Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming April 2024

4.630 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 189 190 191 192 193 194 195 196 197 198 199 ... 228 229 230 231 232 » | Laatste
voda
3
Goede morgen allemaal.

Vandaag maar eens die groene koers vasthouden. Na 4 rode dagen, dadelijk 4 groene dagen op de borden?

www.iex.nl/Aandeel-Koers/96535/Pharmi...
voda
11
quote:

Natal schreef op 24 april 2024 07:08:

www.pharming.com/news/pharming-be-hon...

Een mooie prestatie, feli Pharming.
Pharming ontvangt Rare Impact Award als Industry Innovator voor de commercialisering van Joenja (leniolisib) tijdens komende Amerikaanse National Organization for Rare Disorders (NORD®) bijeenkomst

Joenja® (leniolisib), een ‘first in class’ therapie die reeds tien jaar na karakterisering van APDS op de markt werd gebracht

Leiden, 24 april 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) is verheugd met de erkenning als Industry Innovator door de Amerikaanse National Organization for Rare Disorders (NORD®). Pharming ontvangt een Rare Impact Award op 8 juni 2024 tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van NORD® in Universal City, Californië. De Rare Impact Awards eren individuen, groepen en ondernemingen die uitzonderlijke progressie boeken bij de verbetering van het leven van mensen die lijden aan een zeldzame aandoening.

Pharming zal de Award in ontvangst nemen voor de goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), alsmede voor de commercialisering van Joenja® (leniolisib), een orale, selectieve PI3Kd-remmer. Joenja® is de eerste en enige behandeling goedgekeurd in de VS voor geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Al zo’n twee weken na de goedkeuring van Joenja® op 24 maart 2023, maakte Pharming bekend dat de eerste zendingen bij patiënten in de VS waren afgeleverd.

Peter Saltonstall, voorzitter en CEO van NORD, zegt:

"NORD is zeer verheugd Pharming te kunnen eren voor de goedkeuring van Joenja® ter behandeling van APDS, een zeldzame aangeboren afwijking van het immuunsysteem die voornamelijk wordt gekenmerkt door frequente infecties, lymfoproliferatie en auto-immuniteit en waarvoor geen gerichte therapie bestond tot de FDA Joenja® goedkeurde voor zowel volwassenen als kinderen van 12 jaar en ouder. Namens de ongeveer 500 mensen in de VS met deze zeldzame aandoening is NORD bijzonder blij met deze innovatie van Pharming. Aangezien er voor 95% van zeldzame aandoeningen geen therapieën beschikbaar zijn, is de goedkeuring van Joenja® tegen APDS een NORD Industry Innovation Award meer dan waard. NORD feliciteert Pharming met deze prestatie."

Stephen Toor, Chief Commercial Officer van Pharming, vult aan:

"We zijn vereerd dat we door NORD® worden erkend als onderneming die een verschil maakt voor mensen die leven met of zorgen voor iemand met een zeldzame aandoening. Slechts een aantal van de 7.000 zeldzame aandoeningen kent een door de FDA goedgekeurde behandeling. Pharming is er dan ook trots op een therapie tegen APDS te kunnen aanbieden. Dit is een belangrijke mijlpaal voor de wetenschappers die Joenja hebben ontwikkeld en voor de patiënten die we helpen. We kijken ernaar uit om deze prestatie later dit jaar samen met leden van de APDS-gemeenschap te vieren."

Klik hier voor meer informatie over de Rare Impact Awards en om de volledige lijst van winnaars te bekijken.

Over National Organization for Rare Disorders (NORD®)

Met een 40-jarige historie van het bevorderen van zorg, behandelingen en beleid, is de National Organization for Rare Disorders (NORD) de toonaangevende en langst bestaande belangenorganisatie voor de meer dan 25 miljoen Amerikaanse patiënten die leven met een zeldzame ziekte. NORD, een 501(c)(3) non-profit organisatie, zet zich in voor mensen met zeldzame ziekten en de organisaties die hen bedienen. NORD zet zich, samen met de meer dan 330 aangesloten patiëntenorganisaties, in voor het verbeteren van de gezondheid en het welzijn van mensen met zeldzame ziekten door het stimuleren van verbeteringen van zorg, onderzoek en beleid. Ga voor meer informatie naar rarediseases.org/.

