Beursonline.nl

Piddy 28 februari 2023 14:09

0

Goed nieuws!

Derde periode op rij zakkend aantal short posities.

Nu 1.139.659

Piddy 28 februari 2023 16:26

1

R&D op 29 maart!
Ze willen alle tijd nemen ...

Piddy 1 maart 2023 06:16

1

Details later.

Bijlage:

Piddy 2 maart 2023 11:36

0

Eli Lilly neemt wereldwijde licentie op kandidaat pijnmedicijn van Congo Therapeutics !
Gents biotechbedrijf,deal levert hen mogelijk meer dan 630 miljoen dollar op.

Piddy 3 maart 2023 13:10

0

LEIDEN, Netherlands & CAMBRIDGE, Mass., Feb. 28, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR) (ProQR), a company dedicated to changing lives through transformative RNA therapies, today announced that the Company will host a virtual R&D event on Wednesday, March 29, 2023 from 10:00 am until 12:30 pm EDT, including an Analyst Q&A session with members of the ProQR Management Team.

During the event, the Company will showcase its proprietary Axiomer® RNA-editing technology platform, announce initial pipeline targets for internal development, and provide guidance on the advancement of programs toward the clinic. Speakers from the Company will include Daniel A. de Boer, Founder and CEO, Gerard Platenburg, Chief Scientific Officer, and René Beukema, Chief Corporate Development Officer. Peter Beal, PhD, Professor in the Department of Chemistry at the University of California at Davis and ProQR Scientific Advisory Board member will also present. In addition, the Company plans to issue its full year 2022 operating and financial results on March 29.

To register for the webcast, please click
here
(external link)
. A live webcast of the event will be available under “Events” in the “Investors & Media” section of ProQR’s website at
www.proqr.com/events
(external link)
. The archived webcast will be available for replay for approximately 30 days following the event.

Featured Speaker Biography

Peter Beal, PhD
Dr. Beal is a Professor in the Department of Chemistry at the University of California at Davis and Director of the NIH-funded UC Davis Chemical Biology Graduate Program. For over 25 years, work in the Beal laboratory has advanced understanding of the structures and mechanism of action for the ADAR enzymes responsible for adenosine to inosine RNA editing in humans. In addition, his group has led in the development of structure-guided methods for optimizing chemically modified oligonucleotides for recruitment of RNA-binding proteins including ADARs. Beal teaches organic chemistry at the undergraduate level and several classes in nucleic acids chemistry and chemical biology at the graduate level. He has authored over 100 peer-reviewed publications in the field of RNA chemical biology and mentored over 50 Ph.D. and M.S. degree students.

About Axiomer®

ProQR is pioneering a next-generation RNA base editing technology called Axiomer®, which could potentially yield a new class of medicines for diverse types of diseases. Axiomer® “Editing Oligonucleotides”, or EONs, mediate single nucleotide changes to RNA in a highly specific and targeted way using molecular machinery that is present in human cells called ADAR (Adenosine Deaminase Acting on RNA). Axiomer® EONs are designed to recruit and direct endogenously expressed ADARs to change an Adenosine (A) to an Inosine (I) in the RNA – an Inosine is translated as a Guanosine (G) – correcting an RNA with a disease-causing mutation back to a normal (wild type) RNA, modulating protein expression, or altering a protein so that it will have a new function that helps prevent or treat disease.

About ProQR

ProQR Therapeutics is dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies. ProQR is pioneering a next-generation RNA technology called Axiomer®, which uses a cell’s own editing machinery called ADAR to make specific single nucleotide edits in RNA to reverse a mutation or modulate protein expression and could potentially yield a new class of medicines for both rare and prevalent diseases with unmet need. Based on our unique proprietary RNA repair platform technologies we are growing our pipeline with patients and loved ones in mind.

Learn more about ProQR at
www.proqr.com
(external link)
.

