Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming februari 2023

4.234 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 145 146 147 148 149 150 151 152 153 154 155 ... 208 209 210 211 212 » | Laatste
Eric_80
2
quote:

zjeeraar schreef op 21 februari 2023 07:59:

[...]

Het is toch wel erg betekenisvol dat Pharming dit pediatrisch onderzoek nú opstart, slechts een maand voor de FDA approval.

Idd, dit geeft gewoon aan dat Pharming/SDV erg veel vertrouwen hebben in de veilige toepassing van Leniolisib, anders ga je dit risico echt niet nemen ,dus zodoende.....
Wie weet hebben jullie gelijk, maar ik ben benieuwd naar een antwoord op de volgende vraag:

Zou het in jullie ogen verstandig en vooral logisch zijn om een studie NIET te beginnen, enkel omdat je nog geen goedkeuring hebt van een ander onderzoek met dit medicijn?

Ik weet namelijk zeker dat als Pharming zou wachten tot de goedkeuring (en wie weet beide goedkeuringen) men (aandeelhouders) zou klagen dat Pharming niet al veel eerder was begonnen met het onderzoek, want dit kost tijd en Pharming had al veel verder kunnen zijn als ze door hadden gepakt.

Ben erg benieuwd naar jullie mening omtrent het evt uitstellen omdat er nog geen goedkeuring is en hoe dit zou overkomen naar de aandeelhouders,
Theo3
1
roon
0
quote:

Theo3 schreef op 21 februari 2023 08:10:

Goedemorgen allen veel succes en herstel over de 1.10 na dit bericht mag dat wel
Als ik naar het nieuws van vorige week kijk met de heftige daling dan kan bij goed nieuws ook een sterke stijging horen.
knaap1
1
[quote alias=Theo3 id=14665332 date=202302210810]
Goedemorgen allen veel succes en herstel over de 1.10 na dit bericht mag dat wel
[/quote

Zo is dat alle verkopers krijgen nog eens spijt
vdx777
0
quote:

Janssen&Janssen schreef op 21 februari 2023 07:56:

[...]

Je begeeft je op erg dun ijs met deze uitspraak
pharming gaat testen / proefdraaien op kinderen terwijl leniolisib niet goed gekeurd is momenteel
niks mis met de uitspraak
antop
1
Pharming meldt start van de behandeling van de eerste patiënt in pediatrische klinische studie met leniolisib

De multinationale fase III-studie evalueert leniolisib-tabletten bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem



Leiden, 21 februari 2023 - Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”), (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR), meldt de start van de behandeling van de eerste patiënt in de klinische fase III-studie (NCT05438407) ter evaluatie van kandidaat-geneesmiddel leniolisib, een orale, selectieve fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-remmer, bij kinderen met geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta-syndroom (APDS), een zeldzame primaire aandoening aan immuunsysteem. Er is momenteel geen goedgekeurde behandeling voor deze complexe en progressieve ziekte veroorzaakt door genetische varianten.

Op locaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan zal de eenarmige, open-label, multinationale klinische studie de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib evalueren bij ongeveer 15 kinderen van 4 tot 11 jaar met een bevestigde APDS-diagnose. De primaire eindpunten voor de werkzaamheid van de studie zijn: een vermindering van de grootte van de indexlymfeklieren en een groter aandeel naïeve B-cellen ten opzichte van het totale aantal B-cellen vanaf de uitgangswaarde (baseline) na 12 weken. Secundaire eindpunten omvatten een beoordeling van het vermogen van leniolisib om de gezondheids-gerelateerde kwaliteit van leven te wijzigen op basis van metingen van het fysieke, sociale en emotionele functioneren, alsmede van de schoolprestaties, met behulp van een gevalideerde patiënten-vragenlijst.

Pharming is voornemens om in het derde kwartaal van 2023 een soortgelijke klinische studie te starten met kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS, ter evaluatie van een nieuwe pediatrische formulering van leniolisib. In aanmerking komende patiënten die deelnemen aan een van de pediatrische onderzoeken zullen gedurende een jaar na de initiële behandelperiode van 12 weken leniolisib blijven krijgen via een open-label extensie-onderzoek.

Manish
antop
3
Manish Butte, MD, PhD, E. Richard Stiehm Bijzondere Leerstoel, Professor Kindergeneeskunde en Divisiehoofd Immunologie, Allergie en Reumatologie aan de University of California, Los Angeles, zegt:

“De standaardbehandeling van APDS bestaat momenteel nog uit een reeks ondersteunende therapieën. Hoewel deze therapieën sommige manifestaties van APDS kunnen behandelen, richten ze zich niet op de onderliggende oorzaak van de ziekte. Pharmings studies met leniolisib bij kinderen met APDS zijn belangrijk voor het evalueren van de mogelijkheid om symptomen eerder in het beloop van de ziekte te minimaliseren."

