Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming November 2023

3.324 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 160 161 162 163 164 165 166 167 » | Laatste
Melkkoe APDS
5
quote:

Jan Fluit schreef op 30 november 2023 13:21:

[...]

Na bijna 7 jaar met een gemiddeld aankoop prijs van 1,32 en de huidige inflatiecijfers ben ik wel beetje klaar met dit aandeel van het jaar.
Je gaat twee voor twaalf uitstappen? Geef het nog 6 maanden.
Natal
0
Dat EMA gedoe komt wel erg moeizaam over Melkkoe. EMA is nog niet overtuigd. Dus ik kan me wel voorstellen dat sommige heftige twijfels krijgen.
G. Hendriks
2
quote:

Lord Apollyon schreef op 30 november 2023 10:46:

De €1 gaat voor de kerst nog komen
Ach, er is altijd nog een kans dat we over een tijdje 2,20 op de borden gaan zien. ;-)
Beur
1
Orchard Therapeutics Receives U.S. FDA Fast Track Designation for OTL-203 in MPS-IH

Previously reported results from ongoing proof-of-concept study showed extensive metabolic correction, continued cognitive, motor, and physical development, as well as early improvements in skeletal health

Additionally, study investigators presented favorable outcomes for other disease manifestations not effectively addressed by the current standard of care at ESGCT 2023

Global registrational trial expected to commence by year-end

ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...

=================================
Orchard Theraputics ontwikkelt voor Pharming OTL-105
MichelH
1
quote:

Jan Fluit schreef op 30 november 2023 12:55:

[...]

Was het maar waar. Was ik eindelijk een beetje redelijk van deze troep af. Wat een afgang voor Sijmen de Vries. Kan zo sprookjesbos in die man
Ja maar wel met een mooie CEO of the year award. Diegene die hem daarvoor hebben genomineerd moeten zich kapot schamen.
JelkeH
1
quote:

Lord Apollyon schreef op 30 november 2023 10:46:

De €1 gaat voor de kerst nog komen

Als die op 1 januari 2024 daar sterk onder komt ben ik blij ivm de opgave aan de belastingdienst. Maar ik ben nog blijer als de koers eens sterk gaat oplopen.
lucas D
0
quote:

Beur schreef op 30 november 2023 14:30:

Orchard Therapeutics Receives U.S. FDA Fast Track Designation for OTL-203 in MPS-IH

Previously reported results from ongoing proof-of-concept study showed extensive metabolic correction, continued cognitive, motor, and physical development, as well as early improvements in skeletal health

Additionally, study investigators presented favorable outcomes for other disease manifestations not effectively addressed by the current standard of care at ESGCT 2023

Global registrational trial expected to commence by year-end

ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...

=================================
Orchard Theraputics ontwikkelt voor Pharming OTL-105
Even vertaald;

Orchard Therapeutics ontvangt Amerikaanse FDA Fast Track-aanduiding voor OTL-203 in MPS-IH

Eerder gerapporteerde resultaten van een lopende proof-of-concept-studie lieten uitgebreide metabolische correctie, voortdurende cognitieve, motorische en fysieke ontwikkeling zien, evenals vroege verbeteringen in de gezondheid van het skelet

Bovendien presenteerden de onderzoeksonderzoekers op ESGCT 2023 gunstige resultaten voor andere ziekteverschijnselen die niet effectief worden aangepakt door de huidige zorgstandaard.

De wereldwijde registratieproef zal naar verwachting tegen het einde van het jaar van start gaan

Hoi Beur, je plaatst dit niet voor niets, zelf ben ik helemaal niet meer bezig met Pharming, dan een persbericht lezen zonder conclusies te trekken. zou je willen delen wat voor impact dit voor het bedrijf betekend en wat Pharming daarmee verder helpt.
Het is een vraag en als je vind dat ik dat zelf uit moet zoeken, dan snap ik dat ook.
Triple A
3
quote:

lucas D schreef op 30 november 2023 11:15:

[...]
Er zijn geen bedrijven die onder strenger toezicht dan beursgenoteerde bedrijven, en dan schrijft een forumschrijver dat er een loopje genomen word met het geen Pharming of andere beursgenoteerde bedrijven publiceren?