Piddy 3 maart 2023 13:22

0

Tot en met nu zaterdag post ik nog als er nieuws te rapen valt, daarna minder want gezien ik geen aankopen meer doe gaan we op vakantie naar Saint Tropez tot begin april. Louis De Funes ging me voor en de Verhulstjes zitten er pas bij gegarandeerde zomerse temperaturen.
Of ik er een leuk stekje kan bijkopen hangt enkel af van de R&D event ;-)
Keerzijde is dat de regio Var nu al getroffen is door droogte en er al bijzondere maatregelen gelden.
Daar dus nog iets bijkopen lijkt me niet zo goed meer als investering.

Piddy 4 maart 2023 00:49

0

Van Ja Discord (vertaald)
Het zal interessant zijn om te zien voor welke indicaties PRQR kiest tijdens hun O&O evenement op 29 maart. Ik denk dat ze zullen kiezen voor een mix van wees- en miljard(+) indicaties, misschien beperkt tot 3 of zo om te beginnen. PRQR heeft ervaring met potentiële behandelingen voor zeldzame genetische ziekten zoals Leber's congenitale amaurosis, (LCA10) dystrofische epidermolysis bullosa, retinitis pigmentosa en Usher syndroom.
Het lijkt erop dat LLY ervoor kiest zich te concentreren op CNS-indicaties, maar de lever wordt ook genoemd in de oorspronkelijke overeenkomst van sept. 2021. Er zijn geen aankondigingen gedaan (die ik heb gevonden) door LLY die hun eerste RNA Edit doelen aangeven.
Een terugblik op de LLY/PRQR nieuwsberichten:
Sept. 2021
De bedrijven zullen samenwerken om maximaal vijf targets te ontwikkelen. Volgens de overeenkomst zal ProQR 50 miljoen dollar ontvangen, bestaande uit een vooruitbetaling van 20 miljoen dollar en een investering in gewone aandelen van 30 miljoen dollar. ProQR komt ook in aanmerking om tot ongeveer $1,25 miljard te ontvangen voor mijlpalen op het gebied van ontwikkeling, regelgeving en commercialisering, alsmede gedifferentieerde royalty's tot een percentage van enkele cijfers op de productverkoop.
De vijf potentiële behandelingen zijn voor aandoeningen van de lever en het zenuwstelsel.
Dec. 2022
Onder de voorwaarden van de uitgebreide overeenkomst krijgt Lilly toegang tot aanvullende targets in het centrale zenuwstelsel en perifere zenuwstelsel met ProQR's Axiomer-platform. ProQR zal 75 miljoen dollar ontvangen, bestaande uit een vooruitbetaling en een investering in aandelen. Lilly kan een optie uitoefenen om het partnerschap verder uit te breiden voor een bedrag van 50 miljoen dollar. Bovendien kan Lilly ervoor kiezen ProQR toegang te verlenen tot de eigen toedieningstechnologie van het bedrijf voor zijn volledige pijplijn. Met de uitgebreide overeenkomst kan ProQR in totaal tot ongeveer $3,75 miljard aan onderzoeks-, ontwikkelings- en commercialiseringsmijlpalen ontvangen, evenals gestaffelde royalty's tot een percentage van enkele cijfers op de productverkoop.

Op basis van de oorspronkelijke overeenkomst van september 2021 en de vandaag aangekondigde uitgebreide overeenkomst met Lilly, komt ProQR in totaal in aanmerking om tot ongeveer $3,75 miljard aan mijlpalen voor onderzoek, ontwikkeling en commercialisering te ontvangen, evenals gedifferentieerde royalty's tot een percentage van enkele cijfers op de productverkoop.

Piddy 5 maart 2023 10:51

0

Als je al eens een minder goed gezinde biotech belegger tegenkomt aan de cafe toog ;-)
Selectie van bedrijven...

YTD

ARGX : -7 %
ALNY : -15%
GLPG : -17%
PRQR : -20%
ARWR : -20%
GRTS: -26%
AFMD: -27%
OXUR: - 37%
SRNE: - 64%

Piddy 7 maart 2023 00:14

0

Wave behoort tot een groeiend cluster van bedrijven die een endogeen enzym gebruiken, adenosinedeaminase dat op RNA (ADAR) inwerkt, om mRNA-transcripten te bewerken. De belangstelling voor het gebied explodeert, zoals blijkt uit twee grote deals die eind vorig jaar werden ondertekend. Een van hen, tussen ProQR Therapeutics uit Leiden in Nederland en Eli Lilly, bouwt voort op een bestaande deal die ze in 2021 zijn aangegaan.

www.nature.com/articles/s41587-023-01...

