Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

D.E. M.O.N.I.T.O.R. schreef op 30 januari 2023 10:04:

Welkom op de Pharming februari 2023 draad.
In de loop van vandaag zal ik deze draad verder aanvullen met inhoudelijke informatie omtrent Pharming, en de HAE markt in het algemeen.

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Ruconest (Pharming) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA & Japan)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA & Japan)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA)

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Huidige versie Ruconest niet geschikt voor andere toedieningsvorm, wachten op 'Ruconest-lite'
  Pharming heeft bevestigd de ontwikkeling te stoppen. Te duur en te risicovol

• KVD900/Sebetralstat (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor
  - Phase II liet zeer goede resultaten zien
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  - Werving patiënten fase III KONFIDENT volgens planning
  - Fase III data voorzien H2/2023
  - NDA gepland H1/2024

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  - Ontwikkeling gestopt

• RAPIDe-1 (Pharvaris) – Acuut
  - PHVS416 Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II lopende
  - Eerste tussentijdse resultaten bij 74 patiënten zéér positief, goede verdraging bij alle doseringen
  - Studie lopende in een twintigtal sites te Canada, Europa, Israel en de UK
  - Studie uitgebreid naar de US, maar tijdelijk on hold. FDA heeft toelating gegeven reeds in behandeling zijnde patiënten doorgang te bieden
  - 26-week rodent toxicology study to resolve the clinical holds in the U.S. Protocol nonclinical study submitted to the FDA

• HAE CHAPTER-1 (Pharvaris) – Profylaxe
  - PHVS416 Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II lopende, resultaten H2/2023
  - Eerste B2 receptor op profylaxe markt

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - XR Tablet - Orale toediening. PHA121 maar in langzaam afgevende tabletvorm voor lange werking
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Phase I lopende

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  IND 2023

• Donidalorsen (eerst IONIS-PKK-LRx) (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II resultaten; significant sustained protection
  - Overall sustained mean reduction of 95% attack rates, 99,6% of study days were HAE attack-free
  - Hoge AE-QoL score
  - Zeer veilig bleek na gebruik van meer dan een jaar
  - Phase III OASIS program loopt
  - Estimated Primary Completion Date July 2023

• STAR-0215 (Astria)
  - ALPHA-STAR Phase 1b/2 start begin 2023
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Toediening eenmaal per drie maanden
  - STAR-0215 has the potential to be the most patient-friendly chronic treatment option
  - Positieve Fase 1a resultaten
  - Uitbreiding 1a Q1/2023 naar een halfjaarlijkse toediening, resultaten Q4/2023

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I

• Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  - Subcutane toediening om de 4 weken
  - Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
  - Phase III lopende
  - Mean reduction number of attacks by 88.68% at a 75 mg dose, by 98.94% in those receiving 200 mg, and by 90.50% in those receiving 600 mg, compared with a placebo

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening

• ADX-324 (ADARx Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening - RNA technologie
  Phase I is gestart (later meer uitleg)

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Tussentijdse resultaten eerste patiënten: aanvalvrij tot 5.5-10.6 maanden na eenmalige toediening
  - Zeer zware gevallen laten zelfs tot 4 maanden aanvalvrije perioden zien
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Lopende studie open-label, Phase 1/2 HAERMONY trial to evaluate the safety and effectiveness of BMN 331
  - Eenmalige toediening

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune
  - A gene therapy product utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  - Veilig gebleken bij 85 patiënten in wet AMD studie

quote:

D.E. M.O.N.I.T.O.R. schreef op 30 januari 2023 12:27:

Interessante presentatie omtrent de laatste stand van zaken:

www.pharming.com/sites/default/files/...

quote:

holmes schreef op 30 januari 2023 17:06:

[...]

7-10 november 2022, niks laatste stand van zaken.

Deze presentatie geeft wel de allerlaatste stand van zaken. 25 januari 2023
www.pharming.com/sites/default/files/...

quote:

IEX - Forummoderator schreef op 30 januari 2023 10:35:

Ter info.

Deze poster is formeel weer toegelaten. Dus u hoeft ons niet te mailen, te bellen of te schrijven.

Groet Henk

quote:

IEX - Forummoderator schreef op 30 januari 2023 10:35:

Ter info.

Deze poster is formeel weer toegelaten. Dus u hoeft ons niet te mailen, te bellen of te schrijven.

Groet Henk

quote:

D.E. M.O.N.I.T.O.R. schreef op 30 januari 2023 14:15:

Helaas kan ik de links naar de bronnen niet plaatsen (max 4 a 5 per post). Ik zal dit later toevoegen als bijlage.

quote:

D.E. M.O.N.I.T.O.R. schreef op 30 januari 2023 14:14:

De HAE markt in beeld

- Toevoeging indeling van pathways behandeling reeds op de markt
- Zeer opvallende resultaten bij Donidalorsen
- 3 concurrenten naar Phase III, kans op goedkeuring daarmee aanzienlijk groter
- Gentherapieën zeer hoopgevend, zeker Intellia!

