Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Oktober 2023

4.318 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 170 171 172 173 174 175 176 177 178 179 180 ... 212 213 214 215 216 » | Laatste
snorre42
3
Ik baseer mij toch op de visie van (bekende) analisten, misschien niet morgen naar wel in de toekomst.
Houd mijn inleg dus ook vast.
Bijlage:
High Finance
1
Ik reed toevallig net om precies 00:00 uur langs Novartis in Basel. Kan geen toeval wezen.

Ik voorspel een donkergroene dag vandaag op uitmuntende cijfers.
JvH
0
quote:

Blik dekkende afbijt schreef op 26 oktober 2023 00:49:

Als ik morgen ochtend koop, ben ik dan op tijd of veel te laat?
Sowieso niet te laat als je ziet dat het in 1 rechte lijn van 1,30 naar onder de euro is gegaan. Volgens de Vries is het beter om voor snelle winst in bitcoins te stappen in plaats van in Pharming..... Heel benieuwd naar de cijfers, misschien kunnen we vandaag rond 0,90 instappen.
Arwin
0
Goedemorgen,
Shanghai comp is + 0,40 % en Nikkei is -1,92 %. Vandaag ik verwacht weinig verandering in AEX.
Ik duim voor Pharming . Succes allemaal
voda
8
En de cijfers!

Image


Pharming Group publiceert financiële resultaten derde kwartaal 2023



De derde kwartaalomzet 2023 steeg met 23% tot US$66,7 miljoen, vergeleken met het 3e kwartaal van 2022, door de RUCONEST®-verkopen en de commerciële lancering van Joenja® in de VS
Omzet in de eerste negen maanden van 2023 nam met 9% toe tot US$164,1 miljoen, vergeleken met dezelfde periode in 2022
De verkopen van RUCONEST® stegen in het derde kwartaal van 2023 met 11% tot US$60,2 miljoen, vergeleken met het derde kwartaal 2022, en met 18% vergeleken met het tweede kwartaal van 2023
Verkopen RUCONEST stegen in eerste negen maanden met 2% vergeleken met dezelfde periode in 2022; op koers voor een lage eencijferige omzetgroei over 2023
Joenja® (leniolisib) aanhoudend krachtige groei in het derde kwartaal in de VS; 63 patiënten op betaalde therapie en US$6,5 miljoen aan verkopen
US$199,2 miljoen aan geldmiddelen en kasequivalenten aan het eind van het derde kwartaal 2023, vergeleken met US$194,1 miljoen aan het eind van het tweede kwartaal van 2023


Leiden, 26 oktober 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (Euronext Amsterdam: PHARM/NASDAQ: PHAR) publiceert haar voorlopige, niet-gecontroleerde financiële verslag over de drie maanden eindigend op 30 september 2023.

CEO Sijmen de Vries zegt in reactie:

"Pharming boekte een sterk derde kwartaal met een omzet van US$66,7 miljoen. Hiermee komt de omzet van de Onderneming over de eerste negen maanden uit op US$164,1 miljoen. De omzetgroei van 23% in het derde kwartaal van 2023, vergeleken met dezelfde periode vorig jaar, was te danken aan toegenomen RUCONEST®-verkopen, samen met de eerste Joenja®-inkomsten van US$6,5 miljoen.

Teneinde nieuwe Joenja®-patiënten te blijven ontdekken en onze inkomsten te laten groeien, blijft Pharming in de V.S. een gerichte strategie uitvoeren. Deze aanpak zal in het vierde kwartaal van 2023 en in het eerste kwartaal van 2024 nog verder worden geïntensiveerd, en richt zich op het identificeren en diagnosticeren van mogelijke patiënten met APDS; het genetisch testen van familieleden van APDS-patiënten, en uitbreiding van de lijst met genetische varianten waarvan is bevestigd dat ze APDS veroorzaken.

