Nieuws Release
Printervriendelijke versie Bekijk printervriendelijke versie << Terug
ProQR biedt inschrijvingsupdate op QR-110 klinische proeven en hoogtepunten presentaties van de oftalmologie op ARVO
23 april 2018 om 07:00 uur EDT
Belangrijke updates
De inschrijvingen liggen op schema in de lopende klinische proeffase Fase 1/2 van QR-110 met acht van de twaalf patiënten met LCA 10 die zijn ingeschreven.
De proef is op schema om in de tweede helft van het jaar voorlopige halfjaarlijkse gegevens over veiligheid, effecten op het zicht en de retinale structuur aan te kondigen.
ProQR presenteert twee samenvattingen over programma's voor Fuchs endotheliale hoornvliesdystrofie en de ziekte van Stargardt tijdens de jaarlijkse ARVO-bijeenkomst. Het bedrijf zal ook een presentatie geven tijdens de Fundament Fighting Blindness / Casey Innovation-top voorafgaand aan ARVO.
LEIDEN, Nederland, 23 april 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR Therapeutics NV(Nasdaq: PRQR), een bedrijf dat zich toelegt op het veranderen van levens door de creatie van transformatieve RNA-geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige genetische zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat acht van de twaalf patiënten zijn ingeschreven in PQ-110-001, een fase 1 / 2 open-label onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van QR-110 voor de behandeling van Leber's congenitale amaurosis 10 (LCA 10). De studie is opgezet om ongeveer zes volwassenen en zes kinderen met LCA 10 te registreren vanwege de p.Cys998X-mutatie in het CEP290- gen. Tussentijdse veiligheids- en werkzaamheidsresultaten worden naar verwachting in de tweede helft van 2018 aangekondigd wanneer zes of meer patiënten ten minste zes maanden behandeling hebben gehad, met volledige behandelingsgegevens voor twaalf maanden van alle patiënten die in 2019 worden verwacht.
"We zijn erg blij met de deelname aan onze proef en het aanhoudende enthousiasme van onze onderzoekers om een ??nieuwe en eersteklasbehandeling te bieden aan LCA 10-patiënten die geen andere behandelingsmogelijkheden hebben", zei Daniel A. de Boer, Chief Executive Officer van ProQR. "We kijken uit naar de klinische gegevens voor de QR-110-proef later dit jaar, omdat deze ons zal helpen de ontwikkeling van andere oftalmologiekandidaten in onze pijplijn te begeleiden en te versnellen, omdat we geloven dat RNA-oligonucleotiden veelbelovend zijn voor de behandeling van een verscheidenheid van genetische oogziekten. "
Presentaties op ARVO-conferentie
ProQR zal gegevens van twee oftalmologieprogramma's presenteren op de jaarvergadering van 2018 van de Vereniging voor onderzoek in visie en oftalmologie (ARVO) te houden 29 april - 3 mei 2018 in Honolulu, HI, VERENIGDE STATEN VAN AMERIKA. Abstracts voor de presentaties zijn beschikbaar op de ARVO 2018 jaarvergaderingswebsite .