Het programma van Pharming voor de klinische ontwikkeling van leniolisib bij pediatrische APDS wordt ondersteund door positieve data van een klinische fase II/III-studie waarin het geneesmiddel werd onderzocht als behandeling voor patiënten met de ziekte van 12 jaar en ouder. Zoals gepubliceerd op 2 februari 2022 en onlangs gedetailleerd beschreven in Blood1, het internationale medische tijdschrift van de American Society of Hematology, voldeed de studie aan beide co-primaire eindpunten, waarbij patiënten die leniolisib gebruikten versus placebo een significante afname van lymfproliferatie (ongebreidelde aanmaak van witte bloedlichaampjes) bereikten, gemeten naar index lymfekliergrootte, en toename van immuno-fenotype-correcties gemeten naar het percentage naïeve B-cellen in perifeer bloed.

In de eerste helft van 2022 werden positieve adviezen ontvangen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) over het Pediatric Investigation Plan (PIP) voor leniolisib als behandeling voor APDS bij kinderen. De PIP's bevatten de plannen voor beide pediatrische klinische onderzoeken.

Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, zegt in reactie:

“Ik ben verheugd over de start van de eerste studie in ons Fase III pediatrische klinische programma ter evaluatie van leniolisib bij kinderen met APDS. Tegelijkertijd kijk ik uit naar de start van onze tweede pediatrische studie. Voortbouwend op de bemoedigende bevindingen van onze succesvolle fase II/III-studie bij patiënten van 12 jaar en ouder met APDS, doen we al het mogelijke om leniolisib beschikbaar te maken voor nóg jongere patiënten, met als doel in te kunnen grijpen voordat zij immuun-gerelateerde symptomen ontwikkelen die waarschijnlijk gedurende hun hele leven in ernst zullen toenemen. Uiteraard blijven we ons richten op patiënten van alle leeftijden met APDS, maar werken we nu ook nauw samen met toezichthoudende instanties voor de uiteindelijke goedkeuringsaanvraag voor de behandeling van kinderen onder de 12 jaar met deze ziekte.

Op basis van de resultaten van de Fase II/III-studie en gegevens uit de open-label extensiestudie over een langere periode, voert de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) momenteel een prioriteitsbeoordeling uit van Pharmings zogeheten New Drug Application, NDA (goedkeuringsaanvraag) voor leniolisib als behandeling voor adolescenten en volwassenen met APDS en heeft daarbij een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doeldatum van 29 maart 2023 toegewezen. Bovendien wordt Pharmings Marketing Authorization Application (MAA) (aanvraag voor toelating tot de markt) voor leniolisib in dezelfde patiëntenpopulatie beoordeeld door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Pharming verwacht dat het CHMP zijn advies over de vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in het tweede halfjaar van 2023 zal uitbrengen.
Knoopinjezakdoek
1
quote:

Eric_80 schreef op 21 februari 2023 08:04:

[...]

Wie weet hebben jullie gelijk, maar ik ben benieuwd naar een antwoord op de volgende vraag:

Zou het in jullie ogen verstandig en vooral logisch zijn om een studie NIET te beginnen, enkel omdat je nog geen goedkeuring hebt van een ander onderzoek met dit medicijn?

Ik weet namelijk zeker dat als Pharming zou wachten tot de goedkeuring (en wie weet beide goedkeuringen) men (aandeelhouders) zou klagen dat Pharming niet al veel eerder was begonnen met het onderzoek, want dit kost tijd en Pharming had al veel verder kunnen zijn als ze door hadden gepakt.

Ben erg benieuwd naar jullie mening omtrent het evt uitstellen omdat er nog geen goedkeuring is en hoe dit zou overkomen naar de aandeelhouders,
Zoveel posters zoveel meningen. En Pharming trekt zich er niets van aan. Gelukkig maar.
Winst gevend
1
Who is LabCorp owned by?
BlackRock Institutional Trust Company, N.A. BlackRock Financial Management, Inc.

Collaborators:
- Cmed
- Labcorp Drug Development Inc
- University of California, Los Angeles
- CMIC Co, Ltd. Japan
zjeeraar
2
(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group is gestart met de behandeling van de eerste patiënt in een pediatrische klinische studie met leniolisib. Dit maakte het biotechbedrijf dinsdag voorbeurs bekend.

Er lopen diverse aanvragen voor goedkeuring van toepassing Leniolisib, echter Pharming heeft er erg veel vertrouwen in om nu al met bovenstaande te starten..... chapeau Pharming/SDV
VriendjeStokVis
0
Sta er niet raar van te kijken, mochten we toch richting het zuiden koersen. Helaas is het vaker zo met een PB dat we zakken dan stijgen .
Time will tell. Succes allemaal!
Sharen
2
quote:

Eric_80 schreef op 21 februari 2023 08:04:

[...]