Vooruitkijkend naar 2024 blijven we vooruitgang boeken in onze inspanningen om Joenja® (leniolisib) beschikbaar te maken voor APDS-patiënten in belangrijke wereldwijde markten waar we het product willen gaan lanceren. De besprekingen met het EMA lopen en we verwachten nog steeds een CHMP-advies in het vierde kwartaal van 2023. Daarnaast verlopen de procedures rond de ingediende registratieverzoeken voor leniolisib in Australië, Canada en Israël conform verwachting, evenals de Japanse klinische studie voor patiënten van 12 jaar en ouder. We blijven daarnaast voortgang boeken met onze pediatrische klinische studies, met het merendeel van de patiënten in behandeling in de studie voor 4 tot 11-jarigen en de start van de rekrutering in de tweede pediatrische studie voor de leeftijd van 1 tot 6 jaar.

Het derde kwartaal was een voorbeeld van hoe we onze sterke commerciële capaciteiten konden tonen, aangezien we niet alleen nieuwe Joenja®-patiënten vonden en hen snel op therapie hebben gezet, maar tegelijkertijd groei wisten te realiseren met RUCONEST® in het concurrerende HAE-landschap. Zonder onze medewerkers en partners hadden we dit niet kunnen realiseren. Zij blijven zich met alle kracht inzetten om onze wereldwijde HAE- en APDS-patiënten de geneesmiddelen te geven die zij nodig hebben."



Hoofdpunten derde kwartaal

Commerciële producten

RUCONEST® op de markt voor de behandeling van acute HAE-aanvallen

RUCONEST® bleef in het derde kwartaal goed presteren, met een omzet van US$60,2 miljoen, een stijging van 11% vergeleken met het derde kwartaal van 2022 en een stijging van 18% vergeleken met het tweede kwartaal van 2023. De omzet over de eerste negen maanden van 2023 bedroegen US$ 153,8 miljoen, een stijging van 2% vergeleken met dezelfde periode in 2022. De versnelling van de RUCONEST®-omzet in het tweede en derde kwartaal zet Pharming stevig op koers voor het realiseren van de eerder afgegeven verwachting van lage eencijferige omzetgroei over het gehele jaar.

De Amerikaanse markt was in het derde kwartaal goed voor 97% van de omzet, de EU en de rest van de wereld voor 3%.

In de V.S. bleven we in het derde kwartaal een sterke groei zien in de belangrijkste omzetindicatoren, waaronder nieuwe voorschrijvende artsen, actieve patiënten, nieuwe patiënten op therapie en injectieflacons die naar patiënten worden verzonden. Voor het derde kwartaal op rij overschreden we het aantal van 70 inschrijvingen van nieuwe patiënten voor RUCONEST®. Deze positieve indicatoren tonen het belang aan van RUCONEST® bij de behandeling van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) en zouden ons goed moeten positioneren voor het vierde kwartaal. Bovendien zien we nog steeds een brede mix van patiënten die RUCONEST® gebruiken, met een verminderde afhankelijkheid van patiënten die zeer frequente HAE-aanvallen hebben.

Joenja® (leniolisib) op de markt in de VS - de eerste en enige goedgekeurde ziektemodificerende behandeling voor APDS

Na de commerciële lancering in de VS van Joenja®, goedgekeurd door de Amerikaanse FDA in maart 2023 voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij patiënten van 12 jaar en ouder, bleef dit product in het derde kwartaal zijn sterke opmars voortzetten.

Op 30 september 2023 hadden we 76 APDS-patiënten ingeschreven, waarvan 63 patiënten toegang tot door hun verzekering vergoede behandeling hebben. Op één na alle patiënten die vóór de goedkeuring door de FDA in het kader van ons Expanded Access Program (EAP) of Open Label Extension onderzoek (OLE) in therapie waren, zijn met succes overgegaan op vergoede behandeling.

De besprekingen over toegang en vergoedingen verlopen conform eerder bekendgemaakt. We zien hoge goedkeuringspercentages en korte perioden naar vergoeding van therapieën. Pharmings teams belast met het realiseren van toegang tot de markt hebben aanzienlijke vooruitgang geboekt in de samenwerking met overheids- en particuliere verzekeraars ten aanzien van het verschaffen van de middelen die nodig zijn bij het formuleren van hun beleid ter garantie van toegang en vergoeding.
voda
8
Het vinden van APDS-patiënten

Op basis van beschikbare literatuur schat Pharming dat meer dan 1.500 patiënten getroffen zijn door APDS in onze belangrijkste mondiale markten, waaronder de VS, Europa, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Canada, Australië en Israël.