Over het geactiveerde fosfoinositide 3-kinase d syndroom (APDS)

APDS is een zeldzame primaire immunodeficiëntie die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen die bekend staan als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van afweercellen in het lichaam. Varianten van deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd (phosphoïnositide 3-kinase delta) pathway, waardoor afweercellen niet goed rijpen en functioneren, wat leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling.1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen worden met een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder andere primaire immuundeficiënties, is gerapporteerd dat mensen met APDS vaak een verkeerde diagnose krijgen en een mediaan diagnostisch oponthoud van 7 jaar hebben.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan dit oponthoud in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder blijvende longschade en lymfoom.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetisch onderzoek. APDS treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen.

Over leniolisib

Leniolisib is een orale kleine molecule fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3K?) remmer die is goedgekeurd in de VS als de eerste en enige gerichte behandeling van het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Leniolisib remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat, dat dient als een belangrijke cellulaire boodschapper en een veelheid aan celfuncties reguleert, zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. Resultaten van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase II/III klinische studie toonden de klinische werkzaamheid van leniolisib aan in de bijkomende eindpunten; ze toonden een statistisch significante impact op immuun-disregulatie en normalisatie van het immunofenotype bij deze patiënten, en tussentijdse open-label extensie studiedata ondersteunden de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige toediening van leniolisib.8,9 Leniolisib wordt momenteel onderworpen aan een goedkeuringsstudie in Europa, Canada en Australië, en er werd een goedkeuringsaanvraag ingediend in het Verenigd Koninkrijk met plannen voor goedkeuringsaanvragen in Japan. Leniolisib wordt ook geëvalueerd in twee Fase III klinische studies bij kinderen met APDS.
voda
4
quote:

Natal schreef op 24 april 2024 07:08:

www.pharming.com/news/pharming-be-hon...

Een mooie prestatie, feli Pharming.
Het leuke is natuurlijk dat dit nieuws gisteren al hier op de site bekend was. Misschien moeten ze die persoon bij PR binnenhalen? :-)
Natal
2
Zo,n uitstekend contact met DE belangenvereniging van patiënten met rare diseases is mooi meegenomen.

Trouwens: NORD: 500 mensen met deze aandoening.

Komt dat overeen met wat SDV altijd verkondigd? Ben dat ff kwijt.
Sir Piet
3
quote:

Natal schreef op 24 april 2024 07:15:

Zo,n uitstekend contact met DE belangenvereniging van patiënten met rare diseases is mooi meegenomen.

Trouwens: NORD: 500 mensen met deze aandoening.

Komt dat overeen met wat SDV altijd verkondigd? Ben dat ff kwijt.
Sta je nog beter op de kaart in deze rare disease wereld. Hulde voor de Vries en Pharming.
Natal
1
roon
0
quote:

voda schreef op 24 april 2024 07:14:

[...]
Het leuke is natuurlijk dat dit nieuws gisteren al hier op de site bekend was. Misschien moeten ze die persoon bij PR binnenhalen? :-)
Misschien kunnen ze beter jou binnen halen,voda.Met dit verhaal zou de EMA toch beetje raar uit de hoek komen om het af te keuren.Komende week vlug weer over de 1 euro.
Janssen&Janssen
0
quote:

voda schreef op 24 april 2024 07:14:

[...]
Het leuke is natuurlijk dat dit nieuws gisteren al hier op de site bekend was. Misschien moeten ze die persoon bij PR binnenhalen? :-)
moet die wel kunnen schrijven ik had namelijk bericht van Pharming Gourp Persbericht.
ik wil zeker niet van de daken schreeuwen dat ik een taalgoeroe ben maar dit is wel slordig.
Natal
1
EMA trekt zich nergens wat van aan en gaat volledig de eigen weg. Het blijft een vreemde situatie. Hopelijk horen we nog eens wat er aan de hand is geweest.
TonR
0
Gefeliciteerd Pharming! Goed bezig. Zou de forum Hans Kazan het ook geweten hebben en daardoor verdwenen is. De goedkeuring door de EMA een dezer maanden zou een mooie bonus zijn. Nu kunnen ze zich volledig concentreren op Amerika.
Sharen
4
quote:

voda schreef op 24 april 2024 07:14:

[...]
Het leuke is natuurlijk dat dit nieuws gisteren al hier op de site bekend was. Misschien moeten ze die persoon bij PR binnenhalen? :-)
Klopt, dat was in mijn post van 23 april 09:58

Ik ben inmiddels in gesprek met ze in Leiden.