Piddy 7 maart 2023 14:18

0

Twitter : Today we can announce several presentations highlighting our proprietary Axiomer:registered: RNA editing technology platform at upcoming #scientific and #industry conferences. For more information, please read our latest PR: bit.ly/3JjxtSXConferences include: the 8th Annual #OPTBoston; RNA Leaders Europe Congress #RSSL; and the bi-annual RNA Editing Gordon Research Conference

ProQR presenteert op komende wetenschappelijke en industriële conferenties

LEIDEN, Nederland & CAMBRIDGE, Mass., 7 maart 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics NV (Nasdaq: PRQR) (ProQR), een bedrijf dat zich toelegt op het veranderen van levens door middel van transformatieve RNA-therapieën, heeft vandaag verschillende presentaties aangekondigd waarin de bedrijfseigen Axiomer ® RNA-bewerkingstechnologieplatform op komende wetenschappelijke en industriële conferenties, waaronder het 8e jaarlijkse Oligonucleotide and Precision Therapeutics (OPT) Congress, 13-14 maart 2023 in Boston, MA, VS; RNA Leaders Europe Congress, 15-16 maart 2023, in Bazel, Zwitserland; en de tweejaarlijkse RNA Editing Gordon Research Conference (GRC), 19-24 maart 2023 in Ventura, CA, VS

Presentatie en panelsessie op het Oligonucleotide and Precision Therapeutics (OPT) Congress

Mondelinge presentatietitel: Therapeutisch potentieel van een RNA-bewerkingsplatform met behulp van Editing Oligonucleotides (EONs)
Presentator: Gerard Platenburg, CSO en mede-oprichter, ProQR Therapeutics
Sessie: Oligonucleotide Discovery and Delivery - Optimizing Design, Delivery and Performance
Datum: dinsdag 14 maart – 9:35 uur EDT
Samenvatting:Axiomer, een RNA-bewerkingstechnologie, gebruikt Editing Oligonucleotides (EON's) om zich op specifiek RNA te richten voor A-naar-I-bewerking door endogene Adenosine Deaminase Acting on RNA (ADAR) te werven. Deze presentatie belicht de therapeutische mogelijkheden van dit platform die niet beperkt zijn tot ziekteverwekkende mutaties en die mogelijk kunnen voorzien in grote onvervulde medische behoeften door wild-type RNA te bewerken om eiwitten te manipuleren of hun functie aan te passen, evenals het creëren van de novo mutaties.

Titel panelsessie: Integrating Innovative Technologies into Oligo Therapeutics Discovery and Delivery
Presentator: Gerard Platenburg, CSO en mede-oprichter, ProQR Therapeutics
Sessie: Oligonucleotide Discovery and Delivery - Optimizing Design, Delivery and Performance
Datum: dinsdag 14 maart – 10:05 uur EDT

Presentatie op het RNA Leaders Europe Congress

Mondelinge presentatietitel: Ontsluiten van het potentieel van het Axiomer ® -platform om transformatieve RNA-bewerkingstherapieën te ontwikkelen
Presentator: Daniel A. de Boer, oprichter en CEO, ProQR Therapeutics
Datum: donderdag 16 maart – 14:35 CET
Samenvatting: De presentatie beschrijft: Axiomer , de RNA-technologie van de volgende generatie die gebruikmaakt van de eigen bewerkingsmachines van de cel; verken de therapeutische mogelijkheden van Axiomer, die verder gaan dan ziekteverwekkende mutaties; en de vooruitgang van Axiomer via interne pijplijnprogramma's en partnerstrategie.