Pharming heeft in deze markten meer dan 640 patiënten geïdentificeerd. Van deze 640 patiënten zijn er ongeveer 200 in de VS. Ongeveer 75% is 12 jaar of ouder, waarvan de meerderheid momenteel in aanmerking komt voor behandeling met Joenja®.

Pharming heeft tal van activiteiten geïnitieerd om te helpen bij het diagnosticeren en vinden van APDS-patiënten.

Ten eerste blijven we het bewustzijn over APDS vergroten en nieuwe gegevens over leniolisib delen op medische en wetenschappelijke conferenties over de hele wereld.

Daarnaast blijven we het belang benadrukken van genetische testen wanneer APDS wordt vermoed. In aanvulling op ons gesponsorde genetische testprogramma in de VS, hebben we genetisch consulenten beschikbaar om patiënten voor te lichten, zowel voor als nadat ze een genetische test hebben ondergaan. Bovendien zijn we partnerschappen aangegaan met verschillende genetische testbedrijven, zodat we patiënten kunnen bereiken bij wie is vastgesteld dat ze APDS hebben door middel van hun eigen testinspanningen.

Tenslotte weten we, omdat APDS een erfelijke genetische ziekte is, dat APDS-patiënten familieleden kunnen hebben die ook door de aandoening getroffen zijn. Pharming heeft een aantal programma's opgezet om samen met artsen en patiënten drempels te verlagen en de juiste tests binnen families met APDS mogelijk te maken.

APDS-patiënt-vinding - Resolutie Variant van Onzekere Betekenis (VUS)

De diagnose APDS wordt gesteld op basis van klinische symptomen, beoordeling van de immuuncelfunctie en genetisch onderzoek. Voor een definitieve diagnose van APDS is een genetische test nodig die een ziekteveroorzakende (pathogene of waarschijnlijk pathogene) variant in de PIK3CD- of PIK3R1-genen aantoont.

Patiënten met klinische symptomen die passen bij APDS krijgen vaak onbesliste testuitslagen van genetische varianten, dat wil zeggen voorheen ongeziene varianten in de PIK3CD of PIK3R1 genen. Het is belangrijk om vast te stellen of deze Varianten van Onzekere Betekenis (VUS) APDS veroorzaken.

Pharming heeft verschillende lopende initiatieven en samenwerkingsverbanden om VUS-en op te lossen. We verwachten dat deze inspanningen de lijst van genetische varianten die beschouwd worden als veroorzakers van APDS-ziekte zullen uitbreiden en ertoe zullen leiden dat meer patiënten gediagnosticeerd zullen worden met APDS.

Joenja® (leniolisib) strategische hoofdpunten - regulatoire en klinische updates

Leniolisib voor APDS

Pharming boekte in het derde kwartaal verdere vooruitgang in de processen voor het verkrijgen van additionele regulatoire goedkeuringen van leniolisib voor APDS-patiënten van 12 jaar en ouder en voor pediatrische patiënten in belangrijke mondiale markten.

EER- en Britse markten

Als onderdeel van het beoordelingsproces van de Marketing Authorisation Application (MAA) voor leniolisib voor patiënten van 12 jaar en ouder, diende Pharming in oktober 2023 haar reactie in op de Dag 180-lijst met openstaande kwesties van het Committee for Human Medicinal Products (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).

Zoals bekendgemaakt op 3 augustus 2023, zal het CHMP, gezien de zeldzaamheid van APDS en de onvervulde behoefte voor de behandeling van APDS-patiënten, als onderdeel van het beoordelingsproces een Ad-hoc Expert Group (AEG) raadplegen tijdens een besloten bijeenkomst, waarbij ook vertegenwoordigers van Pharming betrokken zijn, waaronder leniolisib-onderzoekers en APDS-patiënten. Onder de regelgeving van de EMA kan het CHMP een AEG-vergadering bijeenroepen wanneer een geneesmiddel wordt beoordeeld dat input vereist van gespecialiseerde wetenschappelijke adviseurs over zaken die mogelijk buiten de expertise vallen van de gevestigde wetenschappelijke adviesgroepen van de EMA, zoals meestal het geval is bij zeldzame ziekten met weinig experts.

