke inbellers beantwoord zullen worden.

Inbelgegevens Nederland:

Nederland (lokaal) 085 888 7233

Toegangscode: 648887#

Webcast Link:

webcast.openbriefing.com/pharming-q12...
voda
0
Pharming Group rapporteert financiële resultaten eerste kwartaal 2022
 

7% omzetstijging ten opzichte van Q1 2021 tot $46,6 miljoen 

Lancering van leniolisib op schema voor Q1 2023 na eerder gemelde positieve data uit de klinische fase 3 registratie-studie

Sterke kasstroom uit bedrijfsactiviteiten ter ondersteuning van investeringen in leniolisib

Leiden, 12 mei 2022: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) publiceert haar (niet-gecontroleerde) financiële resultaten over het eerste kwartaal van 2022 eindigend op 31 maart.

Pharming houdt vandaag om 13.30 uur een conference call voor analisten. Inbelgegevens vindt u op pagina 6 van dit bericht.

Financiële hoofdpunten

De totale omzet in Q1 2022 steeg met 7% tot US$ 46,6 miljoen vergeleken met US$ 43,6 miljoen in Q1 2021.
De belangrijkste factor in deze omzetgroei was een toename van het aantal behandelde patiënten, gedeeltelijk tenietgedaan door een strakker voorraadbeheer bij grotere gespecialiseerde apotheken.
De brutowinst steeg met 8% tot US$ 41,7 miljoen (Q1 2021: US$ 38,7 miljoen), voornamelijk als gevolg van de omzetgroei.
Het bedrijfsresultaat daalde tot US$ 2,8 miljoen (Q1 2021: US$ 6,3 miljoen), voornamelijk als gevolg van een verwachte stijging van de bedrijfskosten van US$ 32,7 miljoen in Q1 2021 tot US$ 39,8 miljoen in Q1 2022. Deze stijging betreft een combinatie van kosten van voorbereidingen op de lancering van leniolisib, hogere reiskosten na COVID-19 en een fasering van kosten.
De nettowinst daalde met 59% tot US$ 3,5 miljoen (1e kwartaal 2021: US$ 8,5 miljoen). Dit werd veroorzaakt door een aanzienlijke afname van de financiële inkomsten van US$ 6,6 miljoen in het eerste kwartaal van 2021 naar US$ 1,8 miljoen in het eerste kwartaal van 2022, voornamelijk als gevolg van gunstigere wisselkoerswinsten in het eerste kwartaal van 2021. Het restant van de daling houdt verband met de gestegen bedrijfskosten, deels gecompenseerd door de groei van de brutowinst.
De positieve kasstroom uit bedrijfsactiviteiten in Q1 2022 bedroeg US$ 0,6 miljoen. Geldmiddelen en kasequivalenten daalden met US$ 2,3 miljoen tot US$ 189,7 miljoen, van US$ 191,9 miljoen aan het einde van Q4 2021.

Operationele hoofdpunten

Beide co-primaire eindpunten werden bereikt in de klinische fase II/III registratiestudie met leniolisib voor de behandeling van PI3K-deltasyndroom (APDS), een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem. De indiening wereldwijd van registratieaanvragen voor leniolisib wordt voorzien vanaf het tweede kwartaal van 2022. De lancering in de VS wordt verwacht in het eerste kwartaal van 2023 en de Europese lancering in de tweede helft van 2023, onder voorbehoud van goedkeuring door de toezichthoudende instanties.
Een positieve beslissing werd ontvangen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en, na de verslagperiode, van de Britse geneesmiddelentoezichthouder MHRA, over het Pediatric Investigation Plan (PIP) voor leniolisib ter behandeling van APDS bij kinderen. Een dergelijk PIP-plan bestrijkt het regulatoire traject voor marktgoedkeuring van leniolisib in respectievelijk Europa en het VK. Het PIP voor leniolisib omvat twee geplande wereldwijde klinische onderzoeken bij pediatrische patiënten met APDS. Pharming verwacht in de tweede helft van 2022 met de werving van patiënten voor dit onderzoeksprogramma te starten.

