Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Janssen&Janssen schreef op 26 januari 2022 08:40:

[...]

Klopt ook G, maar elke patiënt die profylaxe gebruikt moet een acute in huis hebben van een andere ingrijpends groep.
Dus hoe meer patiënten profylaxe gaan gebruiken op basis die niet c1 remmer achting is hoe beter nieuws voor Pharming.

Voor pharming is alleen maar belangrijk welk middel wordt dominant in profylaxe en wat is het % doorbraak aanvallen van het desbetreffende profylaxe medicijn

quote:

Janssen&Janssen schreef op 26 januari 2022 08:40:

[...]

Klopt ook G, maar elke patiënt die profylaxe gebruikt moet een acute in huis hebben van een andere ingrijpends groep.
Dus hoe meer patiënten profylaxe gaan gebruiken op basis die niet c1 remmer achting is hoe beter nieuws voor Pharming.

Voor pharming is alleen maar belangrijk welk middel wordt dominant in profylaxe en wat is het % doorbraak aanvallen van het desbetreffende profylaxe medicijn

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Wachten op 'Ruconest-Lite', waarvoor 8000 vials nodig zijn om te verifiëren
  www.pharming.com/pipeline

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II in de loop van 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Phase II afgerond, zeer goede resultaten
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824 and expect to initiate that trial in the second quarter of 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Preclinical study 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Berotralstat (BCX7353) (Biocryst) – Profylaxe
  Landen toegelaten zie boven
  EMA: maart 2021
  www.biocryst.com/our-program/

• IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  Orale liquid toediening. Fase III te starten
  www.biocryst.com/our-program/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

• CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
  In Phase 2 - Resultaten okt 2021
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
  www.verseon.com/hae.html

• STAR-0215 (Astria)
  Voorheen Catabasis, hernoemd naar Astria
  - STAR-0215, voorheen QLS-215
  - NDA Mid/2022, Phase I results end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Therapy has a similar mechanism of action to Takhzyro, but more potent and greater stability in the bloodstream.
  - Binding to kalikrein is 10 times stronger, therapy 10 times more potent than Takhzyro at supressing the enzyme's activity by 90%.
  - Half-time was much longer than Takhzyro (33.6 vs 10.5 days)
  - STAR-0215 is predicted to remain above the minimum therapeutic levels for more than 84 days, while Takhzyro’s levels are expected to fall below this therapeutic threshold after approximately 10 days
  www.catabasis.com/our-science/qls-215...
  angioedemanews.com/2021/09/27/catabas...

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Eerste patiënt behandeld
  - Okt 21: Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
  investors.adverum.com/news-releases/n...
  angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
  haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

quote:

Mmdeugen schreef op 26 januari 2022 08:53:

[...]

Komt bij dat de outlook ivm de ontwikkeling van andere geneesmiddelen er voor 2022 goed uitziet, waardoor er niet voor niets een opgaande trend is voor PHARMING.

Iedereen wacht op nieuws i.v.m. de topline van Leniolisib dit kwartaal.

quote:

voda schreef op 26 januari 2022 09:53:

DM, deze post heb je al minstens 30 keer geplaatst. Dat weten we nu wel.

quote:

voda schreef op 26 januari 2022 09:53:

DM, deze post heb je al minstens 30 keer geplaatst. Dat weten we nu wel.

quote:

voda schreef op 26 januari 2022 09:53:

DM, deze post heb je al minstens 30 keer geplaatst. Dat weten we nu wel.

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 26 januari 2022 09:52:

[...]

Omdat je de concurrentie blijkbaar niet goed op de radar hebt hierbij een uitgekauwd overzicht:

'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'

In ontwikkeling

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Wachten op 'Ruconest-Lite', waarvoor 8000 vials nodig zijn om te verifiëren
  www.pharming.com/pipeline

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II in de loop van 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Phase II afgerond, zeer goede resultaten
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824 and expect to initiate that trial in the second quarter of 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Preclinical study 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Berotralstat (BCX7353) (Biocryst) – Profylaxe
  Landen toegelaten zie boven
  EMA: maart 2021
  www.biocryst.com/our-program/

• IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  Orale liquid toediening. Fase III te starten
  www.biocryst.com/our-program/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

• CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
  In Phase 2 - Resultaten okt 2021
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
  www.verseon.com/hae.html

• STAR-0215 (Astria)
  Voorheen Catabasis, hernoemd naar Astria
  - STAR-0215, voorheen QLS-215
  - NDA Mid/2022, Phase I results end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Therapy has a similar mechanism of action to Takhzyro, but more potent and greater stability in the bloodstream.
  - Binding to kalikrein is 10 times stronger, therapy 10 times more potent than Takhzyro at supressing the enzyme's activity by 90%.
  - Half-time was much longer than Takhzyro (33.6 vs 10.5 days)
  - STAR-0215 is predicted to remain above the minimum therapeutic levels for more than 84 days, while Takhzyro’s levels are expected to fall below this therapeutic threshold after approximately 10 days
  www.catabasis.com/our-science/qls-215...
  angioedemanews.com/2021/09/27/catabas...

Gentherapieën

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Eerste patiënt behandeld
  - Okt 21: Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
  investors.adverum.com/news-releases/n...
  angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
  haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 26 januari 2022 09:47:

[...]

Hieruit blijkt wel weer dat je van toeten noch blazen weet wanneer het over concurrentie gaat.

quote:

LL schreef op 26 januari 2022 10:08:

[...]

Een kleine aanvulling op het onderstaande

IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
- Phase II
- Phase III

bron:
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05139810

quote:

[Verwijderd schreef:

id=13979212 date=202201261016]
[...]

Er mag niet geknipt worden in een quote!

quote:

voda schreef op 26 januari 2022 10:20:

DM, wat is de bedoeling hiervan? Je zorgt weer voor verwarring.

www.iex.nl/Leden/1798033/Verwijderd-....