Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

BassieNL schreef op 22 april 2023 09:24:

[...]
www.pharming.com/sites/default/files/...

vraag:
So, you
have identified now more than 500 patients that have confirmed APDS diagnosis. Can you comment
on what a realistic target is for the number of patients that you can identify? And is going to receive
leniolisib once approved?

antwoord:
I think it's
about 25 percent of patients are below 12 years of age. So, they would initially not qualify for
treatment until such time that we have the pediatric approval in our hands.

quote:

G. Hendriks schreef op 22 april 2023 09:52:

Nog eens even gekeken naar de data van de twee pediatrische trials. Zoals nu geschat wordt, komen de resultaten daarvan eind 2024 resp. begin 2025. Daarna volgen dus nog de NDA- en MAA-processen. Ik verwacht dus niet eerder dan in Q4 2025 een uitkomst (als alles voorspoedig loopt). Beschikbaarheid voor kinderen tot 12 jaar dus grofweg vanaf 2026. En ook dan zal eerst nog iedereen bereikt en voorzien moeten worden. De volledige potentie aan omzet uit Joenja komt volgens mij niet eerder dan vanaf ongeveer 2028 in de boeken.

quote:

Dr. Phil schreef op 22 april 2023 10:02:

[...]

G, idd september 2024 comletion studie date.
Maar het is geen nieuw medicijn, het is al een bestaand en goedgekeurd medicijn (FDA). Verder komt er nog bij kijken dat het een weesmedicijn is. Of dit nu het hele traject moet doorlopen betwijfel ik een beetje. Met een hele roze bril zie ik het al eind 2024, begin 2025 al goedgekeurd. Het medicijn is overigens al direct voorhanden.

quote:

Dr. Phil schreef op 22 april 2023 09:52:

[...]

Dank je Bassie,

Het zijn meer dan 500 patiënten geïdentificeerd die de APDS-diagnose hebben bevestigd, waarvan 25% jonger is dan 12 jaar. Gezien APDS al wordt veroorzaakt bij de genen zou APDS pas op latere leeftijd, of nu er al meer bekendheid is qua onderzoek, op jongere leeftijd al eerder ontdekt kunnen worden, wat zou kunnen leiden tot meer patiënten dan verwacht.

quote:

BassieNL schreef op 22 april 2023 10:11:

[...]
Het is een erfelijke ziekte. Ik geloof met 50% kans om het over te dragen.
En het is een progressieve ziekte. Daarom is het belangrijk de patiënt op jonge leeftijd op te sporen.

Pharming heeft een Priority Review VOucher ontvangen (die Novartis kan overnemen voor 20% van de marktwaarde).
FDA kent die niet zomaar toe.
Met de goedkeuring van Joenja®, als behandeling voor een zeldzame kinderziekte, heeft de FDA aan
Pharming een priority review voucher ("PRV") toegekend.

Kinderen vanaf 12 jaar kunnen al worden behandeld.
Kinderen onder die leeftijd hopelijk ook al snel!

quote:

BassieNL schreef op 22 april 2023 10:11:

[...]
Het is een erfelijke ziekte. Ik geloof met 50% kans om het over te dragen.
En het is een progressieve ziekte. Daarom is het belangrijk de patiënt op jonge leeftijd op te sporen.

Pharming heeft een Priority Review VOucher ontvangen (die Novartis kan overnemen voor 20% van de marktwaarde).
FDA kent die niet zomaar toe.
Met de goedkeuring van Joenja®, als behandeling voor een zeldzame kinderziekte, heeft de FDA aan
Pharming een priority review voucher ("PRV") toegekend.

Kinderen vanaf 12 jaar kunnen al worden behandeld.
Kinderen onder die leeftijd hopelijk ook al snel!

quote:

G. Hendriks schreef op 22 april 2023 10:04:

[...]

Mag ik het adres van uw opticiën?

quote:

Dr. Phil schreef op 22 april 2023 11:12:

[...]

Deze zijn gewoon bij Specsavers verkrijgbaar G. :)

quote:

G. Hendriks schreef op 22 april 2023 09:52:

Nog eens even gekeken naar de data van de twee pediatrische trials. Zoals nu geschat wordt, komen de resultaten daarvan eind 2024 resp. begin 2025. Daarna volgen dus nog de NDA- en MAA-processen. Ik verwacht dus niet eerder dan in Q4 2025 een uitkomst (als alles voorspoedig loopt). Beschikbaarheid voor kinderen tot 12 jaar dus grofweg vanaf 2026. En ook dan zal eerst nog iedereen bereikt en voorzien moeten worden. De volledige potentie aan omzet uit Joenja komt volgens mij niet eerder dan vanaf ongeveer 2028 in de boeken. Alles uiteraard beredeneerd vanuit wat nu bekend is.

quote:

LL schreef op 21 april 2023 15:02:

[...]