Gebeurtenissen na verslagperiode

Hoofdonderzoeker V. Koneti Rao, M.D., staf arts in de Primary Immune Deficiency Clinic van de National Institutes of Health in Bethesda, Maryland (VS), presenteerde tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de Clinical Immunology Society (CIS) 2022 onderzoeksresultaten van de fase II/III klinische registratiestudie met leniolisib voor de behandeling van APDS. Deze toonden een afname van de activiteit van APDS bij patiënten die werden behandeld met leniolisib.
De Britse toezichthouder MHRA kende aan leniolisib tegen APDS de Promising Innovative Medicine (PIM)-aanduiding toe. Een PIM-aanduiding geeft aan dat een geneesmiddel een veelbelovende kandidaat is voor het Early Access to Medicines Scheme (EAMS) van de MHRA, dat voorgaand aan goedkeuring markttoegang biedt voor producten die bedoeld zijn voor de behandeling, diagnose of preventie van een levensbedreigende of ernstig slopende ziekte en het potentieel hebben om in een onvervulde medische behoefte te voorzien.
Eenmalige uitkering van US$ 7,5 miljoen na wijziging van Pharmings deelneming in BioConnection BV, de fill-and-finish-partner voor RUCONEST®. Pharming behoudt een belang van 22,98% in BioConnection na de verwerving van een meerderheidsbelang in de onderneming door de Europese investeringsmaatschappij Gimv. Pharming blijft BioConnection samen met zijn andere aandeelhouders ondersteunen bij de versnelling van de groeistrategie.
voda
0
Chief Executive Officer Sijmen de Vries, zegt:

“Het eerste kwartaal van 2022 markeert een belangrijk moment in de historie van Pharming na de publicatie van positieve data over leniolisib in een registratiestudie bij patiënten met geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-deltasyndroom, een complexe en progressieve zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem waarvoor momenteel slechts beperkte behandelopties voorhanden zijn. We blijven ons daarom richten op het beschikbaar stellen aan patiënten van dit belangrijke product en derhalve onze geplande pre-lanceringsactiviteiten verder uitbreiden. We verwachten leniolisib, onder voorbehoud van goedkeuring door de regelgevende instanties, in het eerste kwartaal van 2023 in de VS te kunnen lanceren, gevolgd door introducties in de EU-markten vanaf de tweede helft van 2023, uiteraard eveneens afhankelijk van goedkeuring.

De pre-lanceringsactiviteiten omvatten de voortgaande en continue identificatie van potentiële APDS-patiënten die in aanmerking komen voor behandeling met leniolisib. In de VS en Canada verloopt dit via onze samenwerking met Invitae en het NavigateAPDS-programma dat immunologen in deze landen toegang zal bieden tot gratis genetische tests voor patiënten met primaire immuundeficiëntie die APDS-symptomen vertonen. In Europa intensiveren we onze inspanningen op het gebied van patiëntidentificatie samen met toonaangevende immunologiecentra die patiënten met APDS en andere zeldzame immuundeficiënties behandelen. We werken daarnaast actief samen met patiëntenorganisaties om aandacht, belangenbehartiging en voorlichting te creëren voor APDS-patiënten en hun families.

De in-licentiëring van leniolisib was mogelijk door het sterke financiële en commerciële fundament onder Pharming. We zijn dan ook verheugd over de duidelijke toename van de omzetgroei over het eerste kwartaal van het jaar, gestuwd door de aanhoudende instroom van nieuwe patiënten en vraag naar RUCONEST®. Deze groei kon plaatsvinden ondanks een beperkte voortgaande invloed van COVID-19 op een aantal medische praktijken in de VS, vooral waar het gaat om de benodigde tijd voor de administratieve verwerking en goedkeuring van recepten.”

