Beursonline.nl

Ron Kerstens 26 november 2021 15:20

0

ProQR listed as "company to watch" in a Genetic Engineering & News article about RNA-Based Biopharmas.

www.genengnews.com/a-lists/top-10-rna...

Tom3 28 november 2021 11:15

0

quote:
Ron Kerstens schreef op 26 november 2021 15:20:
ProQR listed as "company to watch" in a Genetic Engineering & News article about RNA-Based Biopharmas.

www.genengnews.com/a-lists/top-10-rna...

Ik vraag me af wat er met WINGS gebeurd is. Kennelijk een delivery probleem. Bij rna editing moet je je delivery ook op orde hebben. Eerst zien, dan geloven.

harvester 28 november 2021 13:07

0

[quote alias=Tom3 id=13842606 date=202111281115]
[...]

Ik vraag me af wat er met WINGS gebeurd is. Kennelijk een delivery probleem. Bij rna editing moet je je delivery ook op orde hebben. Eerst zien, dan geloven.
[/quot

Ik vermoed dat waar je op doelt slaat op activiteiten die zijn afgestoten naar spin off Wings BV die onderzoek voortzet in EB met subsidie.
proqr richt zich nu alleen op oogziektes.
Bij oogziektes kan ingespoten worden in de oogbal daar waar je dat wil dus delivery is dan minder een probleem.
Kennelijk doet dat geen pijn.
Misschien wordt ook nog gewerkt aan delivery maar daar kan ik niet iets van vinden.
Op discovery gebied is een contract afgesloten met een grote pharmaceut gebaseerd op hun axiomer platform.

Tom3 28 november 2021 22:07

0

quote:
harvester schreef op 28 november 2021 13:07:
[quote alias=Tom3 id=13842606 date=202111281115]
[...]

Ik vraag me af wat er met WINGS gebeurd is. Kennelijk een delivery probleem. Bij rna editing moet je je delivery ook op orde hebben. Eerst zien, dan geloven.
[/quot

Ik vermoed dat waar je op doelt slaat op activiteiten die zijn afgestoten naar spin off Wings BV die onderzoek voortzet in EB met subsidie.
proqr richt zich nu alleen op oogziektes.
Bij oogziektes kan ingespoten worden in de oogbal daar waar je dat wil dus delivery is dan minder een probleem.
Kennelijk doet dat geen pijn.
Misschien wordt ook nog gewerkt aan delivery maar daar kan ik niet iets van vinden.
Op discovery gebied is een contract afgesloten met een grote pharmaceut gebaseerd op hun axiomer platform.

Bij oogtoepassingen kun je volstaan met zgn. naked delivery. Al het overige (dat meestal via de lever gaat) vereist eengrote mate aan kennis en ervaring waar grootmachten als een Ionis zeker 20 jaar over gedaan heeft. Een Beam (dna editing) zegt het met LNP's op te lossen (vetbolletjes waar ook je corona rna vaccin mee werkt). Maar er wordt daar ook druk gewerkt aan alternatieven. Ik heb geen idee hoe ProQR het wil oplossen.

harvester 28 november 2021 23:06

0

Vooralsnog hebben ze het niet nodig nu zij zich op de ogen concentreren.

wist ik het maar 29 november 2021 22:29

0

keek ff op tipranks blijf maar koersdoelen geven gemiddeld 23,80 dollar
trouwens meer leidse farmacie bedrijven hebben last van analisten rapporten pharming en galapagos

Tom3 29 november 2021 23:12

0

quote:
harvester schreef op 28 november 2021 23:06:
Vooralsnog hebben ze het niet nodig nu zij zich op de ogen concentreren.

Concurrent Kystal heeft wel succes met haar DEB therapie:

www.barrons.com/articles/krystal-biot...

Is er nog plaats voor WINGS?