Respect Marrr voor wat je doet, tegen die barmhartigheid kan ik niet op met mijn karaktereigenschappen (wat waren die ook alweer?). Ik heb maar een simpel bestaan dus mij zul je ook niet in een Porsche zien rijden op de autobahn zoals sommige die rijkdom wel uiten ;).

Fijn weekend en succes met de ligstoel.

quote:

Michael1970 schreef op 22 april 2023 11:24:

Pharming gaat ervan uit dat Joenja een medicijn is tegen een zeer zeldzame aandoening. Maar tegelijkertijd geven ze aan dat het lastig is om de juiste diagnose te stellen. Dus misschien lijden wel veel meer patienten aan deze aandoening zonder dat we dit weten?

quote:

Marrr schreef op 22 april 2023 12:24:

[...]

Ligstoel is gelukt. Nog een hele klus, aangezien er ook een soort afdakje voor het hoofd bevestigd moet worden.
Mijn post sloeg eigenlijk nergens op. Ik ben allergisch voor de "braafste jongens van de klas". Die types die altijd hun huiswerk deden en altijd hoge cijfers haalden. Maar dat is míjn complex. Dat moet ik jou niet verwijten. ;-)
Wat die Porsche betreft, wie weet wat jij doet als je in een midlife crisis komt! Haha Als je al 60+ bent heb ik niks gezegd.
Enfin, blijft dat ik 't forum steeds minder leuk/interessant vind. Doei.

quote:

BassieNL schreef op 22 april 2023 10:11:

[...]
Het is een erfelijke ziekte. Ik geloof met 50% kans om het over te dragen.
En het is een progressieve ziekte. Daarom is het belangrijk de patiënt op jonge leeftijd op te sporen.

Pharming heeft een Priority Review VOucher ontvangen (die Novartis kan overnemen voor 20% van de marktwaarde).
FDA kent die niet zomaar toe.
Met de goedkeuring van Joenja®, als behandeling voor een zeldzame kinderziekte, heeft de FDA aan
Pharming een priority review voucher ("PRV") toegekend.

Kinderen vanaf 12 jaar kunnen al worden behandeld.
Kinderen onder die leeftijd hopelijk ook al snel!

quote:

Marrr schreef op 22 april 2023 12:24:

[...]

Ligstoel is gelukt. Nog een hele klus, aangezien er ook een soort afdakje voor het hoofd bevestigd moet worden.
Mijn post sloeg eigenlijk nergens op. Ik ben allergisch voor de "braafste jongens van de klas". Die types die altijd hun huiswerk deden en altijd hoge cijfers haalden. (karaktereigenschappen) Maar dat is míjn complex. Dat moet ik jou niet verwijten. ;-)
Wat die Porsche betreft, wie weet wat jij doet als je in een midlife crisis komt! Haha Als je al 60+ bent heb ik niks gezegd.
Enfin, blijft dat ik 't forum steeds minder leuk/interessant vind. Doei.

quote:

Wilbar schreef op 22 april 2023 12:39:

[...]
Als het “veel meer” is dan is het niet meer zeer zeldzaam.

quote:

Wilbar schreef op 22 april 2023 12:39:

[...]
Als het “veel meer” is dan is het niet meer zeer zeldzaam.

quote:

aextracker schreef op 22 april 2023 13:23:

[...]

Bartjens schatte het potentieel voor joenja in het FD recent voorlopig op $ 215 Mln\jaar maximaal (VS & EU bij elkaar opgeteld).
Van de 500 patienten in USA, heeft Pharmning NV er 200 gedetecteerd, daarmee goed voor $ 105 Mln.
Aan EU & UK bij elkaar werd m.b.t. de verkoop\omzet een 30% lagere verkoopprijs toegedicht bij een maximale omzet van $100 Mln bij ca. 150 patienten totaal.
Voorts ziet bartjens in de royalty afdrachten (10-20%) tot een max. a $ 190 Mln. als een "remmende factor" op de winst\omzetgroei bij Pharming NV voor de komende jaren.

Wat mij opvalt is, dat de HH kenners, zoals bartjens eerder de beperkingen lijken in te zien, dan de kansen die op het forum onderkend worden.

Mijn conclusie;
PHARMING NV met zowel Ruconest als Joenja in de markt biedt een robuustere basis voor verbetrende \ consistente omzet\winstgroei in de jaren 2023 t\m 2026.
M.b.t. dezelfde periode zullen eerder gemaakte onderzoeks kosten ( R & D) in de periode 2019 t\m 2022 , relatief minder zwaar drukken op de omzet(groei). M.a.w. Tracker verwacht vanaf H-2 2023 een structurele verbeterende winstegevendheid en daarmee een verbeterende basis voor een hogere waardering.
Disclaimer;
- Ontwikkeling i.r.t. HAE markt op gentech basis via OTL 105 zal komende jaren positieve ontwikkeling moeten meemaken en niet substantieel meer R&D met zich mee moeten brengen.