Vooruitzichten

Voor de rest van 2022 verwacht Pharming:

Eencijferige groei van de groepsinkomsten uit de verkoop van RUCONEST®, gedreven door de VS en uitgebreide EU-activiteiten, afhankelijk van de voortgang van de COVID-19-pandemie. Er worden kwartaalschommelingen in de inkomsten verwacht.
De indiening van leniolisib registratieaanvragen bij FDA en EMA, met commerciële lancering verwacht vanaf begin Q1 2023, onder voorbehoud van regelgevende goedkeuringen.
Pharming zal verder investeren in dit nieuwe product voor versnelling van de toekomstige groei. Investeringen in de voorbereiding van de lancering en gerichte klinische ontwikkeling voor leniolisib zullen aanzienlijk toenemen en een aanzienlijke impact hebben op de winst. Met voortgaande cashflow van RUCONEST® ter financiering van de investeringen, wordt er geen extra financiering verwacht ter ondersteuning van de activiteiten.
Gerichte investeringen in potentiële acquisitie en in-licentiëring van nieuwe producten in een laat stadium van ontwikkeling en activa in zeldzame ziekten. Financiering, indien nodig, zou kunnen plaatsvinden via een combinatie van onze sterke balans en toegang tot kapitaalmarkten.
Voortgaande focus op de ontwikkeling van onze strategie ter verzekering van de groei van Pharming door middel van ontwikkelde activa en een potentieel uitgebreide pijplijn van in licentie genomen producten voor het aanbieden nieuwe levensreddende therapieën aan patiënten met onvervulde medische behoeften en verhogen van het rendement voor onze aandeelhouders.

Verder worden er geen nadere financiële verwachtingen afgegeven voor 2022. 

=== E I N D E   P E R S B E R I C H T ===
voda
0
Winst Pharming onder druk
Omzet wel omhoog.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft in het eerste kwartaal van dit jaar de omzet licht zien stijgen, terwijl de winst flink daalde. Dit bleek donderdag uit cijfers van het biotechbedrijf.

"Het eerste kwartaal van 2022 markeert een belangrijk moment in de historie van Pharming na de publicatie van positieve data over leniolisib in een registratiestudie bij patiënten met geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-deltasyndroom", aldus CEO Sijmen de Vries.

De topman verwacht leniolisib, onder voorbehoud van goedkeuring door de regelgevende instanties, in het eerste kwartaal van 2023 in de VS te kunnen lanceren, gevolgd door introducties in de EU-markten vanaf de tweede helft van 2023.

De omzet steeg afgelopen kwartaal met 7 procent van 43,6 naar 46,6 miljoen dollar. Ook de brutowinst nam toe, met 8 procent, maar de nettowinst halveerde ruimschoots van 8,5 miljoen naar 3,5 miljoen dollar.

De omzetstijging was volgens Pharming vooral te danken aan een toename van het aantal behandelde patiënten, gedeeltelijk tenietgedaan door een strakker voorraadbeheer bij grotere gespecialiseerde apotheken.

Verder verwacht Pharming een stijging van de bedrijfskosten van 32,7 miljoen in de eerste drie maanden van vorig jaar naar 39,8 miljoen dollar afgelopen kwartaal, waardoor het bedrijfsresultaat daalde van 6,3 tot 2,8 miljoen dollar. De stijging van de kosten heeft te maken met de voorbereidingen op de lancering van leniolisib, hogere reiskosten na COVID-19 en een fasering van kosten.

De winst stond onder druk door een aanzienlijke afnamen van de financiële inkomsten van 6,6 naar 1,8 miljoen dollar, voornamelijk als gevolg van gunstige wisselkoerseffecten in het eerste kwartaal vorig jaar.

De kasstroom uit bedrijfsactiviteiten bedroeg in het afgelopen kwartaal 0,6 miljoen dollar. In de kas zat 189,7 miljoen dollar, 2,3 miljoen dollar minder dan een jaar eerder.

