Ontwikkelingen met AAV´s

4 Posts
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
colt
0
AAV9-gentherapievector verhoogt de levensduur in het muismodel van de ziekte van Krabbe dramatisch

New Rochelle, NY, 12 augustus 2019 - Een geoptimaliseerde en nieuw ontworpen vorm van de adeno-geassocieerde vector 9 (AAV9) vector die wordt gebruikt om het galactosylceramidase-gen af ??te leveren aan een muismodel van de overgeërfde neurogeneratieve en snel fatale vorm van Krabbe dis- gemak verbeterde klinische symptomen en verlengde mediane overleving met 275%. Tweedaagse muizen die werden behandeld met een enkele injectie van de systemische gentherapie hadden een significante toename van de mediane levensduur tot 150 dagen, vergeleken met 41 dagen voor de onbehandelde muizen, zoals gemeld in de studie gepubliceerd in Human Gene Therapy , een peer- beoordeeld tijdschrift van Mary Ann Liebert, Inc., uitgevers. Klik hier om het volledige tekstartikel tot 12 september 2019 gratis te lezen op de website voor menselijke gentherapie .

Het artikel getiteld " An Engineered Galactosylceramidase Construct verbetert AAV-gentherapie voor Krabbe-ziekte bij Twitcher-muizen " werd mede-auteur van Dongsheng Duan, Steven LeVine en collega's van de University of Missouri (Columbia), Uni-versity of Missouri School of Medicine en College of Diergeneeskunde en Universiteit van Kansas Medical Center (Kansas City).

De onderzoekers beschrijven de constructie en karakterisering van de speciaal ontwikkelde AAV9-vector, gebouwd op de codon-geoptimaliseerde muis galactosylceramidase coderende sequentie, en ontworpen voor verbeterde eiwitafgifte aan het centrale zenuwstelsel en verbeterde secretie van het galactosylceramidase-enzym. Op de leeftijd van 5 weken hadden de behandelde muizen een beter lichaamsgewicht en motorische functie dan de onbehandelde muizen. De langstlevende behandelde muis overleefde tot 180 dagen.

"Dit werk vertoont dramatische in vivo proof-of-principle, wat wijst op een robuust therapeutisch effect van deze geoptimaliseerde vector," zegt hoofdredacteur Terence R. Flotte, MD, Celia en Isaac Haidak hoogleraar medisch onderwijs en decaan, Provost en uitvoerend plaatsvervangend kanselier, Universiteit van Massachusetts Medical School, Worcester, MA.
colt
0
Kanker Gentherapie Marktonderzoek, Rapport Analyse en voorspellingen tot 2026 door topspelers - Novartis AG, Gilead Sciences, UniQure NV, etc..

www.healthgazette24.com

5 September 2019
colt
0
UniQure Announces Pricing of its Public Offering:
UniQure kondigt prijzen aan van zijn openbaar aanbod:
LEXINGTON, Mass. En AMSTERDAM, Nederland, 5 september 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure NV (Nasdaq: QURE), een toonaangevend bedrijf voor gentherapie dat transformatieve therapieën voor patiënten met ernstige onvervulde medische behoeften promoot, heeft vandaag de prijs van zijn onderschreven openbare aanbieding van 4.891.305 van zijn gewone aandelen tegen een openbare aanbiedingsprijs van $ 46,00 per aandeel. De bruto-opbrengst van UniQure uit het aanbod, vóór aftrek van de acceptatiekortingen en commissies en geschatte aanbiedingskosten verschuldigd door UniQure, zal naar verwachting ongeveer $ 225 miljoen bedragen. Alle gewone aandelen die in het aanbod worden verkocht, worden door uniQure verkocht. Bovendien heeft uniQure de underwriters een optie van 30 dagen verleend om tot 733.695 extra gewone aandelen tegen de openbare aanbiedingsprijs te kopen, verminderd met underwritingkortingen en commissies.

Goldman Sachs & Co. LLC en SVB Leerink treden op als gezamenlijke book-running managers voor het aanbod. Stifel treedt ook op als book-running manager voor het aanbod. Cantor Fitzgerald & Co. en SunTrust Robinson Humphrey treden op als co-lead managers en HC Wainwright & Co. treedt op als co-manager voor het aanbod.