Alleen… ze willen me meteen als CEO…
Endless
2
Pharming Group publiceert resultaten eerste kwartaal

2024 op 8 mei

Leiden, 24 april 2024: Pharming Group N.V. (“Pharming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) bevestigt dat het de niet-gecontroleerde financiële resultaten over het eerste kwartaal 2024, eindigend op 31 maart, zal publiceren op woensdag, 8 mei 2024.

Pharming houdt op 8 mei 2024 om 13:30 uur een presentatie voor analisten en investeerders. Om deel te nemen aan de conference call dient u zich vooraf te registeren via onderstaande link. Na registratie worden inbelgegevens en een unieke pincode verstrekt, waarmee toegang tot het gesprek wordt verkregen.

Conference call registratie:

Houdt u er rekening mee dat alleen vragen van feitelijke inbellers beantwoord zullen worden.

register.vevent.com/register/BI6f5506...



Om de live webcast te bekijken, dient u zich vooraf te registeren via onderstaande link.

Webcastregistratie:

edge.media-server.com/mmc/p/ov2ruv3b

Over Pharming Group N.V.
LL
1
quote:

Sharen schreef op 24 april 2024 07:59:

[...]
Klopt, dat was in mijn post van 23 april 09:58

Ik ben inmiddels in gesprek met ze in Leiden.

Alleen… ze willen me meteen als CEO…
Begrijpelijk Sharen! Ik had al wel een vermoeden dat men intern bij Pharming niet gecharmeerd waren van de gang van zaken omtrent de communicatie na de berichtgeving van de EMA rond de jaarcijfers. Sijmen is helaas hiervan het slachtoffer geworden.

Succes met je job!
voda
1
quote:

Sharen schreef op 24 april 2024 07:59:

[...]
Klopt, dat was in mijn post van 23 april 09:58

Ik ben inmiddels in gesprek met ze in Leiden.

Alleen… ze willen me meteen als CEO…
Top. Alvast succes gewenst.
roon
0
Pharming Group
Totale netto shortpositie op April 24, 2024: 4.37%
Jammer ze hebben weer uitgebouwd dus zouden ze nu ongeveer 30 miljoen aandeeltjes in gebruik hebben om te hobbyen.
Je zou denken dat de koers zo moeilijk omhoog kan,hopelijk vergis ik me.
Sharen
3
Dank heren!

Ik heb overigens als eerste vrijwillig afstand gedaan van mijn bonus aandelen
TonR
1
quote:

Sharen schreef op 24 april 2024 08:41:

Dank heren!

Ik heb overigens als eerste vrijwillig afstand gedaan van mijn bonus aandelen
Dan pas je niet binnen Pharming ;-)
aextracker
0
quote:

Natal schreef op 24 april 2024 07:42:

EMA trekt zich nergens wat van aan en gaat volledig de eigen weg. Het blijft een vreemde situatie. Hopelijk horen we nog eens wat er aan de hand is geweest.
En dat is maar goed ook.
Vind het wel frappant, hoe zwaar toelatings processen tussen FDA & EMA van elkaar kunnen verschillen qua beoordeling en besluitvorming. Je zou zeggen APDS is APDS en een oplossing is een (op risico's voldoende zwaar) getoetste oplossing die inmiddels al een jaar haar werking op voldoende omvangrijke schaal heeft bewezen (incl. evt. bijwerkingen), zo de steekproef van Pharmings ingediende EMA goedkeurings aanvraag "te dun" zou zijn beoordeeld.

Het zit 'm dus vast op andere "risico factoren" en inhoudelijke applicatie en client patient gerelateerde vragen, waar de EMA antwoorden op zoekt.
4.630 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 189 190 191 192 193 194 195 196 197 198 199 ... 228 229 230 231 232 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 19 jul 2024 09:46
Koers 0,780
Verschil -0,012 (-1,45%)
Hoog 0,792
Laag 0,780
Volume 319.092
Volume gemiddeld 4.348.550
Volume gisteren 2.667.145