Noen me één forumschrijver die mee geholpen met wat voor blik ook met iets wat niet uit de koker van Pharming komt!

Je komt hier al jaren, maar weet nog altijd niet wat wel en niet belangrijk is.

Allen de visie en verwachtingen die Pharming naar buiten brengt doen er toe.


note: die aandelen waar ik naar verwijs en waar ik soms aandelen van heb maar meestal niet doen het stuk voor stuk beter dan Pharming. En dan zou ik dat niet mogen delen?
-

Een goede belegger vormt zich iedere dag opnieuw een mening over informatie die op macroniveau en bedrijfsniveau beschikbaar komt.

Pharming communiceert haar strategie en beslissingen op basis van feiten en verwachtingen. Pharming (en ieder ander beursgenoteerd bedrijf) kan er echter helemaal naast zitten met haar verwachtingen. Het is van belang om als belegger bedrijfsinformatie te interpreteren en die te plaatsen in de macro omgeving. Op basis daarvan vorm je je als belegger een mening en kun je beleggingsbeslissingen nemen.

Bij die meningsvorming kan het simpel op een rijtje zetten van financiële getallen een hulpmiddel zijn. Ook een gezonde dosis wantrouwen en scepsis ten aanzien van de verwachtingen van een bedrijf kan voorkomen dat je geld verliest.

Een forum kan je helpen bij de meningsvorming over een bedrijf. Je moet uiteraard wel kunnen onderscheiden welke forumdeelnemers jou kunnen helpen met jouw meningsvorming en welke forumdeelnemers pure bashers of pure apostelen zijn.

De stelling dat “alleen de visie en verwachtingen die Pharming naar buiten brengt er toe doet” vind ik dom en naïef.

-
Grumpy-XL
7
www.healio.com/news/allergy-asthma/20...

CCID - nieuwe toepassing voor Ruconest?

www.umcutrecht.nl/nl/ziekte/common-va...

Key takeaways:
Immunoglobulin replacement therapy triggered severe neuropathy.
A 4,200 U dose of rhc1-INH enabled therapy without any adverse events.
There were no ED visits or hospitalizations either.
ANAHEIM, Calif. — A woman who could not tolerate immunoglobulin replacement therapy benefitted from C1-INH replacement therapy, according to a presentation at the American College of Allergy, Asthma & Immunology Annual Scientific Meeting.

The patient, aged 65 years, had common variable immunodeficiency (CVID) with trough IgG of approximately 200 mg/dL and a target subcutaneous immunoglobulin dose (SCIG) of 20 g once a week.

However, this patient was unable to tolerate even 1 gram of IV immunoglobulin (IVIG) due to adverse events, Douglas H. Jones, MD, FAAAAI, FACAAI, director of Rocky Mountain Allergy at Tanner Clinic, told Healio.

“She was getting frequent and severe side effects to IVIG. She could not tolerate it,” Jones, who also is a member of the Healio Allergy/Asthma Peer Perspective Board, told Healio. “She was getting significant peripheral neuropathy, very debilitating side effects.”

Jones classified the neuropathy as severe, with burning and pins-and-needles sensations in her extremities and twitching for several days after treatment.

Consequently, this patient also could not have IVIG administered and her IgG trough levels were so low she experienced life-threatening infections and multiple hospitalizations, including one that resulted in admission to the ICU for pneumonia.

“She was in full-blown sepsis, was there for almost a week, close to dying, all because she just had little to no antibody levels,” Jones said.

Multiple reductions that eventually resulted in a 0.5 g dose did not improve these side effects.

