Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Mei 2024

5.382 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 234 235 236 237 238 239 240 241 242 243 244 ... 266 267 268 269 270 » | Laatste
déjà vu
0
Tussen de goedkeuring van de FDA en de EMA zit 3 jaar verschil tussen. Nog bijna 2 jaar wachten.
Anna91
2
“Pharming is reeds gestart met de door het CHMP vereiste productieactiviteiten, en verwacht deze
voor het eind van deze deadline af te ronden.”

Dat is dus niet nog vragen beantwoorden over de productie maar daadwerkelijk de productie aanpassen.

Die deadline is erg ruim. Nu hebben we natuurlijk geen enkel idee van hoe snel dit aangepast kan worden.

En ik hoop maar dat we Pharming op hun woord kunnen geloven dat de EMA over werkzaamheid en veiligheid geen twijfels heeft.
Repelsteeltje
1
Meer informatie

www.iex.nl/Nieuws/797540/Europese-goe...

Europese goedkeuring voor leniolisib van Pharming loopt vertraging op

(ABM FN-Dow Jones) De lopende regulatoire beoordeling van het middel leniolisib van Pharming voor de behandeling van APDS in de Europese Unie loopt vertraging op. Dit meldde Pharming donderdagavond laat.

Na de bijeenkomst van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik, of CHMP, van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) tussen 27 en 30 mei, ontving Pharming een bijgewerkte Lijst van Uitstaande Kwesties.

"Hierin werd het positieve klinische voordeel en de veiligheid van leniolisib voor patiënten met APDS bevestigd, conform de beoordeling door de Ad Hoc Expert Group (AEG), echter bevatte het document nog één kwestie op het gebied van chemie, productie en controles (CMC)", aldus het Leidse bedrijf.


De CMC-kwestie heeft volgens Pharming betrekking op de definitie van regulatoire startmaterialen die zijn toegepast in het productieproces voor leniolisib.

"Omdat Pharming is gecommitteerd om aan alle specifieke vereisten van het CHMP te voldoen, werden aanvullende gegevens en kwaliteitscontroles verstrekt en stelde Pharming voor om het CMC-verzoek na goedkeuring uit te voeren", maar daar ging het CHMP niet mee akkoord.

Het Comité stelde dat deze inspanningen voorafgaand aan een goedkeuring moeten worden voltooid en verleende Pharming daarom uitstel tot januari 2026 om de kwestie te beantwoorden.

"Pharming is reeds gestart met de door het CHMP vereiste productieactiviteiten, en verwacht deze voor het eind van deze deadline af te ronden", zei het bedrijf donderdagavond.

CEO Sijmen de Vries gaf aan "teleurgesteld" te zijn door het uitstel van de Europese licentie, maar tegelijkertijd is Pharming "verheugd" dat het CHMP positief heeft geoordeeld over het klinische voordeel van leniolisib voor APDS-patiënten.

Terwijl Pharming nauw blijft samenwerken met het EMA en het CHMP om goedkeuring te verkrijgen voor leniolisib in Europa voor mensen met APDS, zet het bedrijf alle klinische ontwikkelings- en vroege toegangsprogramma's voort, aldus de topman.

Leniolisib is al wel commercieel beschikbaar in de Verenigde Staten, nadat ruim een jaar geleden goedkeuring werd verkregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration.

De vertraging die de goedkeuring oploopt in de EU, heeft geen invloed op de eerder afgegeven indicatie voor de totale omzet in 2024, aldus Pharming.
Janssen&Janssen
3
quote:

G. Hendriks schreef op 30 mei 2024 23:15:

[...]

En dus, mits goedgekeurd, inkomsten vanaf pak ‘m beet 2027 als de volledige clock stop nodig is. ‘t Is wel lange adem, hoor.
Maar blijft het nu serieus hangen op regulatoire startmaterialen?

Start materialen zijn basisstoffen voor productie van lenio mag ik aannemen

Regulatoire is wetgeving, controle, eisen, etc.

Ik lees hem dus dat de ema nog vragen heeft over de certificering,veiligheid,kwaliteitsaspect, zuiverheid,herkomst van productiematerialen en dat ze die nu nog dubieus vinden.

Maar om hier 1.5 jaar uitstel op te geven, is wel een beetje raarrr. Is dat niet gewoon kwestie van opvragen bij producent en door?
Winst gevend
5
.
EMA geeft goedkeuring aan Pharming BV in relatie tot toegang in de Europese markt, met de
voorwaarde dat zij de chemie, productie en controles binnen nu en anderhalf jaar kan overleggen.


Totdat deze zijn overgedragen aan de EMA/CHMP, blijft de clockstop voorlopig dus actief.

Opluchting bij iedereen die bang was dat het medicijn zelf zou worden afgekeurd,
en gelukkig gaat het over de hoe van produktie en controle.