The first gene therapy that can be applied to the skin was able to heal the blistering wounds endured by children with a structural skin deficiency. In addition to being the first topical gene therapy, the treatment from Krystal Biotech would be the first gene therapy that can be repeated because it doesn’t trigger an immune response.

Shares of Krystal (ticker: KRYS) were up 120% to $88 in Monday midmorning trading on the company’s report of initial data from the pivotal trial of its Vyjuvek treatment. Earlier in the morning, shares topped $103.

Krystal’s trial applied its treatment to 31 mostly younger subjects who suffer from Dystrophic Epidermolysis Bullosa, a genetic deficiency of the structural protein collagen that connects the skin’s inner layer to its outer layer. The illness manifests after birth, and two-thirds of the test participants were 18 years old or younger. After six months of therapy, 67% of the open wounds treated with Vyjuvek had closed, compared with 22% of those treated with a placebo.

“Dystrophic Epidermolysis Bullosa is referred to as ‘the worst disease you’ve never heard of,'” said Krystal chief operating officer Suma Krishnan in Monday’s announcement. “[W]e are thrilled to announce positive results.”

A chemist with a lengthy industry resume, Krishnan hatched the idea for the treatment before founding Krystal five years ago with her husband, Krish, who is now the company’s chief executive.

The corrective gene that Krystal’s treatment instills in skin cells is shuttled by re-engineered versions of the HSV-1 virus whose natural version can cause herpes. The natural virus is such a common part of human lives that it doesn’t trigger immune reactions. That means that Krystal’s treatment—using hollowed-out HSVs rendered non-infectious—can be redosed. Most other gene therapies use versions of a different virus, known as AAV, whose immunogenicity prevents redosing. Krystal said its treatment triggered no meaningful rise in HSV-1 antibodies, which would otherwise blunt reapplication.

With all its bad genes removed, Krystal’s HSV container has room for more corrective genetic cargo than do smaller viruses like the widely used AAV, Suma Krishnan told Barron’s. That allowed the company to put in two copies of the collagen gene needed by the Epidermolysis Bullosa patients.

Krystal said it would apply for U.S. and European approval for its Epidermolysis Bullosa treatment next year. While devastating, the skin disorder is rare. There are perhaps 9,000 patients in the world who suffer from Dystrophic Epidermolysis Bullosa. The company is in the process of starting a trial of its HSV technology on the lung damage caused by cystic fibrosis in a trial that will start in Australia.

Earlier in November, Barron’s highlighted a potentially bigger market for Krystal’s repeatable gene therapies in the repair of pockmarks and wrinkles. The company formed a dedicated business called Jeune that is starting human trials of an aesthetic treatment it hopes will restore the skin’s collagen and elastin proteins, whose production declines with age. The treatment would be repeated regularly. In mice, the treatment boosted elastin production without safety problems.

“Collagen production in the skin starts to drop as young as age 21, with the side effect of wrinkling” Suma Krishnan told Barron’s. Current wrinkle treatments inject animal collagen. A gene therapy could stimulate skin cells to resume production of human collagen.

Based mainly on prospects for the Vyjuvek treatment for Epidermolysis Bullosa, H.C. Wainwright analyst Joseph Pantginis rates Krystal a buy. He boosted his stock price target from $103 to $124 on Sunday. He says that success against cystic fibrosis and wrinkles would provide added upside.

harvester 30 november 2021 06:19

0

Bedankt voor de info. Alleen is Proqr niet meer zelf actief in DEB. Proqr heeft alleen een minderheidsbelang in Wings BV.

wist ik het maar 6 december 2021 15:47

0

heeft iemand een idee deze toch wel forse daling die al weken bezig is
kan nergens enige info hier over vinden

harvester 8 december 2021 22:37

0

quote:
wist ik het maar schreef op 6 december 2021 15:47:
heeft iemand een idee deze toch wel forse daling die al weken bezig is
kan nergens enige info hier over vinden

Het lijkt er op dat het gewoon met het sentiment te makend had gezien het herstel.

