Ik heb vorige week 71% winst gemaakt op een ritje van ca 2,5 maand in Ra Pharma (RARX). Het ontwikkelt medicijnen die ingrijpen op het complementsysteem, een centraal onderdeel van het aangeboren immuunsysteem. Verworven fouten in het complementsysteem zorgen voor auto-immuunziekten zoals PNH (Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie). Daar is een medicijn voor in de handel, Soliris (Alexion), maar dat is een lapmiddel.
Met PNH als zoekterm ben ik op zoek gegaan naar het speelveld van biotechbedrijven die daarin actief zijn. Het lijkt er op dat 6 bedrijven actief zijn in het vinden van remmers op de verschillende onderdelen van het complementsysteem:
Apellis (APLS) met APL-2 (subcutaan)
Achillion (ACHN) met ACH-4471 (oraal)
Ra Pharma (RARX) met RA101495 (subcutaan)
Alexion (ALXN) met ALXN1210 (subcutaan)
Akari (AKTX) met Coversin (subcutaan)
Alnylam (ALNY) met ALN-CC5 = Cemdisiran (subcutaan)
Een 7e speler, Amyndas met AMY-101, is niet beursgenoteerd. Het heeft een Fase 1 onderzoek afgerond, het laatste persbericht dateert van maart 2018. Komt op mij over als een bedrijf waar de oprichter te lang de scepter zwaait en de vooruitgang in de weg staat.
Ik zie ook wat activiteit bij Novartis en Hoffmann-La Roche op dit terrein maar het lijkt erop dat hoe groter het bedrijf, des te minder is het fanatisme bij de programma's die niet tot de core business behoren.
Apellis, marketcap 1,0 miljard USD, price/book 4,4, staat er redelijk voor. Begin september kwamen bemoedigende resultaten uit een Fase 1b onderzoek, het gaf een hupje in de koers, die daarna weer terugzakte. APLS heeft 5 trials lopen. Resultaten worden verwacht in de periode juli 2019 tot december 2020.
Achillion, marketcap 510 miljoen USD, price/boook 1,7, staat er wat beter voor. In februari 2018 ontving ACH-4471 een positief advies voor C3 glomerulopatie (C3G), een andere complementziekte met een aanbeveling voor een orphan drug status. Ik heb geen bericht kunnen ontdekken of die status ook is toegekend. ACHN heeft 3 trials lopen. Resultaten worden verwacht in de periode oktober 2018 tot december 2019.
Ra Pharma, marketcap 585, price/book 6,2, heeft recent een 70% stijging achter de rug, waar ik van heb kunnen meegenieten. RARX is bezig met het starten van een Fase 3 trial voor RA101495 (subcutaan) tegen PNH. Het heeft daartoe contact met FDA en zoekt in Q4 2018 ook contact met EMA.
Alexion, marketcap 31 miljard USD, price/book 3,5, heeft complementremmer Soliris voor 3 indicaties als belangrijkste product op de markt. Marktleider in complementmedicijnen, heeft dus ook de verkoopkanalen voorhanden. De marketcap van ALXN in vergelijking met de runner-ups geeft wel een indruk van de impact als een medicijn wordt goedgekeurd. ALXN is bezig met ALXN1210 als opvolger. ALXN1210 is al heel ver, heeft orphan drug status in US en Europa, staat mbv een voucher voor een marketlaunch binnen enkele maanden. Heeft vorige week met cash Syntimmune overgenomen. Zo wordt de pijplijn verbreed met een medicijn in klinische fase tegen IgG gemedieerde ziekten. ALXN heeft de beste kaarten, heeft misschien alleen te duchten van ACH-4471, want dat is een pilletje in plaats van een prik.
Akari, marketcap 39 miljoen, price/book 2,4, de Calimero onder de complementremmers. Coversin is ontstaan doordat een slimme gast zich afvroeg hoe teken als parasiet aan de bloedbaan kunnen blijven hangen zonder dat het immuunsysteem van de gastheer geactiveerd wordt. De koers staat op exploderen op het bericht afgelopen zondag dat met gebruik van Coversin een kind is genezen van HSCT-TMA, een veel voorkomende complicatie bij beenmergtransplantatie met een mortaliteit van 80%.
Alnylam met Cemdisiran (ALN-CC5) tenslotte, laat ik voor nu buiten beschouwing. Marketcap 8,8 miljard USD, price/book 5,4. Het bedrijf is recent in rechtszaken verwikkeld wegens vermeende jokkebrokkerij over trialresultaten. Voor mij reden om er even af te blijven.