De hierboven beschreven effecten worden aangeboden door uniQure op basis van haar automatisch effectieve schapregistratieverklaring op formulier S-3 (File No. 333-225636), gedeponeerd bij de Securities Exchange Commission (de "SEC") op 14 juni 2018. Een voorlopige supplement van het prospectus en bijbehorend prospectus met betrekking tot het aanbod werd gedeponeerd bij de SEC en een definitief supplement van het prospectus en het bijbehorende prospectus met betrekking tot dit aanbod zullen worden ingediend bij de SEC. Het voorlopige prospectustoeslag en het bijbehorende prospectus is beschikbaar, en het definitieve prospectustoeslag en het bijbehorende prospectus zullen gratis beschikbaar zijn op de website van de SEC op www.sec.gov. Indien beschikbaar, kunnen kopieën van het definitieve prospectussupplement en het bijbehorende prospectus met betrekking tot het aanbod worden verkregen bij Goldman Sachs & Co. LLC, Prospectus Department, 200 West Street, New York, NY 10282, telefoon: 1-866-471-2526, fax: 212-902-9316 of door een e-mail te sturen naar Prospectus-ny@ny.email.gs.com, SVB Leerink LLC, Attention : Syndicate Department, One Federal Street, 37th Floor, Boston, MA 02110, telefonisch op (800) 808-7525 ext. 6132 of per e-mail op syndicate@svbleerink.com, en Stifel, Nicolaus & Company, Incorporated, Attention: Syndicate, One Montgomery Street, Suite 3700, San Francisco, CA 94104, telefonisch op (415) 364-2720 of per e-mail opsyndprospectus@stifel.com .

Dit persbericht vormt geen aanbod tot verkoop of de uitnodiging tot een aanbod om deze effecten te kopen, noch zal er enige verkoop van deze effecten zijn in enige staat of ander rechtsgebied waarin een dergelijk aanbod, verzoek of verkoop onwettig zou zijn voorafgaand aan registratie of kwalificatie onder de effectenwetgeving van een dergelijke staat of een ander rechtsgebied. Elke aanbieding, of helemaal niet, zal alleen worden gedaan door middel van het prospectussupplement en het bijbehorende prospectus dat deel uitmaakt van de effectieve registratieverklaring.

Over uniQure

uniQure maakt de belofte van gentherapie waar - afzonderlijke behandelingen met mogelijk curatieve resultaten. We maken gebruik van ons modulaire en gevalideerde technologieplatform om snel een pijplijn van gepatenteerde gentherapieën te ontwikkelen voor de behandeling van patiënten met hemofilie B, hemofilie A, de ziekte van Huntington, de ziekte van Fabry, spinocerebellaire ataxie type 3 en andere ziekten.

Toekomstgerichte verklaring

Dit persbericht bevat bepaalde verklaringen die toekomstgericht zijn in de zin van artikel 27a van de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd, en die risico's en onzekerheden met zich meebrengen. Deze verklaringen omvatten, zonder beperking, verklaringen met betrekking tot onze verwachtingen van marktomstandigheden, de tevredenheid van gebruikelijke sluitingsvoorwaarden met betrekking tot het openbaar aanbod, en andere verklaringen met de woorden "kan", "zal", "voornemens" en soortgelijke uitdrukkingen (zoals evenals andere woorden of uitdrukkingen die verwijzen naar toekomstige gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden), die toekomstgerichte verklaringen vormen en zijn bedoeld. De feitelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven als gevolg van verschillende belangrijke factoren, waaronder:

uniQure Contacten

Voor beleggers
colt
0
January 10, 2020

Applied Genetic Stock Up on Favorable Eye Therapy Study Data

Applied Genetic Technologies Corporation ( AGTC - Free Report ) kondigde positieve tussentijdse halfjaarlijkse gegevens aan van de fase I / II-studie ter evaluatie van zijn op adeno-geassocieerde virus ("AAV") gebaseerde kandidaat voor gentherapie bij patiënten met X-gebonden retinitis pigmentosa (" XLRP "). Op basis van deze veelbelovende gegevens is het bedrijf van plan tegen eind 2020 een kernonderzoek te starten. Gegevens uit het kernonderzoek ondersteunen regelgevende inzendingen die goedkeuring vragen aan de kandidaat voor gentherapie.