Verder:
- Geen vermeldingen van preklinische onderzoekjes, minimaal in Phase I studie
- Profylaxe studie Pharming zal worden verwijderd wegens einde verhaal
- Arrowhead gaat eruit wegens geen progressie
- Verseon in pipeline, maar weinig progressie vanuit pre-clinical, gaat eruit
- Alnylam eruit wanneer nog een jaar geen progressie
- Adverum verwijderen, Orphan Drug Status maar geen progressie afgelopen 3 jaar
- Toegevoegd: ADX324

'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'

Acuut

B2 Receptor

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

C1-INH

• Ruconest (Pharming) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA & Japan)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

Plasma kallikrein

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

Profylaxe

B2 Receptor
Nog geen

C1-INH

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada)

Plasma kallikrein

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA & Japan)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA)

In ontwikkeling

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Huidige versie Ruconest niet geschikt voor andere toedieningsvorm, wachten op 'Ruconest-lite'
  Pharming heeft bevestigd de ontwikkeling te stoppen. Te duur en te risicovol

• KVD900/Sebetralstat (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor
  - Phase II liet zeer goede resultaten zien
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  - Werving patiënten fase III KONFIDENT volgens planning
  - Fase III data voorzien H2/2023
  - NDA gepland H1/2024

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  - Ontwikkeling gestopt

• RAPIDe-1 (Pharvaris) – Acuut
  - PHVS416 Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II lopende
  - Eerste tussentijdse resultaten bij 74 patiënten zéér positief, goede verdraging bij alle doseringen
  - Studie lopende in een twintigtal sites te Canada, Europa, Israel en de UK
  - Studie uitgebreid naar de US, maar tijdelijk on hold. FDA heeft toelating gegeven reeds in behandeling zijnde patiënten doorgang te bieden
  - 26-week rodent toxicology study to resolve the clinical holds in the U.S. Protocol nonclinical study submitted to the FDA

• HAE CHAPTER-1 (Pharvaris) – Profylaxe
  - PHVS416 Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II lopende, resultaten H2/2023
  - Eerste B2 receptor op profylaxe markt

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - XR Tablet - Orale toediening. PHA121 maar in langzaam afgevende tabletvorm voor lange werking
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Phase I lopende

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  IND 2023

• Donidalorsen (eerst IONIS-PKK-LRx) (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II resultaten; significant sustained protection
  - Overall sustained mean reduction of 95% attack rates, 99,6% of study days were HAE attack-free
  - Hoge AE-QoL score
  - Zeer veilig bleek na gebruik van meer dan een jaar
  - Phase III OASIS program loopt
  - Estimated Primary Completion Date July 2023

• STAR-0215 (Astria)
  - ALPHA-STAR Phase 1b/2 start begin 2023
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Toediening eenmaal per drie maanden
  - STAR-0215 has the potential to be the most patient-friendly chronic treatment option
  - Positieve Fase 1a resultaten
  - Uitbreiding 1a Q1/2023 naar een halfjaarlijkse toediening, resultaten Q4/2023

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I

• Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  - Subcutane toediening om de 4 weken
  - Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
  - Phase III lopende
  - Mean reduction number of attacks by 88.68% at a 75 mg dose, by 98.94% in those receiving 200 mg, and by 90.50% in those receiving 600 mg, compared with a placebo

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening

• ADX-324 (ADARx Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening - RNA technologie
  Phase I is gestart (later meer uitleg)

Gentherapieën

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Tussentijdse resultaten eerste patiënten: aanvalvrij tot 5.5-10.6 maanden na eenmalige toediening
  - Zeer zware gevallen laten zelfs tot 4 maanden aanvalvrije perioden zien
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Lopende studie open-label, Phase 1/2 HAERMONY trial to evaluate the safety and effectiveness of BMN 331
  - Eenmalige toediening

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune
  - A gene therapy product utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  - Veilig gebleken bij 85 patiënten in wet AMD studie

quote:

Braniek schreef op 31 januari 2023 13:53:

[...]

laat maar.

quote:

Hefboom schreef op 31 januari 2023 13:15:

[...]

Bedankt Henk,

Er zullen deze maand als ik alles zo lees weinig mensen posten. Voordeel is dat onze Expert de mensen deze maand ook niet kan beledigen. Heb jij een mooi rustige maand Henk. Voor de echte pharming aanhangers gaat het volgende maand gebeuren. Mag onze expert deze maand zijn zogenaamde concurrenten nog even promoten. En iedereen nog even waarschuwen hoe slecht het is om in Pharming te investeren. Dat doen alleen gokparticulieren volgens hem . Zijn laatste koers uitspraak van nooit geen 1-45 gaat er ook nog wel aan volgende maand. Als Leniolisib goed wordt gekeurd moet hij eerst weer op zoek naar nieuwe concurrenten. Hij is er al naar op zoek. Onze expert zegt maar al dat er geen patiënten zijn maar dit heeft hij niet goed gelezen. Er zijn geen concurrenten

quote:

Long1985 schreef op 31 januari 2023 14:50:

[...]

Van pharvaris hoef je niks te verwachten. Het verleden heeft wel bewezen dat die bestuurders niks van de grond krijgen.