Outlook

Pharming verwacht in 2022 onverminderd een terugkeer naar een enkelcijferige groei van de groepsomzet uit de verkoop van Ruconest, "gedreven door de VS en uitgebreide EU-activiteiten." Er worden kwartaalschommelingen in de inkomsten verwacht, waarschuwde het bedrijf.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999
voda
0
Update: Winst Pharming onder druk
Omzet wel omhoog.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft in het eerste kwartaal van dit jaar de omzet licht zien stijgen, terwijl de winst flink daalde. Dit bleek donderdag uit cijfers van het biotechbedrijf.

"Het eerste kwartaal van 2022 markeert een belangrijk moment in de historie van Pharming na de publicatie van positieve data over leniolisib in een registratiestudie bij patiënten met geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-deltasyndroom", aldus CEO Sijmen de Vries.

De topman verwacht leniolisib, onder voorbehoud van goedkeuring door de regelgevende instanties, in het eerste kwartaal van 2023 in de VS te kunnen lanceren, gevolgd door introducties in de EU-markten vanaf de tweede helft van 2023.

De omzet steeg afgelopen kwartaal met 7 procent van 43,6 naar 46,6 miljoen dollar. Ook de brutowinst nam toe, met 8 procent, maar de nettowinst halveerde ruimschoots van 8,5 miljoen naar 3,5 miljoen dollar.

De omzetstijging was volgens Pharming vooral te danken aan een toename van het aantal behandelde patiënten, gedeeltelijk tenietgedaan door een strakker voorraadbeheer bij grotere gespecialiseerde apotheken.

Verder verwacht Pharming een stijging van de bedrijfskosten van 32,7 miljoen in de eerste drie maanden van vorig jaar naar 39,8 miljoen dollar afgelopen kwartaal, waardoor het bedrijfsresultaat daalde van 6,3 tot 2,8 miljoen dollar. De stijging van de kosten heeft te maken met de voorbereidingen op de lancering van leniolisib, hogere reiskosten na COVID-19 en een fasering van kosten.

De winst stond onder druk door een aanzienlijke afnamen van de financiële inkomsten van 6,6 naar 1,8 miljoen dollar, voornamelijk als gevolg van gunstige wisselkoerseffecten in het eerste kwartaal vorig jaar. In een toelichting tegenover ABM Financial News benadrukte De Vries de impact van de hoge kosten op de resultaten. "We zijn volledig gefocust op het verkrijgen van goedkeuring en de lancering van leniolisib. Het moet in één keer goed gaan", aldus De Vries. De topman zegt Pharming om te bouwen naar een bedrijf dat straks twee goedgekeurde producten in de portefeuille heeft. "En dat kost geld."

Ook zijn er veel kosten gemoeid met het aanvragen van goedkeuring bij toezichthouders. "Maar als biotechbedrijf zitten we in de unieke positie dat we al een winstgevend product hebben. En met bijna 200 miljoen dollar in kas hebben we geen extra financiering nodig."

De kasstroom uit bedrijfsactiviteiten bedroeg in het afgelopen kwartaal 0,6 miljoen dollar. In de kas zat 189,7 miljoen dollar, 2,3 miljoen dollar minder dan een jaar eerder.

Outlook

Pharming verwacht in 2022 onverminderd een terugkeer naar een enkelcijferige groei van de groepsomzet uit de verkoop van Ruconest, "gedreven door de VS en uitgebreide EU-activiteiten." Er worden kwartaalschommelingen in de inkomsten verwacht, waarschuwde het bedrijf.