Presentatie op de RNA Editing Gordon Research Conference (GRC)

Mondelinge presentatietitel : Ontwikkeling van RNA-bewerkings-oligonucleotidetechnologie om leveraandoeningen aan te pakken
Presentator: Gerard Platenburg, CSO en mede-oprichter, ProQR Therapeutics
Datum: donderdag 23 maart
Samenvatting:Axiomer, een RNA-bewerkingsplatform, gebruikt chemisch gemodificeerde en complementaire enkelstrengs bewerkingsoligonucleotiden (EON's) om zich op specifiek RNA te richten voor A-naar-I-bewerking door endogene Adenosine Deaminase Acting on RNA (ADAR) te rekruteren. Door nu verder ontwikkelde ontwerpprincipes is er een vastgestelde verbetering van de specificiteit en werkzaamheid van EON's, en we hebben de werkzaamheid van RNA-bewerking en kortetermijnveiligheid getest van EON's die inwerken op verschillende genen en modellen. De toenemende kennis op het platform heeft geleid tot therapeutische toepassingen die verder gaan dan ziekteverwekkende mutaties en de presentatie zal het potentieel van het Axiomer-platform in meerdere organen beoordelen, evenals de toepasbaarheid ervan voor de behandeling van door de lever veroorzaakte aandoeningen, inclusief gegevens van preklinische modellen.

Over Axiomer®

ProQR is een pionier op het gebied van een volgende generatie RNA-basisbewerkingstechnologie genaamd Axiomer® , die mogelijk een nieuwe klasse geneesmiddelen voor verschillende soorten ziekten zou kunnen opleveren. Axiomer ® "Editing Oligonucleotides", of EON's, mediëren enkele nucleotideveranderingen in RNA op een zeer specifieke en gerichte manier met behulp van moleculaire machines die aanwezig zijn in menselijke cellen genaamd ADAR (Adenosine Deaminase Acting on RNA). Axiomer® _EON's zijn ontworpen om endogeen tot expressie gebrachte ADAR's te rekruteren en aan te sturen om een ??adenosine (A) te veranderen in een inosine (I) in het RNA - een inosine wordt vertaald als een guanosine (G) - en corrigeert een RNA met een ziekteverwekkende mutatie terug naar een normaal (wild type) RNA, het moduleren van eiwitexpressie of het veranderen van een eiwit zodat het een nieuwe functie krijgt die helpt bij het voorkomen of behandelen van ziekten.

Piddy 7 maart 2023 14:19

1

Original : www.proqr.com/press-releases/proqr-to...

Piddy 7 maart 2023 15:32

0

Thought I would print the Table from article.

There will be front runners in RNA Edit and we should keep our eyes peeled for the outperformers. As the article states, WVE (Partnering with GSK) is likely to be first to market with their A1 drug, and we don't know what else they have cooking.... "We’re seeing durable, consequential editing,” says Paul Bolno, CEO at Wave, which has reported up to 80% editing efficiency for WVE-006 in non-human primates.

WVE has 2 pre-Clinical Trials shown in their pipe. One CNS related, and one for Alpha-1.
With a market cap of 340m, they are right there with PRQR and depending on PRQR's upcoming March 29 announcements, WVE may have a significant head start

Piddy 7 maart 2023 16:10

0

Powell-samenvatting 07/03/23 om 16:00

- Verwacht hogere rentetarieven en een hoger tempo.
- Verwachten dat de tarieven langer hoog blijven.
- Moeilijk om de inflatie omlaag te krijgen en er zijn geen duidelijke tekenen van.

Risk-on uitverkoop op basis van dit nieuws + de waarschijnlijkheid van een renteverhoging van 50 basispunten in maart is toegenomen.

Piddy 7 maart 2023 18:09

0

Zeer laag volume maar mooie opwaartse beweging.
Meestal kunnen we dat niet behouden tot het slot.

Al kan dat nu eventueel anders uitdraaien met de vooruitzichten die nog niet bekend zijn.
3 presentaties en een R&D event voor 29/03 !

Spoorstudent 7 maart 2023 18:14

0

Mooie one man show dit draadje.
Proqr heeft een hobbelige weg afgelegd zie ik.
Biotech is riskant.
Waarom juist ga je voor Proqr en hoe lang al?
Is Dinko Valerio nog betrokken?