Pharming blijft anticiperen op een CHMP-opinie in het vierde kwartaal van 2023, met een Europese marktgoedkeuring ongeveer twee maanden, uitgaande van een positief advies.

In het Verenigd Koninkrijk zijn we van plan om het leniolisib-dossier binnen vijf dagen na een positief CHMP-advies in te dienen bij de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), wat in lijn is met de huidige ECDRP-procedure (Decision Reliance Procedure) van de Europese Commissie.

Japan

In augustus maakte Pharming bekend dat de eerste patiënt was behandeld in een Fase III klinische studie in Japan waarin leniolisib wordt geëvalueerd voor de behandeling van geactiveerde APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder.

De enkelarmige, open-label klinische studie zal de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit van leniolisib evalueren bij drie patiënten van 12 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van APDS. Elke patiënt zal een op het gewicht gebaseerde dosering tot 70 mg leniolisib tweemaal daags krijgen gedurende 12 weken.

De primaire effectiviteitseindpunten en secundaire eindpunten van de studie zijn dezelfde eindpunten die gebruikt werden om de klinische resultaten van de eerdere leniolisib APDS-studies te evalueren.

Pharming is van plan om een aanvraag in te dienen voor de goedkeuring van leniolisib bij het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) na voltooiing van de studie. In aanmerking komende patiënten die zijn ingeschreven in de studie zullen het kandidaats-geneesmiddel gedurende ten minste één jaar blijven ontvangen via een open-label extensiestudie.

Additionele markten - Canada, Australië en Israël

Pharming heeft in het derde kwartaal goedkeuringsaanvragen ingediend in Canada en Australië en in het tweede kwartaal in Israël. De procedures verlopen zoals verwacht en we voorzien nog steeds goedkeuringen in het tweede kwartaal van 2024 voor Canada en Australië en goedkeuring voor Israël in de eerste helft van 2024.

Pediatrische klinische ontwikkeling

De meerderheid van de patiënten voor onze Fase III klinische studie met leniolisib voor kinderen voor de behandeling van APDS bij patiënten van 4 tot 11 jaar zijn onder behandeling. De enkelarmige, open-label, multinationale klinische studie zal de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit van leniolisib evalueren bij 15 kinderen in vestigingen in de VS, Europa en Japan.

De tweede pediatrische klinische studie voor APDS-patiënten van 1 tot 6 jaar is gestart in het derde kwartaal van 2023. De studie werft momenteel patiënten en we verwachten dat de eerste patiënt in het vierde kwartaal zal worden behandeld. De enkelarmige, open-label, multinationale klinische studie zal de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit van leniolisib evalueren bij 15 kinderen op locaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan.

Beide studies worden uitgevoerd als onderdeel van Pharmings Pediatric Investigational Plan voor leniolisib als behandeling voor APDS bij kinderen.
voda
7
Financiële hoofdpunten
Derde kwartaal 2023

De omzet in het derde kwartaal van 2023 steeg tot US$66,7 miljoen in vergelijking met US$54,2 miljoen in het derde kwartaal van 2022 en US$54,9 miljoen in het tweede kwartaal van 2023. Dit was te danken aan de Amerikaanse Joenja®-verkopen van US$6,5 miljoen in het derde kwartaal van 2023. Daarnaast steeg de netto-omzet van RUCONEST® met 11% in vergelijking met dezelfde periode vorig jaar, en met 18% in vergelijking met het tweede kwartaal van 2023. De inkomsten uit Joenja® stegen in het derde kwartaal met 72% in vergelijking met het vorige kwartaal.