Wie weet hebben jullie gelijk, maar ik ben benieuwd naar een antwoord op de volgende vraag:

Zou het in jullie ogen verstandig en vooral logisch zijn om een studie NIET te beginnen, enkel omdat je nog geen goedkeuring hebt van een ander onderzoek met dit medicijn?

Ik weet namelijk zeker dat als Pharming zou wachten tot de goedkeuring (en wie weet beide goedkeuringen) men (aandeelhouders) zou klagen dat Pharming niet al veel eerder was begonnen met het onderzoek, want dit kost tijd en Pharming had al veel verder kunnen zijn als ze door hadden gepakt.

Ben erg benieuwd naar jullie mening omtrent het evt uitstellen omdat er nog geen goedkeuring is en hoe dit zou overkomen naar de aandeelhouders,
Zou het in jullie ogen verstandig en vooral logisch zijn om een studie NIET te beginnen, enkel omdat je nog geen goedkeuring hebt van een ander onderzoek met dit medicijn?

Dat zou je inderdaad verwachten, elk nieuw onderzoek kost immers veel tijd en geld.
Dus het feit dat Pharming nú al doorpakt betekent dat men zich kennelijk weinig zorgen maakt over de huidige goedkeurings procedures.

(En de T.O. van 1,09 lijkt er inmiddels ook optimistisch van te worden)
TonR
0
quote:

VriendjeStokVis schreef op 21 februari 2023 08:19:

Sta er niet raar van te kijken, mochten we toch richting het zuiden koersen. Helaas is het vaker zo met een PB dat we zakken dan stijgen .
Time will tell. Succes allemaal!
Gaat vandaag niet gebeuren. TO inmiddels op 1,098 al.
antop
1
Hoewel deze therapieën sommige manifestaties van APDS kunnen behandelen, richten ze zich niet op de onderliggende oorzaak van de ziekte.

Pharmings studies met leniolisib bij kinderen met APDS zijn belangrijk voor het evalueren van de mogelijkheid om symptomen eerder in het beloop van de ziekte te minimaliseren."!!
voda
1
Update: Pharming meldt start behandeling met leniolisib

In klinische studie.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft de start van de behandeling van de eerste patiënt in een pediatrische klinische studie met leniolisib gemeld. Dit maakte het biotechbedrijf dinsdag voorbeurs bekend.

Op locaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan wordt de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib geëvalueerd bij ongeveer 15 kinderen van 4 tot 11 jaar met een bevestigde APDS-diagnose.

Pharming is van plan om in het derde kwartaal van 2023 een soortgelijke klinische studie te starten met kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS, ter evaluatie van een nieuwe pediatrische formulering van leniolisib.

APDS is een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem, waarvoor momenteel geen goedkeurde behandeling bestaat.

Zowel de FDA als de EMA beoordelen momenteel de aanvraag van Pharmig voor leniolisib. Bij de FDA wordt een reactie op of rond 29 maart verwacht en het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van de EMA zal zijn advies over de vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in het tweede halfjaar van 2023 uitbrengen.

Update: om meer informatie toe te voegen.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999
Winst gevend
0
Het enige wat we zeker weten is dat deze pediatrische trials wereldwijd zijn opgezet met Pharming als enige sponsor.

Ze zullen toch hopelijk voldoende vertrouwen hebben dat deze 10-tallen-miljoenen trajecten t/m 2025
klauwen met geld gaan kosten als enige sponsor en er vanuit gaan dat de EMA en FDA gaan goedkeuren.

Anders is het een hele dure gok met interne functies op het spel.
Voorlopig gaan we weer door met testen.
déjà vu
0
quote:

Theo3 schreef op 21 februari 2023 08:10:

Goedemorgen allen veel succes en herstel over de 1.10 na dit bericht mag dat wel
Verwacht het niet echt. Start van de behandeling van de eerste patiënt. Hoe lang gaat dit nog duren ? Q4 2024 ?
Dit staat los van de beoordeling FDA/EMA.
Natuurlijk hoop ik het beste voor de kinderen.
roon
0
quote:

Dr. Phil schreef op 21 februari 2023 08:30:

[...]

Verwacht het niet echt. Start van de behandeling van de eerste patiënt. Dit staat los van de beoordeling FDA/EMA.
Natuurlijk hoop ik het beste voor de kinderen.
Misschien toch wel.Het nieuws staat werkelijk op alle fin.sites en wordt steeds herhaald.Dus toch wel hot nieuws.
4.234 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 145 146 147 148 149 150 151 152 153 154 155 ... 208 209 210 211 212 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 31 okt 2024 17:35
Koers 0,769
Verschil -0,028 (-3,45%)
Hoog 0,793
Laag 0,766
Volume 5.028.335
Volume gemiddeld 5.058.966
Volume gisteren 3.964.431