ProQR Therapeutics « Terug naar discussie overzicht

ProQR Therapeutics 2021

291 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 » | Laatste
Ron Kerstens
0
Het was toch wel aardig geweest als ProQR even genoemd werd in dat artikel, het is dat er Sepofarsen staat anders hadden we het helemaal niet geweten.

9-11 april is er een presentatie www.proqr.com/press-releases/proqr-an...

Ron Kerstens
0
In de NRC staat dit weekend een uitgebreid en interessant artikel over Leber congenitale amaurosis. Ik dacht even een artikel over Sepofarsen van Proqr te lezen maar het blijkt over de concurrent ? Luxturna te gaan, een medicijn wat sinds dit jaar vergoed wordt in Ned.

Ik neem aan dat het om een iets ander gendefect gaat maar kan dit niet plaatsen. Wellicht kan iemand (Tom3?) die veel meer verstand heeft van de materie hier iets zinnigs over zeggen. Wel is gelijk duidelijk dat het een zeer, zeer kleine markt is en Proqr niet de enigste is.

www.nrc.nl/nieuws/2021/04/02/virus-dr...
Wolfgang
0
Nog een artikel uit België over het geneesmiddel luxturna. www.vrt.be/vrtnws/nl/2021/04/01/genth...

Wat hier ook aangehaald wordt is dat gentherapie peper duur is. Ik dacht dat RNA therapy veel betaalbaarder is?
Gentherapie heeft volgens mij ook risico's zoals off-target effects.

Ik denk dat RNA therapy goedkoper, veiliger, en sneller op de markt te brengen is.
Missolapola
0
ProQR Announces Closing of Underwritten Public Offering of Ordinary Shares with Full Exercise of Underwriters’ Option to Purchase Additional Shares

LEIDEN, Netherlands and CAMBRIDGE, Mass., April 05, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies for inherited retinal diseases (IRDs), today announced the closing of its previously announced underwritten public offering of 13,846,154 ordinary shares at a price to the public of $6.50 per share. All of the shares were offered by ProQR. The closing included the full exercise of the underwriters’ option to purchase up to 2,076,923 additional ordinary shares at the public offering price, less underwriting discounts and commissions. Gross proceeds from the offering totaled approximately $103.5 million, before deducting underwriting discounts and commissions and offering expenses.

Continue reading this press release

Or find all press releases here.

RoVino
0
Mooi, grofweg 200 mln in kas, ongeveer 50 mln cashburn per jaar. 1 a 2 producten die binnen 4 jaar omzet gaan genereren. De techniek werkt, nieuwe onderzoeken voor in de pijplijn voor het uitkiezen. Goede vooruitzichten!
RP91
1
Wat heb ik met dit aandeel toch een haat liefde verhouding en een ontzettend hoog fomo gehalte. Je wilt zo graag meer weten en horen van dit aandeel , maar het blijft maar stil, tot een aantal weken geleden. de dag waar je al lang op hebt gewacht maar dat je weer van een koude kermis thuis komt of blij wordt gemaakt met een dood vogeltje, tis maar net wat voor benaming je er aan wilt verbinden. Maar ook juist de communicatie die zo slecht is stelt je weer in staat om nog liever gisteren dan vandaag het aandeel te hebben verkocht. al deze tegenstribbelingen zorgen er bij mij uiteindelijk voor dat ik maar gewoon blijf zitten en vertrouw op de expertise van het bedrijf.
[verwijderd]
0
Dat ProQR aan iets spannends bezig is neem ik serieus, maar ik kan me niet ad indruk onttrekken dat er giga met de koers gespeeld wordt en vermoed (indirect) handel met voorkennis bij betrokken financiële partijen (via lek begeleidende emissieleider?).
Toeval bestaat...tot het mathematisch niet meer te verklaren is!
RoVino
0
Gisteren wat bijgekocht, ik had ook liever gezien dat de koers was doorgestegen. Het fomo gehalte is echter bij mij ook erg hoog. Mocht de koers nog lager worden gezet, dan blijf ik plukjes bijkopen. Sinds de laatste resultaten en de emissie lijkt het me geen gokaandeel meer, maar een veilige belegging waar nog veel fantasie in zit. Eens ook dat de betrokken financiële partijen de koersen kunnen sturen. er zit niets anders op dan met ze mee te deinen. Hogere koersen zullen uiteindelijk ook in hun voordeel zijn lijkt me.
Missolapola
1
ProQR Announces Publication in Nature Medicine for Sepofarsen in Leber Congenital Amaurosis 10