Piddy 7 maart 2023 18:30

0

Het lijkt grotendeels uitgespuwd door de beneluxbevolking ;-) en met aanvaardbare reden als je 2022 naleest.
Kwam op de radar toen US ARWR beleggers het begonnen op te pikken.
Ik zit er in tot minstens eind maart.
Veel zal afhangen hoe mijn verhouding blijft tussen ARWR en PRQR.
Momenteel kan ik voor dezelfde inleg van ruim 6 weken geleden 2092 extra aandelen ARWR aanschaffen.

Liever deze monoloog dan gevolgd worden door enkele trollen.
Bij succes of verlies komen die alsnog wel opdraven.

Wel spijtig dat er momenteel weinig andere posters zijn maar ik heb er overschot van tijd voor.
Ik zit er momenteel gewoon all in in , iets wat (redelijk) crazy is.
ARWR verliet ik tijdelijk sinds 25 januari 2023

Spoorstudent 7 maart 2023 19:44

1

Ik ga het volgen.

Spoorstudent 7 maart 2023 20:22

1

quote:
Piddy schreef op 9 februari 2023 15:41:
Met 6 weken vertraging starten we toch beter het draadje 2023 !
Veel geluk gewenst
het blijft een erg risicovol aandeel.

Ik plaats de post van Lojat er graag even bij.

Op basis van hun laatste presentatie november 2022 zouden we het volgende lijstje targets kunnen verwachten:
PSCK9 - familial hypercholesterolemia
Serpina1 - Alpha-1 antitrypsin deficiency
CEP290 - Leber congenital amaurosis
APP - alzheimer
ARPE-19 - age-related macular degeneration

Ik verwacht alles in vroeg RD stadium. Maar wie weet hebben ze wat verrassends te melden

Serpina1 - Alpha-1 antitrypsin deficiency Heb ik
In combinatie met roken heeft dat tot gevolg gehad dat ik copd heb. Mn lever is gelukkig ok.
Dat is namelijk ook een target van deze deficiëntie.

Piddy 7 maart 2023 20:56

1

Sterkte !
Wie me wat beter kent weet dat ik me wel vaker betrokken kan voelen met patiënten.
In het bijzonder 2 personen die cystic fibrosis hebben leerde ik jaren geleden kennen nav een goede doel actie.
Ik geloof er sterk in dat beleggen in biotech niet louter geld verdienen is maar ook onrechtstreeks helpen naar vooruitgang van ziektes.

Deze combinatie vind ik zo veel eleganter.
Wel pech als een biotech dan faalt.
Je verliest geld en de hulp voor de patiënt vervliegt...
De omgekeerde beweging is magisch !

Piddy 7 maart 2023 23:24

0

Op ADAR gebaseerd RNA opent talloze therapeutische mogelijkheden, waaronder het corrigeren van ziekteverwekkende mutaties, het moduleren van genexpressie of het veranderen van eiwit-eiwitinteracties.

RNA-bewerking vermijdt potentiële genotoxiciteitsgevaren die samenhangen met CRISPR DNA-bewerking, een hulpmiddel dat permanente veranderingen in het genoom introduceert. Omdat mRNA-moleculen inherent van voorbijgaande aard zijn, zouden de gevolgen van elke off-target bewerking relatief klein moeten zijn.

"We hebben veel tijd en moeite geïnvesteerd in het begrijpen hoe synthetische oligonucleotiden de natuurlijke situatie kunnen nabootsen", zegt Gerard Platenburg, medeoprichter/CSO bij $PRQR , dat heeft samengewerkt met Peter Beal van UC Davis, een onderzoeker die de structuur en functie van ADAR.

3 tweets van jordan Alexander vertaald

Vertraagd	1 mei 2024 21:59
Koers	2,000
Verschil	+0,060 (+3,09%)
Hoog	2,030
Laag	1,850
Volume	228.516
Volume gemiddeld	202.883
Volume gisteren	249.624

ProQR Therapeutics « Terug naar discussie overzicht

ProQR Therapeutics 2023

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Detail

ProQR Therapeutics NV nieuws meer