Nu is het aan Pharming zelf om de gewenste vereisten over te dragen aan de EMA/CHMP
en heeft het tijdschema zelf in de hand.

Een uitgestelde goedkeuring, totdat de overdracht plaats vind, maar wel een goedkeuring dus.

Jammer voor nu, maar gefeliciteerd met de initieële goedkeuring van leniolisib in Europa.
Repelsteeltje
2
quote:

Janssen&Janssen schreef op 30 mei 2024 23:24:

[...]

Maar om hier 1.5 jaar uitstel op te geven, is wel een beetje raarrr. Is dat niet gewoon kwestie van opvragen bij producent en door?
Zo lees ik hem niet. Er staat:
"Het Comité stelde dat deze inspanningen voorafgaand aan een goedkeuring moeten worden voltooid en verleende Pharming daarom uitstel tot januari 2026 om de kwestie te beantwoorden."

Januari 2026 is alleen de deadline voor het beantwoorden van de vragen. dat ze de informatie na januari 2026 in behandeling nemen is niet gezegd.
Kwiirk
0
De Vries stelde vorig jaar reeds, dat er in 2024 geen verkopen in Europa zouden plaats vinden. Dat klopt dus. Het is veel belangrijker dat er een goedkeuring voor het medicijn is gekomen dan dat voldaan moet worden aan de door de CHMP gestelde eisen aan de productie.
De toekomstige inkomsten uit verkopen van Joenja in Europa komen er, alleen een jaartje later.
Janssen&Janssen
0
G, ik kan 2 dingen niet rijmen.

Ema geeft positief klinisch voordeel bij lenio gebruik + ema geeft aan dat lenio veilig is voor patient.

Masr stelt vervolgens wel vast dat er vragen zijn rondom het wetgevings proces van de startmaterialen die voor lenio worden gebruikt. Met andere woorden zegt de ema hiermee dat we dus niet met zekerheid kunnen vaststellen de startmaterialen wetgevings technisch een juiste controle hebben gehad en wel voldoende veilig zijn cq de juiste kwaliteitseisen hebben.

Dan kun je toch ook onmogelijk stellen dat lenio gebruik veilig is voor patient.
Een Oen Met Poen
2
quote:

Janssen&Janssen schreef op 30 mei 2024 23:37:

G, ik kan 2 dingen niet rijmen.

Ema geeft positief klinisch voordeel bij lenio gebruik + ema geeft aan dat lenio veilig is voor patient.

Masr stelt vervolgens wel vast dat er vragen zijn rondom het wetgevings proces van de startmaterialen die voor lenio worden gebruikt. Met andere woorden zegt de ema hiermee dat we dus niet met zekerheid kunnen vaststellen de startmaterialen wetgevings technisch een juiste controle hebben gehad en wel voldoende veilig zijn cq de juiste kwaliteitseisen hebben.

Dan kun je toch ook onmogelijk stellen dat lenio gebruik veilig is voor patient.
Ja en Nee. Product kan qua werking veilig zijn, maar als de controles op de startmaterialen niet 100% goed zijn... dan zou het in theorie een voor kunnen komen dat er een batch geproduceerd wordt die een verontreiniging bevat, en dus misschien niet veilig is.

Ik mag hopen dat met de focus die Pharming zegt te hebben op dit product, dat het binnen een paar weken opgehelderd is... maar ik vrees dat het langer gaat duren.
Kaviaar
4
Het Comité stelde dat deze inspanningen voorafgaand aan een goedkeuring moeten worden voltooid en verleende Pharming daarom uitstel tot januari 2026 om de kwestie te beantwoorden.

"Pharming is reeds gestart met de door het CHMP vereiste productieactiviteiten, en verwacht deze voor het eind van deze deadline af te ronden", zei het bedrijf donderdagavond.

Pharming belooft dus dat ze voor januari 2026 de vereiste productieactiviteiten voor eind van deze deadline afrond.

Dus voor uiterlijk eind 2025. Daarna moet de EMA zich er weer over buigen. Als het tegenzit wordt het besluit in 2026 genomen.

Maar Pharming kan het ook eerder indienen en dan wordt het mogelijk eind 2025 of iets eerder. De bal ligt nu bij Pharming.
Repelsteeltje
0
quote:

Een Oen Met Poen schreef op 30 mei 2024 23:43:

[...]
Ja en Nee. Product kan qua werking veilig zijn, maar als de controles op de startmaterialen niet 100% goed zijn... dan zou het in theorie een voor kunnen komen dat er een batch geproduceerd wordt die een verontreiniging bevat, en dus misschien niet veilig is.

Ik mag hopen dat met de focus die Pharming zegt te hebben op dit product, dat het binnen een paar weken opgehelderd is... maar ik vrees dat het langer gaat duren.
Minimaal meerdere maanden. Ongeacht het antwoord zal het eerst intern gereviewed worden.

