Manish Butte, MD, PhD, E. Richard Stiehm Bijzondere Leerstoel, Professor Kindergeneeskunde en Divisiehoofd Immunologie, Allergie en Reumatologie aan de University of California, Los Angeles, zegt:
“De standaardbehandeling van APDS bestaat momenteel nog uit een reeks ondersteunende therapieën. Hoewel deze therapieën sommige manifestaties van APDS kunnen behandelen, richten ze zich niet op de onderliggende oorzaak van de ziekte. Pharmings studies met leniolisib bij kinderen met APDS zijn belangrijk voor het evalueren van de mogelijkheid om symptomen eerder in het beloop van de ziekte te minimaliseren."
Het programma van Pharming voor de klinische ontwikkeling van leniolisib bij pediatrische APDS wordt ondersteund door positieve data van een klinische fase II/III-studie waarin het geneesmiddel werd onderzocht als behandeling voor patiënten met de ziekte van 12 jaar en ouder. Zoals gepubliceerd op 2 februari 2022 en onlangs gedetailleerd beschreven in Blood1, het internationale medische tijdschrift van de American Society of Hematology, voldeed de studie aan beide co-primaire eindpunten, waarbij patiënten die leniolisib gebruikten versus placebo een significante afname van lymfproliferatie (ongebreidelde aanmaak van witte bloedlichaampjes) bereikten, gemeten naar index lymfekliergrootte, en toename van immuno-fenotype-correcties gemeten naar het percentage naïeve B-cellen in perifeer bloed.
In de eerste helft van 2022 werden positieve adviezen ontvangen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) over het Pediatric Investigation Plan (PIP) voor leniolisib als behandeling voor APDS bij kinderen. De PIP's bevatten de plannen voor beide pediatrische klinische onderzoeken.
Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, zegt in reactie:
“Ik ben verheugd over de start van de eerste studie in ons Fase III pediatrische klinische programma ter evaluatie van leniolisib bij kinderen met APDS. Tegelijkertijd kijk ik uit naar de start van onze tweede pediatrische studie. Voortbouwend op de bemoedigende bevindingen van onze succesvolle fase II/III-studie bij patiënten van 12 jaar en ouder met APDS, doen we al het mogelijke om leniolisib beschikbaar te maken voor nóg jongere patiënten, met als doel in te kunnen grijpen voordat zij immuun-gerelateerde symptomen ontwikkelen die waarschijnlijk gedurende hun hele leven in ernst zullen toenemen. Uiteraard blijven we ons richten op patiënten van alle leeftijden met APDS, maar werken we nu ook nauw samen met toezichthoudende instanties voor de uiteindelijke goedkeuringsaanvraag voor de behandeling van kinderen onder de 12 jaar met deze ziekte.
Op basis van de resultaten van de Fase II/III-studie en gegevens uit de open-label extensiestudie over een langere periode, voert de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) momenteel een prioriteitsbeoordeling uit van Pharmings zogeheten New Drug Application, NDA (goedkeuringsaanvraag) voor leniolisib als behandeling voor adolescenten en volwassenen met APDS en heeft daarbij een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doeldatum van 29 maart 2023 toegewezen. Bovendien wordt Pharmings Marketing Authorization Application (MAA) (aanvraag voor toelating tot de markt) voor leniolisib in dezelfde patiëntenpopulatie beoordeeld door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Pharming verwacht dat het CHMP zijn advies over de vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in het tweede halfjaar van 2023 zal uitbrengen.