LEIDEN, Netherlands & CAMBRIDGE, Mass., April 13, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq:PRQR), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies for severe genetic rare diseases, today announced the publication in the scientific journal Nature Medicine titled “Durable vision improvement after a single treatment with antisense oligonucleotide sepofarsen: a case report” describing durable vision improvement after treatment with sepofarsen in a clinical trial for CEP290 mediated Leber congenital amaurosis 10 (LCA10).
“We are excited to share these findings with the scientific and medical community,” said lead author Professor Artur V. Cideciyan, Ph.D., one of the co-investigators at the Scheie Eye Institute of the University of Pennsylvania. “Treatment with sepofarsen resulted in substantial, concordant and enduring improvement in more than a dozen different subjective and objective measurements of visual function as well as retinal structure.”
“We are highly encouraged by the data showing sepofarsen had such a beneficial effect on this child’s vision,” said Aniz Girach, MD, Chief Medical Officer of ProQR, “The visual field improvements observed indicate that RNA therapy could potentially be used to treat early stage disease, which is enabled by the broad distribution of intravitreal RNA therapy throughout the retina.”
Published results highlight a patient who is homozygous for the c.2991+1655A>G mutation in CEP290 and was part of a larger cohort in the Phase 1/2 clinical trial. The patient was studied for 15 months after intravitreal treatment with sepofarsen. Concordant measures of visual function and retinal structure including visual acuity, light sensitivity and visual fields, reached a substantial efficacy peak near three months after injection and remained better than baseline at 15 months.
About Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10)
Leber congenital amaurosis (LCA) is the most common cause of blindness due to genetic disease in children. It consists of a group of diseases of which LCA10 is the most frequent and one of the most severe forms. LCA10 is caused by mutations in the CEP290 gene, of which the c.2991+1655A>G mutation has the highest prevalence. LCA10 leads to early loss of vision causing most people to lose their sight in the first few years of life. To date, there are no treatments approved that treat the underlying cause of the disease. Approximately 2,000 people in the Western world have LCA10 because of this mutation.
About Sepofarsen
Sepofarsen (QR-110) is being evaluated in the pivotal Phase 2/3 Illuminate trial and is a first-in-class investigational RNA therapy designed to address the underlying cause of Leber congenital amaurosis 10 due to the c.2991+1655A>G mutation (also known as the p.Cys998X mutation) in the CEP290 gene. The c.2991+1655A>G mutation leads to aberrant splicing of the mRNA and non-functional CEP290 protein. Sepofarsen is designed to enable normal splicing, resulting in restoration of normal (wild type) CEP290 mRNA and subsequent production of functional CEP290 protein. Sepofarsen is intended to be administered through intravitreal injections in the eye and has been granted orphan drug designation in the United States and the European Union and received fast-track designation and rare pediatric disease designation from the FDA as well as access to the PRIME scheme by the EMA.
About ProQR
ProQR Therapeutics is dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies for the treatment of severe genetic rare diseases such as Leber congenital amaurosis 10, Usher syndrome and retinitis pigmentosa. Based on our unique proprietary RNA repair platform technologies we are growing our pipeline with patients and loved ones in mind.
Learn more about ProQR at www.proqr.com.
Forward Looking Statements
Tom3
3
Editas Medicine Falls as Goldman Sachs Initiates the Stock at Sell
Editas is initiated with a sell rating and $20 price target at Goldman Sachs.

