Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Oktober 2022

3.907 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 148 149 150 151 152 153 154 155 156 157 158 ... 192 193 194 195 196 » | Laatste
Winst gevend
3
Pharming Group publiceert resultaten over de eerste negen maanden van 2022

Leniolisib blijft op schema voor marktgoedkeuring in de VS en de Europese
Economische Ruimte in het eerste halfjaar van 2023
De omzet steeg met 3% t.o.v. de eerste negen maanden van vorig jaar tot US$ 151,0
miljoen
Het bedrijfsresultaat steeg met 86% tot US$ 28,4 miljoen
Sterke balans en stabiele omzet van RUCONEST® ondersteunen voortgaande
investeringen in voorbereidingen op de start van leniolisib en Pharmings langetermijngroei
voda
2
Pijplijnontwikkeling
leniolisib

Voor leniolisib heeft Pharming voor de komende jaren een aanpak in drie stappen gepland.
De eerste stap is de verwachte marktgoedkeuring en commerciële lancering van leniolisib voor
de behandeling van geactiveerd PI3K-deltasyndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van
12 jaar en ouder in de VS in de eerste helft van 2023. Dit zal worden gevolgd door belangrijke
markten in de Europese Economische Ruimte (EER) en het VK in respectievelijk de tweede helft
van 2023 en begin 2024, afhankelijk van de goedkeuring van de regelgevende instanties.
Pharming zal aanvullende landen en regio's evalueren en leniolisib direct of via strategische
distributiepartners op de markt brengen.

De tweede stap omvat de verkrijging van marktgoedkeuring en commerciële lancering van
leniolisib als behandeling van geactiveerd fosfoïnositide-3-kinase-deltasyndroom (APDS) bij
kinderen vanaf de leeftijd van één jaar.

De derde stap betreft een voortgaand beheer van de levenscyclus van de leniolisib-verbinding
voor nieuwe indicaties, welke bekend zullen worden gemaakt nadat daar een besluit over is
genomen.

Amerikaanse markt
Pharming blijft op schema voor een verwachte commerciële goedkeuring van leniolisib in het
eerste kwartaal van 2023, onder voorbehoud van goedkeuring door de Amerikaanse Food and
Drug Administration (FDA), gevolgd door de commerciële lancering in het tweede kwartaal van
2023.

In het derde kwartaal van 2022 werd een aantal belangrijke regulatoire mijlpalen behaald,
waaronder de indiening en acceptatie van het registratiedossier (New Drug Application (NDA))
voor Priority Review bij de FDA.
Na ontvangst van de Priority Review, kreeg Pharmings NDA voor leniolisib een Prescription Drug
User Fee Act (PDUFA) doeldatum van 29 maart 2023 toegewezen.
In afwachting van een positief resultaat van de FDA, ging Pharming door met uitbreiding van de
Amerikaanse buitendienst, voor optimale benutting van de marketingcapaciteiten voor de
commercialisering van leniolisib.

Ten slotte is de ICD-10-CM-code voor APDS op 1 oktober 2022 van kracht geworden. De toewijzing
van de ICD-10-CM-code stelt artsen en betalers/verzekeraars in de VS in staat om een diagnose
van APDS toe te voegen aan de medische dossiers van patiënten, wat zal helpen deze personen
te koppelen aan onderzoekers die de prevalentie en het verloop van de ziekte bestuderen.
Bovendien kan de nieuwe ICD-10-CM-code door toekenning van een specifieke diagnose, helpen
bij het vaststellen van de medische noodzaak bij individuele patiënten, wat hun toegang tot
relevante zorgopties via Amerikaanse ziekteverzekeringen verbetert.

