Ronald de Boer schreef op 19 juli 2018 07:43:
ProQR kondigt presentaties over programma's in oogheelkunde op conferenties in juli
GlobeNewswire •12 juli 2018
LEIDEN, 12 juli 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR Therapeutics NV ( PRQR ), een bedrijf dat zich toelegt op het veranderen van levens door het creëren van transformatieve RNA-geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige genetische zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigde presentaties aangekondigd Internationaal symposium over Usher-syndroom (USH2018) en de Retina-conferenties over de Ophthalmology Innovation Summit (OIS).
Presentatie op USH2018
Er zal een presentatie worden gepresenteerd door Dr. Erwin van Wijk van Radboudumc in Nijmegen, Nederland op QR-421a voor Ushersyndroom tijdens het USH2018 International Symposium te houden op 19 - 21 juli 2018 in Mainz, Duitsland.
Abstracte titel: Lasmodulatie om USH2A-geassocieerde retinale degeneratie te behandelen
Presentator: Erwin van Wijk, Ph.D., universitair docent bij Radboudumc
Posterpresentatie : Vrijdag 20 juli om 14.30 uur CET
Sessie: Wetenschappelijke mondelinge presentaties: therapie voor Ushersyndroom II
Presentatie op OIS Retina
Daniel de Boer, CEO van ProQR, zal een presentatie geven over de oogheelkundepijplijn van het bedrijf, inclusief het QR-110-programma voor Leber's aangeboren amaurosis type 10, tijdens de OIS Retina-conferentie die op 20 juli 2018 in Vancouver, Canada zal worden gehouden.
Titel van de presentatie : RNA-behandelingen gericht op zeldzame ziekten
Presentator : Daniel de Boer, Chief Executive Officer van ProQR
Presentatie : Vrijdag 20 juli om 9:00 uur PT
Sessie: Stichting Fighting Blindness Emerging Science Showcase
Over Usher-syndroom Type 2A
Ushersyndroom is de belangrijkste oorzaak van gecombineerde doofheid en blindheid. Patiënten met dit syndroom komen over het algemeen in een stadium waarin ze een zeer beperkt centraal zicht en matige tot ernstige doofheid hebben. Ushersyndroom type 2A is een van de meest voorkomende vormen van Ushersyndroom en wordt veroorzaakt door mutaties in het USH2A-gen. Tot op heden zijn er geen goedgekeurde behandelingen of producten in klinische ontwikkeling die het verlies van het gezichtsvermogen geassocieerd met Ushersyndroom type 2A behandelen.
Over QR-421a
QR-421a is een eersteklas, op onderzoek gebaseerd, op RNA gebaseerd oligonucleotide dat is ontworpen om de onderliggende oorzaak van verlies van het gezichtsvermogen in Ushersyndroom 2A te behandelen als gevolg van mutaties in exon 13 van het USH2A-gen. Mutaties in dit exon kunnen leiden tot verlies van functioneel eiwit dat de ziekte veroorzaakt. QR-421a is ontworpen om het genetische defect van het RNA in het oog uit te sluiten, zodat het leidt tot de expressie van een verkort maar functioneel eiwit, waardoor de onderliggende ziekte wordt gemodificeerd. QR-421a heeft als weesgeneesmiddel een aanduiding gekregen in de Verenigde Staten en de Europese Unie.
Over Leber's Congenital Amaurosis 10
Leber's congenitale amaurosis (LCA) is de meest voorkomende oorzaak van blindheid door genetische ziekten bij kinderen en bestaat uit een groep ziekten waarvan LCA 10 een van de ernstigste vormen is. LCA 10 wordt veroorzaakt door mutaties in het CEP290- gen, waarvan de p.Cys998X-mutatie de meest voorkomende is. LCA 10 leidt tot vroegtijdig zichtverlies waardoor de meeste mensen in de eerste paar jaar van hun leven geen gezichtsvermogen meer hebben. Tot op heden zijn er geen goedgekeurde behandelingen of andere producten in klinische ontwikkeling die de onderliggende oorzaak van de ziekte behandelen. Ongeveer 2000 mensen in de westerse wereld hebben LCA 10 vanwege deze mutatie.
Over QR-110
QR-110 is een eersteklas, op onderzoek gebaseerd RNA-gebaseerd oligonucleotide dat is ontworpen om de onderliggende oorzaak van Leber's congenitale amaurosis 10 aan te pakken vanwege de p.Cys998X-mutatie in het CEP290-gen. De p.Cys998X-mutatie is een substitutie van één nucleotide in het pre-mRNA dat leidt tot afwijkende splitsing van het mRNA en niet-functionele CEP290-eiwit. QR-110 is ontworpen om wildtype CEP290-mRNA te herstellen, leidend tot de productie van wildtype CEP290-eiwit door binding aan de gemuteerde locatie in het pre-mRNA, waardoor normale splitsing van het pre-mRNA wordt veroorzaakt. QR-110 is bedoeld om te worden toegediend via intravitreale injecties in het oog en heeft een weesgeneesmiddel-aanduiding gekregen in de Verenigde Staten en de Europese Unie en de status van fast track door de FDA.
Over ProQR
ProQR Therapeutics is toegewijd aan het veranderen van levens door de creatie van transformatieve RNA-geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige genetische zeldzame ziekten zoals Leber's aangeboren amaurosis 10, dystrofische epidermolysis bullosa en cystic fibrosis. Gebaseerd op onze unieke gepatenteerde RNA-reparatieplatformtechnologieën, laten we onze pijplijn groeien met patiënten en geliefden in gedachten.
*Sinds 2012*