TONY OWUSU
Editas Medicine (EDIT) - Get Report dropped Friday after analysts at Goldman Sachs initiated coverage on shares off the company with a sell rating and a price target of $20 a share, a Wall Street low.

The firm said the risk-reward dynamic was skewed negatively for the clinical stage genome editing company.

Initial results from the company's experimental Crispr gene editing product EDIT-11 in a rare eye disease may not generate enough productive editing to meaningfully improve patients' vision, analyst Madhu Kumar said in his note initiating coverage on the stock.

Editas shares dropped 12% to $36 a share Friday.

Read More: Gene Editing Emerges From the Lab

Also weighing on the company was competition from ProQR Therapeutics for treatment of the disease known as Leber's congenital amaurosis.

Kumar was more bullish on Apellis Pharmaceuticals (APLS) - Get Report and Dicerna Pharmaceuticals (DRNA) - Get Report which were both given buy ratings. Apellis has a $130 price target and Dicerna was given a $48 price target; both are Wall Street highs.

The firm expects mergers and acquisitions to be selective in the industry in the near-term due to lingering questions around current high valuations.

Gene editing has been in the spotlight in 2021 after Cathie Wood, the founder of ARK Investment Management, said that gene-editing might be an even bigger investment opportunity than Tesla (TSLA) - Get Report.

Specifically she favored Editas, CRISPR Therapeutics (CRSP) - Get Report and Intellia Therapeutics (NTLA) - Get Report in an interview on Bloomberg in December.

She explained that investing in genomics and gene-editing stocks should be an even better longer-term investment than Tesla because the technology has the potential to cure disease.

TAGSPHARMACEUTICALSHEALTHBIOTECHNOLOGY
Tony Owusu
BY TONY OWUSU

© 2021 TheStreet, Inc. All rights reserved. Action Alerts PLUS is a registered trademark of TheStreet, Inc.
Ron Kerstens
1
Weer 2 presentaties;

-ProQr management will host 1x1 meetings through the Kempen Life Sciences Conference 2021 Thematic Virtual Series on April 28, 2021.

-A virtual oral presentation of data from the Company’s Phase 1/2 InSight extension trial of sepofarsen and live Q&A session at the Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) held May 1-7, 2021
Staycalm
1
3 mei 2021: Stifel analyst Dae Gon Ha initiates coverage on ProQR Therapeutics N.V. (NASDAQ: PRQR) with a Buy rating and a price target of $20.00.
Staycalm
1
ProQR Therapeutics and Yarrow Biotechnology, an RTW Investments, LP Incubated Company, Announce Exclusive Worldwide License and Discovery Collaboration for Undisclosed Target

www.proqr.com/press-releases/proqr-th...
RoVino
0
Daniel A. De Boer: 'we are pleased to partner with yarrow tot advance our technology in applications OUTSIDE the eye'. Spannend, ik ben erg benieuwd waarop men het onderzoek, naast het oog, gaat richten. Dan wordt er een hele nieuwe doelgroep aangeboord. Een flink bedrag ook om 'upfront' te krijgen.
Staycalm
0
Het platform/de technologie wordt al langer breder ingezet: www.proqr.com/spin-outs

De website van Amylon vind je hier: amylon.com/

De website van Wings is uit de lucht: www.wings-tx.com/
Staycalm
1
Geduld is je vriend, zag je vroeger ook bij GLPG....bij goed fundamenteel lange termijn nieuws krijg je eerst het tegenovergestelde van wat je verwacht...ik heb er gebruik van gemaakt en bijgekocht op 6,15.
291 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 15 apr 2024 22:00
Koers 2,050
Verschil -0,150 (-6,82%)
Hoog 2,200
Laag 1,910
Volume 319.416
Volume gemiddeld 305.375
Volume gisteren 249.624