Europese Economische Ruimte (EER) en markt in het VK
Voor de EER werd bekendgemaakt dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik
(CHMP) van het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) een versnelde beoordeling heeft
verleend voor de aanvraag van een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) voor
leniolisib bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder. Op verzoek verleent het EMA
een ‘versnelde beoordeling’ van een registratiedossier als het een product van groot belang acht
voor de volksgezondheid, in het bijzonder vanuit het oogpunt van therapeutische innovatie. De
versnelde beoordeling verkort de beoordelingstermijn van 210 naar 150 dagen.
In oktober werden nog meer positieve mijlpalen bereikt met de indiening van het
registratiedossier van leniolisib bij het EMA. Pharming voorziet eind oktober 2022 de EMAvalidatie van de MAA te ontvangen, met verwachte marktgoedkeuring in het eerste halfjaar van
2023.

In het Verenigd Koninkrijk kende in april 2022 het Britse medicijnagentschap Medicines and
Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) het predicaat Promising Innovative Medicine
(PIM) toe aan leniolisib voor de behandeling van APDS. Een PIM-aanduiding is een vroege
indicatie dat leniolisib in aanmerking komt voor het Early Access to Medicines Scheme van de
MHRA. Deze regeling biedt de mogelijkheid om behandelingsopties reeds in de klinische praktijk
te gebruiken, parallel aan de latere stadia van het regelgevingsproces.

Ten slotte nam de Britse regering op 30 september 2022 het besluit om de Decision Reliance
Procedure (ECDRP) van de Europese Commissie met 12 maanden te verlengen, tot 31 december
2023. De ECDRP stelt een onderneming in staat een product dat door het EMA is goedgekeurd,
in te dienen bij de Britse MHRA. De MHRA kan een vergunning verlenen op basis van het besluit
van het EMA, waardoor een minder tijdrovende beoordeling in dit land wordt gegarandeerd.
De uitbreiding van het ECDRP heeft verschillende voordelen, waaronder op elkaar afgestemde
EU- en VK-dossiers, consistente etikettering in de EU en het VK, en het potentieel voor een
eerdere goedkeuring van de vergunning voor het in de handel brengen. Als zodanig heeft
Pharming besloten dat de ECDRP-procedure zal worden gebruikt voor de indiening van de
registratie-aanvraag voor leniolisib bij de MHRA. Volgens ECDRP zal de MHRA, als de aanvraag
wordt ingediend binnen vijf dagen na een positief advies van het EMA CHMP, ernaar streven om
binnen 67 dagen een besluit te nemen. De verwachte MHRA-beslissing zou dan in het tweede
halfjaar van 2023 bekend moeten zijn.

Pediatrische klinische ontwikkeling
Zoals eerder aangekondigd, wil Pharming de toegang tot leniolisib verbreden met de behandeling
van pediatrische patiënten met APDS. Hiervoor heeft Pharming een klinisch plan ontwikkeld dat
kinderen vanaf één jaar includeert. In de eerste helft van het jaar werden positieve besluiten
ontvangen van EMA en MHRA met betrekking tot dit zogeheten Pediatric Investigation Plan (PIP)
voor leniolisib als therapie voor APDS bij kinderen. Het PIP met leniolisib omvat twee geplande,
wereldwijde klinische onderzoeken bij pediatrische APDS-patiënten in de leeftijd van 4 tot 11 jaar
en een tweede onderzoek bij patiënten van 1 tot 6 jaar. Deze twee onderzoeken zullen wereldwijd
registraties bij regelgevende instanties ondersteunen. Pharming verwacht in het vierde kwartaal
van 2022 met de werving van patiënten voor dit pediatrische programma te starten.
voda
2
OTL-105
De strategische samenwerking van Pharming met Orchard Therapeutics voor de research naar en
ontwikkeling, productie en commercialisering van OTL-105, een nieuwe experimentele ex vivo
autologe hematopoëtische stamcel (HSC) gentherapie voor de behandeling van erfelijk angiooedeem (HAE) is gaande. Het programma heeft goede voortgang geboekt bij de ontwikkeling van
de lentivirale vector voor een betere expressie van C1-remmer en wordt nu getest in preklinische
HAE-ziektemodellen. Pharming verwacht verdere updates te kunnen geven als de
voorbereidingen voor de aanvraag voor goedkeuring om te kunnen starten met een klinische trial
(Investigational New Drug (IND)-application) zijn gestart.