Jones and his colleagues reviewed the literature and found a proposal that a C1 inhibitor such as C1 esterase inhibitor (recombinant), also known as rhC1-INH, (Ruconest, Pharming Healthcare) administered before the IVIG infusion could help with the peripheral neuropathy.

“Typically, the on-label use for it would be for acute hereditary angioedema attacks in adolescents and adults,” Jones said.

As an IV medication, rhC1-INH is administered with a small butterfly needle. Most patients learn how to administer it to themselves in just 5 minutes, Jones said,

“I had to petition insurance to get an off-label approval in this case,” Jones said.

The insurance company denied the petition at first but approved treatment after the patient was admitted to the ICU and Jones petitioned the company again.

“It still wasn’t easy,” he said.

The patient received 4,200 U of rhC1-INH intravenously for approximately 5 minutes an hour before the administration of 1 g of subcutaneous immunoglobulin (SCIG) on day 1. Jones reported that the SCIG was well tolerated with minimal adverse events.

“We started with just small amounts to make sure she tolerated it,” Jones said.

On days 2 and 3, the patient received 3 g of SCIG, again with no adverse events.

The patient now tolerates the recommended dose of 20 g of SCIG once a week with at-home, routine pretreatment of 4,200 U of rhC1-INH an hour before SCIG administration.

The duration of the effect of rhC1-INH, which Jones characterized as 3 days or longer, was consistent with the profile that has been observed in patients with hereditary angioedema.

Insurance coverage issues have caused brief interruptions in this pretreatment regimen, but the patient has been following it successfully for approximately a year without any debilitating neuropathy or other adverse events.

“Just a few minor infections that haven’t required any antibiotics,” Jones said.

The patient has not had any ED visits or hospitalizations over the past year either.

“What we wanted to do is get this in the literature because if there are other patients out there with perhaps severe CVID or other immune deficiency who are having side effects, such as peripheral neuropathy to the IVIG, Ruconest or another C1 inhibitor might be a nice option to alleviate side effects but also allow us to be able to get them their immunoglobulin replacement therapy,” Jones said.

Also, Jones said, this off-label case may help physicians better understand the mechanisms behind these reactions and support additional utilization in the future.

“It’s hypothesized that there’s an activation and a consumption of the complement proteins,” Jones said. “That’s something we need to see more.”

But based on these findings, Jones said, patients with adverse events related to their immunoglobulin replacement therapy may benefit from C1-INH replacement therapy including rhC1-INH before SCIG or IVIG for their primary immunodeficiency.

“She was in a severe life-threatening situation, and we were able to get her out of that with proper use of these medications,” Jones said.
lucas D
1
quote:

Triple A schreef op 30 november 2023 15:21:

[...]
-

Een goede belegger vormt zich iedere dag opnieuw een mening over informatie die op macroniveau en bedrijfsniveau beschikbaar komt.

Pharming communiceert haar strategie en beslissingen op basis van feiten en verwachtingen. Pharming (en ieder ander beursgenoteerd bedrijf) kan er echter helemaal naast zitten met haar verwachtingen. Het is van belang om als belegger bedrijfsinformatie te interpreteren en die te plaatsen in de macro omgeving. Op basis daarvan vorm je je als belegger een mening en kun je beleggingsbeslissingen nemen.

Bij die meningsvorming kan het simpel op een rijtje zetten van financiële getallen een hulpmiddel zijn. Ook een gezonde dosis wantrouwen en scepsis ten aanzien van de verwachtingen van een bedrijf kan voorkomen dat je geld verliest.

Een forum kan je helpen bij de meningsvorming over een bedrijf. Je moet uiteraard wel kunnen onderscheiden welke forumdeelnemers jou kunnen helpen met jouw meningsvorming en welke forumdeelnemers pure bashers of pure apostelen zijn.

De stelling dat “alleen de visie en verwachtingen die Pharming naar buiten brengt er toe doet” vind ik dom en naïef.

