Natal schreef op 29 oktober 2025 04:59:
Mogge. Inmiddels heeft RBC haar commentaar op de adverse event van Nexiguran-Z gepubliceerd:
Er zijn 2 mogelijkheden:
Oorzaak platform gerelateerd. Een overgevoeligheidsreactie op het Cas9, of de vector , nl de LNP. De" taxi" die het werkbare Nex-Z naar het gen moet brengen.
In dat geval moet het platform worden omgebouwd dus wordt dan Lonvo-Z ook getroffen omdat Lonvo-Z gebruikt maakt het zelfde platform.
Of het is gen- specifiek : dat in sommige gevallen de knockout gevolgen voor de cascade- kalikreine - bradykinine en dat leidt tot micro- ontstekingen in de lever wat weer leidt tot verhoogde leverenzymen+ verhoogde bilirubine. Een teken van leverschade.
In het geval van het eerste: langdurige vertraging over de gehele pijplijn die gebruikt maakt van Cas-9 en de LNP Dus dat is weer prettig voor Pharming.
In het geval van het tweede: aanpassing dosering, striktere monitoring, medicatie die micro- ontstekingen voorkomen, screening tav Nexiguran- trial ATTR cardiomyopathie en ATTR polyneuropathie. Dus veel minder ingrijpend
Dus het spannend en een behoorlijk complicerende adverse event met mogelijk grote negatieve gevolgen voor Intellia. En dus mogelijk weer positieve gevolgen voor Pharming. Vandaar dus dit verhaal.