De brutowinst steeg in het derde kwartaal met US$6,5 miljoen in vergelijking met het derde kwartaal van 2022. Dit was te danken aan de stijging van de omzet, die gedeeltelijk tenietgedaan werd door de gunstige FX-meevaller van vorig jaar en de hogere RUCONEST®-productiekosten van het lopende jaar, alsook door royaltybetalingen aan Novartis op de verkoop van Joenja®.

De bedrijfskosten stegen met US$12,0 miljoen in het derde kwartaal vergeleken met vorig jaar. Dit was het gevolg van hogere onderzoeks- en ontwikkelingskosten en hogere marketing- en verkoopkosten. Deze waren beide voornamelijk gerelateerd aan Joenja®.

In het derde kwartaal van 2023 werd een operationeel bedrijfsresultaat van US$1,9 miljoen gerealiseerd.

Negen maanden 2023

De omzet over de eerste negen maanden van 2023 bedroeg US$164,1 miljoen, een stijging van 9% in vergelijking met de eerste negen maanden van 2022 (US$151,0 miljoen), die werd gedreven door 2% netto-omzetgroei van RUCONEST® en US$10,3 miljoen aan Joenja®-omzet na de goedkeuring door de FDA in maart 2023.

De brutowinst over de eerste negen maanden van 2023 steeg met US$6,3 miljoen, of 5%, tot US$146,0 miljoen. Deze stijging was te danken aan een groei van de opbrengsten, die gedeeltelijk teniet werd gedaan door gestegen productiekosten voor RUCONEST® en royaltykosten voor Joenja®.

Het negatieve bedrijfsresultaat in de eerste negen maanden van 2023 bedroeg US$6,5 miljoen vergeleken met een operationele winst van US$28,4 miljoen in dezelfde periode vorig jaar. Dit was voornamelijk het gevolg van een stijging van de bedrijfskosten met US$48,4 miljoen in vergelijking met de eerste negen maanden van 2022. Daarvan is US$10,5 miljoen gerelateerd aan mijlpaalbetalingen voor Joenja® in het tweede kwartaal van 2023. Een verdere kostenstijging van US$17,4 miljoen is rechtstreeks gerelateerd aan leniolisib in de vorm van hogere uitgaven voor R&D, marketingkosten, markttoegangskosten en de start van de afschrijving van verworven rechten. Een stijging van US$17,1 miljoen is gerelateerd aan een stijging van de loonkosten, die voor een groot deel gedreven werd door de uitbreiding van de organisatie in voorbereiding op de lancering en verdere commercialisering van leniolisib. De resterende stijging heeft betrekking op algemene kosten van US$2,3 miljoen en incidentele kosten met betrekking tot de stopzetting van het programma voor de ziekte van Pompe van US$0,9 miljoen.

Het nettoresultaat over de eerste negen maanden van 2023 was US$7,4 miljoen negatief, vergeleken met een winst van US$28,3 miljoen in dezelfde periode vorig jaar. Dit was het gevolg van een gedaald bedrijfsresultaat van US$34,9 miljoen en een negatieve impact van netto financiële winsten en verliezen van US$7,9 miljoen in vergelijking met de eerste negen maanden van 2022. Deze waren voornamelijk het gevolg van gunstige EUR/USD wisselkoersontwikkelingen vorig jaar. Dit werd gedeeltelijk gecompenseerd door US$1,7 miljoen aan rente-inkomsten uit schatkistcertificaten met AAA-rating. Dit werd verder gecompenseerd door een belastingbate van US$2,6 miljoen, terwijl in dezelfde periode vorig jaar een fiscale last van US$4,8 miljoen werd geboekt.

Geldmiddelen en kasequivalenten, samen met in pand gegeven geldmiddelen en verhandelbare effecten, daalden van US$208,7 miljoen aan het einde van 2022 tot US$199,2 miljoen aan het einde van het derde kwartaal van 2023.