-
Wie hier wat mee kan mag zijn vinger opsteken, snap je niet dat het juist de forumdeelnemers zijn die de warboel maken.
Die 'denken' het beter te weten?
En dat wantrouwen en scepsis (bepaald door wie?) niemand goed doet, zie hiervoor de maatschappij waarbij academisch opgeleiden anderen jarenlang weggezet hebben met dramatische gevolgen.
Niemand gaat in zee met iemand die gewantrouwd word.
G. Hendriks
0
quote:

Beur schreef op 30 november 2023 14:30:

Orchard Therapeutics Receives U.S. FDA Fast Track Designation for OTL-203 in MPS-IH

Previously reported results from ongoing proof-of-concept study showed extensive metabolic correction, continued cognitive, motor, and physical development, as well as early improvements in skeletal health

Additionally, study investigators presented favorable outcomes for other disease manifestations not effectively addressed by the current standard of care at ESGCT 2023

Global registrational trial expected to commence by year-end

ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...

=================================
Orchard Theraputics ontwikkelt voor Pharming OTL-105
Steek je hiervoor je hand in het vuur, Beur? Op papier klopt het wat je zegt, maar ik vind dat er wel erg weinig voorspoed in dit dossier zit.
G. Hendriks
0
quote:

lucas D schreef op 30 november 2023 16:01:

[...]

Wie hier wat mee kan mag zijn vinger opsteken, snap je niet dat het juist de forumdeelnemers zijn die de warboel maken.
Die 'denken' het beter te weten?
En dat wantrouwen en scepsis (bepaald door wie?) niemand goed doet, zie hiervoor de maatschappij waarbij academisch opgeleiden anderen jarenlang weggezet hebben met dramatische gevolgen.
Niemand gaat in zee met iemand die gewantrouwd word.
Zou je deze uitspraak willen toelichten, Lucas? Hier kan ik niet zoveel mee.
lucas D
1
quote:

G. Hendriks schreef op 30 november 2023 16:24:

[...]

Zou je deze uitspraak willen toelichten, Lucas? Hier kan ik niet zoveel mee.
Hoi G. Hendriks, ik denk dat je het wel begrijpt, en ik ga het niet voor je uitpellen.

Het is niet jou discussie.
Grumpy-XL
3
quote:

Natal schreef op 30 november 2023 16:42:

dit artikel is al bekend hier, maar toch bedankt Grumpyxl
Ok had ik nog niet gezien. Komt relatief vaak voor.

“ CVID is a relatively frequent form of primary immunodeficiency, found in about 1 in 25,000 persons; this is the reason it is called common. The degree and type of deficiency of serum immunoglobulins, and the clinical course, varies from person to person, hence, the word variable. An additional characteristic is a decreased IgA and/ or IgM level, or a low level of all three major types of immunoglobulins (IgG, IgA, and IgM). In some individuals, there are defects of the T cells, and this may also contribute to increased susceptibility to infections as well as autoimmunity, granulomatous disease, and cancer.”

In de USA alleen zouden dat 13000 patiënten zijn.
G. Hendriks
1
quote:

lucas D schreef op 30 november 2023 16:48:

[...]
Hoi G. Hendriks, ik denk dat je het wel begrijpt, en ik ga het niet voor je uitpellen.

Het is niet jou discussie.
Ik ben ook academisch opgeleid, maar herinner me niet wanneer ik “anderen heb weggezet met dramatische gevolgen.” Pel het dus toch maar even uit waarom je meent een hele groep zo te kunnen kwalificeren.
Sharen
5
Ik zie in de huidige koers vooralsnog geen mislukte AEG meeting, die nu toch geweest zou moeten zijn
3.324 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 160 161 162 163 164 165 166 167 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 19 jul 2024 17:35
Koers 0,765
Verschil -0,027 (-3,35%)
Hoog 0,792
Laag 0,765
Volume 2.980.262
Volume gemiddeld 4.255.637
Volume gisteren 2.667.145