Mocht er iets wettelijks zijn dan zou dat betekenen dat het productieproces moet worden aangepast. Dat laatste lijkt mij niet voor de hand liggen.
Kaviaar
1
quote:

Een Oen Met Poen schreef op 30 mei 2024 23:45:

Gelukkig zitten we in Pharming voor de laaaannnnnggggee termijn... ;-)
De meeste opbrengsten halen ze uit de VS.
Hoger Lager
1
quote:

Janssen&Janssen schreef op 30 mei 2024 23:37:

G, ik kan 2 dingen niet rijmen.

Ema geeft positief klinisch voordeel bij lenio gebruik + ema geeft aan dat lenio veilig is voor patient.

Masr stelt vervolgens wel vast dat er vragen zijn rondom het wetgevings proces van de startmaterialen die voor lenio worden gebruikt. Met andere woorden zegt de ema hiermee dat we dus niet met zekerheid kunnen vaststellen de startmaterialen wetgevings technisch een juiste controle hebben gehad en wel voldoende veilig zijn cq de juiste kwaliteitseisen hebben.

Dan kun je toch ook onmogelijk stellen dat lenio gebruik veilig is voor patient.
Er zitten dus stoffen in de pillen waarvan Pharming niet goed genoeg aangeeft waar ze vandaan komen en wat de functie is. Dat is iets anders dan de werking van de werkzame stof in de pil.

Leniolisib / Joenja is dus niet goedgekeurd en er komt op korte termijn geen positief advies van het CHMP om het product goed te keuren.

De exacte inhoud van deze afwijzing zal wellicht niet openbaar worden gemaakt.
[verwijderd]
0
Nou het zal wel een flinke koersdaling tot gevolg hebben. Jammer, maar helaas. Dan maar een halve euro BBQ. Europa is toch geen goede markt, geen cent te verdienen. Japan is veel belangrijker.
Jinxter
1
quote:

Jinxter schreef op 29 mei 2024 10:39:

Conclusie,

Wachten is lastig en zorgt voor allerlei hersenspinsels.

feiten:
Pharming heeft een presentatie gegeven tijdens de CHMP meeting op 28 mei 2023 en heeft mogelijk daarover vragen beantwoord.
Feedback is in ontvangst genomen.

De VRIJMIBO gaat vrijdag gewoon door bij Pharming

Jinxer verwacht btw donderdag nabeurs een PB vanuit Pharming (l;et wel, dat is mijn verwachting), inhoud van de PB (?)
PB is er zoals verwacht!

Goedkeuring in eigen hand, grote vraag en onderzoek die nu gestart kan worden door de experts op dit forum

Hoe lang duur het volgende?

één kwestie op het gebied van chemie, productie en controles (CMC).

Verder je niet te druk maken.

Cheers
Hoger Lager
0
quote:

Redeemer schreef op 30 mei 2024 23:47:

Nou het zal wel een flinke koersdaling tot gevolg hebben. Jammer, maar helaas. Dan maar een halve euro BBQ. Europa is toch geen goede markt, geen cent te verdienen. Japan is veel belangrijker.
Ik heb Pharming gevraagd waarom ruconest niet in Japan wordt geleverd als die markt zo goed is. Ik kreeg geen antwoord.
Sharen
2
Niet het beste nieuws, maar ook niet het slechtste.
Het leest alsof het nog maar een bescheiden issue is.

Overigens vraag ik me af of 1 jan 2026 dan dé nieuwe mogelijke goedkeuringsdatum is, of mogelijk al eerder als Pharming klaar is met die laatste vragen.

Daarnaast heeft deze vertraging overigens wel als voordeel dat er de rest van dit jaar geen kosten voor een dure EU rollout van Joenja hoeven te worden gemaakt.

Aangezien de omzetprognose voor 2024 gehandhaafd blijft zou dat alsnog minder verlies eind dit jaar kunnen betekenen.
[verwijderd]
0
quote:

Hoger Lager schreef op 30 mei 2024 23:51:

[...]
Ik heb Pharming gevraagd waarom ruconest niet in Japan wordet geleverd als die markt zo goed is. Ik kreeg geen antwoord.
Ik denk dat je mailtje in de spambox is beland. Ze krijgen vast wel meer vragen, als ik zie hoeveel mensen hier alleen al op dit forum zitten. Japan is eerder benoemd als een belangrijke afzetmarkt.
5.382 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 234 235 236 237 238 239 240 241 242 243 244 ... 266 267 268 269 270 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 24 jul 2024 17:35
Koers 0,767
Verschil -0,011 (-1,35%)
Hoog 0,777
Laag 0,765
Volume 1.701.570
Volume gemiddeld 4.151.120
Volume gisteren 2.113.979