Vooruitzichten

Voor het boekjaar 2023:

Op koers voor een lage eencijferige groei van de RUCONEST®-verkopen over het jaar
We verwachten dat de CHMP zijn advies voor leniolisib zal uitbrengen in het 4e kwartaal van 2023. Afhankelijk van een positief advies wordt ~2 maanden later een vergunning voor het in de handel brengen in Europa verwacht, gevolgd door commerciële lanceringen in individuele EU-landen.
We zijn voornemens om kort na een positief CHMP-advies een ECDRP-aanvraag voor leniolisib in te dienen bij de MHRA in het Verenigd Koninkrijk.
Pharming zal doorgaan met het toewijzen van middelen om toekomstige groei te versnellen. Investeringen in lanceringsvoorbereidingen, commercialisering en gerichte klinische ontwikkelingen voor leniolisib, inclusief ter ondersteuning van pediatrische en belangrijke marktgoedkeuringen, evenals voor de ontwikkeling van leniolisib bij aanvullende indicaties. Deze investeringen zullen de winst blijven beïnvloeden gedurende 2023. Onze huidige beschikbare geldmiddelen, inclusief de aanhoudende kasstromen uit de verkoop van RUCONEST® en Joenja®, zullen naar verwachting voldoende zijn om deze investeringen te financieren.
Verdere details over onze plannen om leniolisib te ontwikkelen voor aanvullende indicaties zullen worden verstrekt in het vierde kwartaal van 2023.
Investeringen en continue focus op het verkrijgen van licenties of acquisities van producten in het midden- tot laatstadium van klinische ontwikkeling op het gebied van zeldzame ziekten. Financiering, indien nodig, zou komen van een combinatie van onze sterke balans en toegang tot de kapitaalmarkten.
Er worden geen verdere specifieke financiële indicaties voor 2023 afgegeven.



Aanvullende informatie

Presentatie

De conference call presentatie is beschikbaar op de Pharming.com website vanaf 07:30 CEST.

Conference call

De conference call start om 13:30 uur. Een transcriptie zal beschikbaar worden gesteld op de Pharming.com website in de dagen na de oproep.

Let op: de onderneming beantwoordt alleen vragen van feitelijke inbellers.

Webcast link:

edge.media-server.com/mmc/p/599pzbd7

Inbelgegevens voor de conferentie:

register.vevent.com/register/BIb15561...

Meer informatie over hoe u zich kunt registreren voor de conference call/webcast vindt u op de website van Pharming.com.
holmes
25
E-I-N-D-E-L-IJ-K

Een nieuwe IEX spin-off:

gemengd mannenkoor “Eén Toontje Lager”


Koorknaapjes:
Rikos, LL, Lord Apollyon, Pannenkoek, jus1711, fanaat, Mika, Test, dedeDichter, Triple A, [verwijderd] 1 TM 63, DE MONITOR - Dé Pharming Expert 1 tm 64, charlie b, , (@)avataartje, inbetween, Arwin, MichelH, DeWijzeOudeMan, ffwachten nog

Repertoir:
Oa Jankmuziek,
www.youtube.com/channel/UCkvhwgPmNdYx...

HOERA, HOERA, HOERA
Janssen&Janssen
2
Zo, das toch beter nieuws als wat meningeen hier weken/maanden lang tot in den treure zijn blijven herhalen.
Helaas is de weg voor vele omhoog alleen voordelig om hun verlies een groot stuk in te lopen.

daling van de laatste weken was dus gebaseerd op niets meer dan lucht en amok makerij.
Bij 60 nieuwe patienten kom je uit op 30 a 35 miljoen op jaarbasis toch voor volgend jaar, mijlpaalbetaling lijkt in 2024 dan 'gelukkig' nog niet aan de orde dus die kosten houden ze dan in de hand.
voda
8
Nou alle criticasters, kom er maar in met deze hele mooie cijfers!

Als de koers gaat speren dadelijk, zal het wel een stuk rustiger worden.

Top gedaan Sijmen de Vries en alle andere medewerkers!
4.318 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 170 171 172 173 174 175 176 177 178 179 180 ... 212 213 214 215 216 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 26 apr 2024 17:35
Koers 0,900
Verschil +0,019 (+2,16%)
Hoog 0,903
Laag 0,883
Volume 3.641.122
Volume gemiddeld 6.805.258
Volume gisteren 4.203.859