Update: om toelichting CEO toe te voegen.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999
voda
0
Pharming zet in op twee nieuwe medicijnen: ’Winst bewust gedrukt voor toekomstige groei’
Door JOHAN WIERING

Gisteren, 17:02
in FINANCIEEL

De winst van Pharming zakte in het eerste kwartaal stevig en ceo Sijmen de Vries sluit niet uit dat er in de komende kwartalen een keer een rood cijfer uitrolt. „Maar dat is totaal irrelevant. Het resultaat wordt bewust naar beneden gedrukt om twee producten te hebben met stevige omzetten in meerdere geografische gebieden.”

ANP/HH
De omzet van Pharming steeg in het eerste kwartaal met 7% tot $46,6 miljoen, door een toename van het aantal behandelde patiënten die lijden aan de acute erfelijke zwellingsziekte angio-oedeem. Wat daarbij hielp is dat de meeste dokterspraktijken in de VS weer open zijn en weer meer personeel hebben aangetrokken, nu corona de maatschappij minder ontwricht.

BEKIJK OOK:
Pharming merkt gevolgen van corona nog altijd

De winst per aandeel zakte evenwel met 62% tot een halve dollarcent. Dat is vooral te wijten aan stevige investeringen ter voorbereiding van de lancering van leniolisib, een medicijn tegen de ernstige aandoening aan het immuunsysteem APDS. Na gunstige onderzoeksresultaten heeft De Vries er vertrouwen in dat er eind dit jaar goedkeuring vanuit de Amerikaanse en Europese toezichthouders komt, waarna leniolisib in het eerste respectievelijk tweede kwartaal van volgend jaar op de markt kan komen.

Perspectief
Volgens de huidige schattingen lijden ruim 1300 mensen aan APDS, maar De Vries benadrukt dat dat een voorzichtige schatting is. „Uiterlijk na de lancering hopen we dat geleidelijk aan opwaarts te kunnen bijstellen.” Bij lancering zal de verkoopprijs worden vastgesteld. De ceo kan hier nog weinig over kwijt. „Bij de prijs speelt mee wat de toegevoegde waarde is. Enerzijds zijn de medische kosten voor patiënten hoog en de kwaliteit van leven zeer laag. Anderzijds kunnen patiënten dankzij ons middel weer in de maatschappij functioneren en lijdt slechts een zeer kleine groep aan APDS.”

BEKIJK OOK:
Hoop gloort voor mensen met zeldzame immuunziekte

Terwijl de omzet van Ruconest grotendeels in de VS behaald wordt, meent De Vries dat leniolisib ook in Europa en Japan een commercieel succes kan worden door het ontbreken van concurrerende middelen. Doordat Pharming de investeringen in het nieuwe middel verder opvoert, zouden er even rode cijfers geschreven kunnen worden. „Met €190 miljoen op de bank is dat echter geen enkel probleem. Het is wel frustrerend dat bij ons als winstgevend biotechbedrijf steeds naar het nettoresultaat wordt gekeken, terwijl wij ons richten op toekomstige groei”, stelt De Vries.

Overnamegesprekken
De daling van de aandelenkoers van 2% vandaag brengt het koersverlies dit jaar op 9%, waarmee Pharming het binnen de biotechsector relatief goed doet. Veel sectorgenoten hebben op de beurs nog veel meer last van de sterke rentestijging, wat hun toegang tot de kapitaalmarkt bemoeilijkt. Ook lenen is aanzienlijk duurder geworden. Dit helpt Pharming in zijn overnamestrategie. „Wij voeren geregeld intensieve gesprekken over de overname van een licentie of het gehele bedrijf. Maar we gaan heel zorgvuldig te werk en kunnen uiteraard niet zeggen of deze dit jaar concreet resultaat opleveren”, meldt De Vries.

www.telegraaf.nl/financieel/110179664...
762 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 21 22 23 24 25 26 27 28 29 30 31 ... 35 36 37 38 39 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 25 apr 2024 12:31
Koers 0,897
Verschil -0,007 (-0,83%)
Hoog 0,910
Laag 0,889
Volume 1.259.188
Volume gemiddeld 6.865.849
Volume gisteren 6.519.524