Acuut nierfalen
Zoals reeds gemeld in het halfjaarbericht, werd na interne evaluatie van de pijplijn de strategische
beslissing genomen om de verdere ontwikkeling van een rhC1INH-therapie ter preventie en
behandeling van acuut nierfalen stop te zetten.

Pharming beziet de strategische opties om alsnog waarde te kunnen genereren uit het werk dat
tot nu toe is gedaan en zal geen prioriteit meer geven aan verdere ontwikkeling en investeringen
in de grootschalige productie van rhC1INH door het gebruik van transgene runderen. De groep
dieren blijft evenwel in stand, zodat alle mogelijke oplossingen kunnen worden verkend.
Hangende een evaluatie van de strategische opties zal de lopende Fase IIb klinische studie worden
voortgezet.

Pharming zal bij de financiële resultaten over het volledige jaar 2022 met updates over de
vooruitgang op dit gebied komen.

Pompe
Het preklinische onderzoek naar een alfa-glucosidasetherapie van de volgende generatie voor de
behandeling van de ziekte van Pompe wordt voortgezet. Momenteel lopen er preklinische
studies. Zodra dit opportuun is zal er meer over de resultaten worden bekendgemaakt.
voda
5
De omzet kwam in de eerste negen maanden van 2022 uit op US$ 151,0 miljoen, een stijging van
3% vergeleken met de eerste negen maanden van 2021 (US$ 146,1 miljoen).

De brutowinst steeg in de eerste negen maanden van 2022 met 7% tot 139,7 miljoen dollar. Deze
stijging was te danken aan de omzetgroei, een verbeterde efficiëntie bij de productie en gunstige
wisselkoerseffecten.

De operationele kosten voor de eerste negen maanden van 2022 stegen met US$9,8 miljoen tot
US$126,9 miljoen vergeleken met dezelfde periode vorig jaar. De stijging is het gevolg van een
combinatie van hogere R&D-uitgaven, voorbereidings- en productiekosten voor de lancering van
leniolisib en een stijging van de reiskosten na COVID-19. Deze stijging werd gedeeltelijk
gecompenseerd door aanzienlijke eenmalige kosten in het derde kwartaal van 2021 met
betrekking tot de in-licentiëring van OTL-105 van Orchard Therapeutics.

Het bedrijfsresultaat kwam in de eerste negen maanden uit op US$ 28,4 miljoen, een stijging van
86% ten opzichte van dezelfde periode vorig jaar. Dit was voornamelijk te danken aan de stijging
van de overige inkomsten met US$ 13,8 miljoen, als gevolg van een afgenomen
minderheidsbelang in BioConnection, zoals gecommuniceerd in het halfjaarbericht 2022.
De nettowinst kwam uit op US$ 28,3 miljoen, een stijging van 104% vergeleken met dezelfde
periode vorig jaar (US$ 13,9 miljoen). Dit werd veroorzaakt door de stijging van de overige
inkomsten met US$ 13,8 miljoen.

Geldmiddelen en kasequivalenten, samen met aan restricties onderhevige geldmiddelen,
daalden van US$ 193.0 miljoen eind 2021 tot US$ 189,9 miljoen aan het einde van het derde
kwartaal 2022.