De XLRP-aandoening is een zeldzame, erfelijke oogziekte die progressief verlies van het gezichtsvermogen veroorzaakt bij jongens en jonge mannen, inclusief nachtblindheid in de vroege kindertijd en progressieve vernauwing van het gezichtsveld.

Aandelen van Applied Genetic schoten meer dan 120% omhoog op 9 januari na het uitlezen van gegevens. Het aandeel is het afgelopen jaar met 194,3% gestegen ten opzichte van de daling van de sector met 3,4%.



De fase I / II-studie evalueert de perifere of centrale dosering van de op AAV gebaseerde kandidaat voor gentherapie bij XLRP-patiënten. Tussentijdse gegevens uit het onderzoek toonden aan dat centraal behandelde patiënten na zes maanden doseren een duurzame verbetering van de visuele functie vertoonden. Onder de centraal behandelde patiënten zag 78% een verbetering van vijf letters of meer.


Het management verklaarde dat dergelijke vooruitgang nooit in enig ander XLRP-onderzoek wordt gerapporteerd. Gegevens toonden ook aan dat patiënten die verbetering bereikten in visuele gevoeligheid of Best Corrected Visual Acuity ("BCVA") ook meer duidelijkheid en verminderde nachtblindheid ervoeren.

Uit eerdere tussentijdse gegevens van het in september gerapporteerde onderzoek bleek dat de kandidaat een gunstig veiligheidsprofiel heeft. Bovendien toonden de resultaten aan dat perifeer behandelde patiënten gedurende zes maanden een stabiele visuele functie hadden.


Applied Genetic verklaarde dat aanhoudende verbetering van de visuele gevoeligheid bij centraal behandelde patiënten dwingend is. Het bedrijf zal in het eerste kwartaal van 2020 extra patiënten voor het XLRP-onderzoek inschrijven. Verwacht wordt dat gegevens van deze extra patiëntenpopulatie de meest robuuste set updates zullen genereren die het bedrijf kunnen helpen bij het opzetten van het centrale onderzoek.

Naast XLRP evalueert het bedrijf de kandidaat bij patiënten met achromatopsie, een oogaandoening die leidt tot gedeeltelijke of volledige kleurenblindheid. Het bedrijf zal later deze maand tussentijdse gegevens van zes maanden rapporteren uit het escalatiecohort van dit onderzoek. Positieve gegevensuitlezing kan voorraden verder opdrijven.

We merken op dat gentherapieën steeds meer de nieuwste behandelingsopties worden, waarbij verschillende grote en kleine farmaceutische / biotechbedrijven op gentherapie gebaseerde behandelingen voor verschillende ziekten ontwikkelen.

Een populaire naam in de gentherapieruimte is Sarepta Therapeutics ( SRPT - Free Report ), dat verschillende kandidaten voor gentherapie ontwikkelt voor spierdystrofieën. Andere veelbelovende spelers voor gentherapie zijn REGENXBIO Inc. ( RGNX - Free Report ), Solid Biosciences ( SLDB - Free Report ), Editas Medicine en uniQure.

www.zacks.com/stock/news/711529/appli...
4 Posts
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Markt vandaag

 AEX
539,38  -20,60  -3,68%  18:05
 AMS25-24h 543,42 -2,96%
 Germany30^ 11.887,30 -3,88%
 Dutch15-index 14.831,37 -4,51%
 BEL 20 3.488,60 -4,15%
 BRX20-24h 3.539,67 -2,74%
 Europe50^ 3.348,97 -3,09%
 Euro30-index 17.135,93 -3,78%
 US30# 25.546,99 -0,86%
 Nasd100# 8.503,82 +0,80%
 US500# 2.972,48 -0,20%
 Japan225# 21.019,15 -4,23%
 Gold World Spot (USD) 1.579,23 -4,00%
 New York WTI spot 56,22 +1,06%
 EUR/USD 1,1029 +0,24%

Stijgers

Flow Traders +2,26%
AMG +0,96%
Basic-Fit -0,16%
VolkerWessels -0,23%
Van Lanschot ... -0,43%

Dalers

ICT Group -14,18%
VIVORYON THER... -8,38%
WDP -7,32%
ALTICE EUROPE... -7,04%
Fugro -6,60%