Inhoudelijk nieuws is er ook nog niet geweest.

Zou wel binnen kort kunnen komen.

Wolfgang 16 december 2021 20:24

1

www.globenewswire.com/news-release/20...

Gerard1968 30 december 2021 14:33

1

www.proqr.com/press-releases/proqr-an...

J@@p11 2 januari 2022 22:51

0

Bron FD.

ProQR +106%*
De experimentele medicijnen van ProQR zijn gebaseerd op RNA-technologie, die zich tegenwoordig in een bijzondere belangstelling mogen verheugen, mede dankzij het succes van de mRNA-vaccins tegen corona. In september verwierf het grote Amerikaanse farmaconcern Eli Lilly toegang tot de technologie van ProQR. Het was een opsteker voor het Nederlandse bedrijf dat zijn koers flink zag stijgen.

ProQR PRQR$8,01-1,96% is het bedrijf van Daniel de Boer. Hij richtte het bedrijf ooit op om een medicijn tegen cystic fibrosis (taaislijmziekte) te ontwikkelen. Maar inmiddels werkt de onderneming vooral aan medicijnen tegen zeldzame oogziektes, waaronder het syndroom van Usher dat doofblindheid veroorzaakt.

Het bedrijf uit Leiden heeft de wind momenteel in de rug. ProQR benoemde in oktober al een hoofd van zijn verkoopafdeling, vooruitlopend op de verhoopte goedkeuring van zijn eerste medicijn in de Verenigde Staten.

Lees het volledige artikel: fd.nl/financiele-markten

Ron Kerstens 3 januari 2022 11:22

0

quote:
Ron Kerstens schreef op 5 januari 2021 13:23:
ProQR start het jaar op een koers van $4,14. Voor nieuwe beleggers een prima uitgangspunt om dit jaar een fraai rendement te behalen. RNA therapieën staan immers volop in de belangstelling zodat er dit jaar genoeg kansen zullen zijn.

Bijna 100% in 2021, niks mis mee.

Er zijn genoeg triggers in 2022 om opnieuw een mooi koersresultaat te realiseren.

Gerard1968 4 januari 2022 13:31

1

www.proqr.com/press-releases/proqr-an...

Dixtc 4 januari 2022 15:27

0

Ben benieuwd dit jaar! Wie maakt er een nieuw 2022 draadje?!

Wolfgang 4 januari 2022 19:16

0

Proqr is de uitzondering vandaag. Al mijn andere biotech bloedrood

harvester 4 januari 2022 20:37

0

quote:
Wolfgang schreef op 4 januari 2022 19:16:
Proqr is de uitzondering vandaag. Al mijn andere biotech bloedrood

Dat komt door afronding van de LCA studie als vermeld in het persbericht van vandaag. Resultaten kommen dit kwartaal naar buiten.

Algemene entiment dus weer eens negatief voor biotech.
Deze dagen verder geen nieuws. Dus zal COVID besmettingen wel de boel negatief beïnvloed hebben.

Ontop1 4 januari 2022 21:10

0

quote:
Wolfgang schreef op 4 januari 2022 19:16:
Proqr is de uitzondering vandaag. Al mijn andere biotech bloedrood

Tijd van tax loss selling ligt alweer een tijdje achter ons maar de Biotech sector blijft zakken
Een dag 10k erbij volgende dag 10k eraf

wist ik het maar 6 januari 2022 18:04

0

heel vreemd het koers verloop ,bij dacht toch redelijk aardig goed nieuws

Vertraagd	15 apr 2024 22:00
Koers	2,050
Verschil	-0,150 (-6,82%)
Hoog	2,200
Laag	1,910
Volume	319.416
Volume gemiddeld	305.375
Volume gisteren	249.624

ProQR Therapeutics « Terug naar discussie overzicht

ProQR Therapeutics 2021

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Detail

ProQR Therapeutics NV nieuws meer