pe26 schreef op 26 april 2018 23:32:
Tegenwind Vertex in CF..?
"Following discussions with the U.S. FDA, Vertex plans to conduct
additional dose-ranging with VX-561 to support potential late-stage development of
future once-daily triple combination regimens".
Wat weten we: Vertex gaat twee fase 3 studies starten met Kalydeco als potentiator. Dit molecuul wordt 's-ochtends ingenomen tezamen met C1+C2 corrector.
S'-avonds volgt de 2e pil van alleen Kalydeco.
Fase 2 scores met triple, waarvan Kalydeco onderdeel is, waren zeer goed.
Ideaal bezien neem je echter 1 pil 's-ochtends met bestanddeel van de drie moleculen.
Dat wil Vertex ook en daarom heeft het vorig jaar een potentiator molecuul gekocht van Concert, hetwelk nu VTX-561 wordt genoemd (voorheen: CTP-656).
De twee onlangs afgeronde fase 2 studies met eenmaal-
daagse potentiator VX-561 bestaat uit kleine patiëntenpopulatie, zo kunnen we lezen in persbericht vanavond.
1e studie met 19 patiënten op de triple met VX-561/661/659.
2e studie met 21 patiënten op de triple met VX-561/661/445.
De scores met potentiator VX-561 (dus zonder Kalydeco) zijn zeer goed na 4 weken behandeling, MAAR:
Vertex moet aanvullend dose ranging werk (lees: studie) doen om met deze potentiator later een fase 3 te doen.
Oorzaak: te kleine patiëntenpopulaties..?
Het profiel van beide Galapagos potentiators is eenmaal daags.
Het extra dose-ranging werk Vertex is goed nieuws voor Galapagos mijns inziens.
Bij start fase 2 studie in Q2 2018 van 2e triple Galapagos zal Vertex dit dose ranging werk gaan aanvangen schat ik. Een extra studie vergt mssn wel een halfjaar tot een jaar.
Conclusie m.i.: achterstand once daily regimes Galapagos vs Vertex wordt minder of verdwijnt mogelijk op deze wijze!
Hier ben ik zeer content mee in het belang van Galapagos.
Andere gedachtes...?