Vooruitzichten
Voor het boekjaar 2022 verwacht Pharming
• Een-cijferige groei van de groepsomzet uit de verkoop van RUCONEST®. Er worden per
kwartaal schommelingen verwacht.
• Onder voorbehoud van een positief resultaat van de FDA-beoordeling van leniolisib,
verwacht Pharming marktgoedkeuring aan het einde van het eerste kwartaal van 2023,
met een voorziene lancering en commercialisering in het tweede kwartaal van 2023.
• Afhankelijk van een positief resultaat van de EMA-beoordeling voor leniolisib, verwacht
Pharming een positief advies van het CHMP, gevolgd door de uitgifte van een MAA door
de Europese Commissie tegen het einde van het eerste halfjaar van 2023. De eerste
commerciële lanceringen op de EU-markten zijn gepland in de tweede helft van 2023.
• Na een verwacht positief CHMP-advies, is Pharming voornemens om in de tweede helft
van 2023 een ECDRP-aanvraag voor leniolisib in te dienen bij de MHRA in het Verenigd
Koninkrijk.
• Pharming zal blijven investeren in de voorziene lancering en commercialisering van
leniolisib met het oog op versnelling van toekomstige groei. Investeringen in
lanceringsvoorbereidingen en gerichte klinische ontwikkeling voor leniolisib zullen de
winst voor 2022 en in 2023 blijven beïnvloeden. Met de aanhoudende cashflow van
RUCONEST® die deze investeringen bekostigt, wordt echter geen extra financiering
verwacht ter ondersteuning van de huidige activiteiten.
• Investeringen en voortgaande focus op mogelijke acquisities en in-licentiëring van
nieuwe, late stadium ontwikkelingsmogelijkheden en activa op het gebied van zeldzame
aandoeningen. Financiering, indien nodig, zou kunnen plaatsvinden via een combinatie
van Pharmings sterke balans en toegang tot kapitaalmarkten.
Voor 2022 worden geen nadere financiële verwachtingen afgegeven.

=== E I N D E P E R S B E R I C H T ===
rende-ment
2
“In de eerste negen maanden van 2022 bleef Pharming ondanks uitdagende omstandigheden
goed presteren. RUCONEST® realiseerde vergeleken met dezelfde periode vorig jaar een
omzetstijging van 3% tot US$151,0 miljoen, wat de aanhoudende behoefte aan een veilige en
effectieve therapie tegen acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem onderstreept.
Winst gevend
9
NU MAG IEDEREEN SCHRIJVEN WAT ZE MAAR WILLEN

maar wie verkocht heeft de laatste 6 weken is nu te laat .

PHARMING GEFELICITEERD met deze uitmuntende resultaten.

( Krijg ik eindelijk mijn hockeystick met bijbehorende handel-onderbrekingen )
uitzender
0
quote:

voda schreef op 27 oktober 2022 07:04:

De omzet kwam in de eerste negen maanden van 2022 uit op US$ 151,0 miljoen, een stijging van
3% vergeleken met de eerste negen maanden van 2021 (US$ 146,1 miljoen).
De brutowinst steeg in de eerste negen maanden van 2022 met 7% tot 139,7 miljoen dollar. Deze
stijging was te danken aan de omzetgroei, een verbeterde efficiëntie bij de productie en gunstige
wisselkoerseffecten.
De operationele kosten voor de eerste negen maanden van 2022 stegen met US$9,8 miljoen tot
US$126,9 miljoen vergeleken met dezelfde periode vorig jaar. De stijging is het gevolg van een
combinatie van hogere R&D-uitgaven, voorbereidings- en productiekosten voor de lancering van
leniolisib en een stijging van de reiskosten na COVID-19. Deze stijging werd gedeeltelijk
gecompenseerd door aanzienlijke eenmalige kosten in het derde kwartaal van 2021 met
betrekking tot de in-licentiëring van OTL-105 van Orchard Therapeutics.
Het bedrijfsresultaat kwam in de eerste negen maanden uit op US$ 28,4 miljoen, een stijging van
86% ten opzichte van dezelfde periode vorig jaar. Dit was voornamelijk te danken aan de stijging
van de overige inkomsten met US$ 13,8 miljoen, als gevolg van een afgenomen
minderheidsbelang in BioConnection, zoals gecommuniceerd in het halfjaarbericht 2022.
De nettowinst kwam uit op US$ 28,3 miljoen, een stijging van 104% vergeleken met dezelfde
periode vorig jaar (US$ 13,9 miljoen). Dit werd veroorzaakt door de stijging van de overige
inkomsten met US$ 13,8 miljoen.
Geldmiddelen en kasequivalenten, samen met aan restricties onderhevige geldmiddelen,
daalden van US$ 193.0 miljoen eind 2021 tot US$ 189,9 miljoen aan het einde van het derde
kwartaal 2022.
Vooruitzichten
Voor het boekjaar 2022 verwacht Pharming
• Een-cijferige groei van de groepsomzet uit de verkoop van RUCONEST®. Er worden per
kwartaal schommelingen verwacht.
• Onder voorbehoud van een positief resultaat van de FDA-beoordeling van leniolisib,
verwacht Pharming marktgoedkeuring aan het einde van het eerste kwartaal van 2023,
met een voorziene lancering en commercialisering in het tweede kwartaal van 2023.
• Afhankelijk van een positief resultaat van de EMA-beoordeling voor leniolisib, verwacht
Pharming een positief advies van het CHMP, gevolgd door de uitgifte van een MAA door
de Europese Commissie tegen het einde van het eerste halfjaar van 2023. De eerste
commerciële lanceringen op de EU-markten zijn gepland in de tweede helft van 2023.
• Na een verwacht positief CHMP-advies, is Pharming voornemens om in de tweede helft
van 2023 een ECDRP-aanvraag voor leniolisib in te dienen bij de MHRA in het Verenigd
Koninkrijk.
• Pharming zal blijven investeren in de voorziene lancering en commercialisering van
leniolisib met het oog op versnelling van toekomstige groei. Investeringen in
lanceringsvoorbereidingen en gerichte klinische ontwikkeling voor leniolisib zullen de
winst voor 2022 en in 2023 blijven beïnvloeden. Met de aanhoudende cashflow van
RUCONEST® die deze investeringen bekostigt, wordt echter geen extra financiering
verwacht ter ondersteuning van de huidige activiteiten.
• Investeringen en voortgaande focus op mogelijke acquisities en in-licentiëring van
nieuwe, late stadium ontwikkelingsmogelijkheden en activa op het gebied van zeldzame
aandoeningen. Financiering, indien nodig, zou kunnen plaatsvinden via een combinatie
van Pharmings sterke balans en toegang tot kapitaalmarkten.
Voor 2022 worden geen nadere financiële verwachtingen afgegeven.
=== E I N D E P E R S B E R I C H T ===
Thx Voda voor de snelle info
uitzender
0
uitzender
0
Uitstekende cijfers en wederom mooie winst en wederom groei van Ruconest Pharming up vandaag
voda
0
quote:

uitzender schreef op 27 oktober 2022 07:12:

Zijn ook de Q3 cijfers al separaat bekend of moeten we die zelf gaan bereken
Dit is het. Zelf bereken dus.
uitzender
0
quote:

voda schreef op 27 oktober 2022 07:15:

[...]
Dit is het. Zelf bereken dus.
Thx Again Voda
Regeis
2
Mijn inziens goede resultaten en ik ben benieuwd wat dit vandaag doet met de koers. Ik ben met name benieuwd wat de kopteksten zullen zijn van de diverse artikelen/reacties. Felicitaties zijn zeker op z'n plaats, zeker onder de huidige marktomstandigheden. Blij dat ik toch weer ingestapt ben, dit bedrijf hoort gewoon thuis in mijn portefeuille!
Janssen&Janssen
3
das een hele uitleg. MAAR wel een hele DUIDELIJKE.

schampoo,schampoo pharming voor deze resultaten en verduidelijking van cijfers & stand van zaken momenteel bij jullie op het bedrijf.
het is ooit wel eens anders geweest.!!!
3.907 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 148 149 150 151 152 153 154 155 156 157 158 ... 192 193 194 195 196 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 16 apr 2024 12:37
Koers 0,964
Verschil -0,024 (-2,43%)
Hoog 0,979
Laag 0,956
Volume 3.599.311
Volume gemiddeld 6.407.533
Volume gisteren 5.323.102