Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Facts II

765 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 30 31 32 33 34 35 36 37 38 39 » | Laatste
voda
0
Vooruitzichten
Voortgaande lage eencijferige groei van de jaaromzet uit RUCONEST®. Kwartaalfluctuaties worden verwacht.
We verwachten dat de CHMP haar advies voor leniolisib bekend zal maken in het 4e kwartaal van 2023. Onder voorbehoud van een positief advies wordt de goedkeuring voor Europa ongeveer twee maanden later verwacht, gevolgd door commerciële lanceringen in individuele EU-landen.
Kort na een positieve CHMP-opinie, zijn we van plan om een ECDRP- aanvraag in te dienen bij de MHRA in het Verenigd Koninkrijk. Goedkeuring wordt enkele maanden later verwacht.
Pharming zal doorgaan met het toewijzen van middelen ter versnelling van toekomstige groei. Investeringen in lanceringsvoorbereidingen, commercialisering en gerichte klinische ontwikkelingen voor leniolisib, inclusief ter ondersteuning van pediatrische en Japanse goedkeuringen, evenals voor de ontwikkeling van leniolisib bij aanvullende indicaties. Deze investeringen zullen de winst blijven beïnvloeden gedurende 2023. Onze huidige beschikbare geldmiddelen, inclusief de voortgaande kasstromen uit de verkoop van RUCONEST® en Joenja®, zullen naar verwachting voldoende zijn om deze investeringen te financieren.
Verdere details over onze plannen voor de ontwikkeling van leniolisib voor aanvullende indicaties zullen in het tweede halfjaar van 2023 worden verstrekt.
Investeringen en voortgaande focus op het verkrijgen van licenties of acquisities van mogelijkheden in het midden- tot laatstadium op het gebied van zeldzame ziekten. Financiering, indien nodig, zou dan komen van een combinatie van onze sterke balans en toegang tot de kapitaalmarkten.

Er wordt geen verdere specifieke financiële verwachtingen voor 2023 gegeven.

Aanvullende informatie
Presentatie
De conference call presentatie is beschikbaar op de Pharming.com website vanaf 07:30 CET.

Conference call
De conference call begint om 13:30 uur CET. Een transcriptie zal beschikbaar worden gesteld op de Pharming.com website in de dagen na de call.

Let op: Pharming beantwoordt alleen vragen van feitelijke inbellers.

Inbelgegevens deelnemers conferentiegesprek:
Nederland: +31 85 888 7233

Verenigde Staten (lokaal): +1 646 664 1960

Verenigd Koninkrijk (lokaal): +44 20 3936 2999

Toegangscode: 760288#

Webcast Link: webcast.openbriefing.com/pharming1h23/

Voor meer informatie kunt u contact opnemen met:
Pharming Group N.V., Leiden

Michael Levitan, VP Investor Relations en Corporate Communications

T: +1 (908) 705 1696

Heather Robertson, Investor Relations & Corporate Communications Manager

E: investor@pharming.com

LifeSpring Life Sciences Communicatie, Amsterdam

Leon Melens

T: +31 6 53 81 64 27

E: pharming@lifespring.nl

FTI Consulting, Londen, Verenigd Koninkrijk

Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw

T: +44 203 727 1000
voda
0
Pharming ondanks stabiele omzet in de rode cijfers

Joenja boekt eerste omzet in de VS.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group schreef in de eerste helft van dit jaar rode cijfers, ondanks een stabiele omzetontwikkeling. Dit bleek donderdag uit cijfers van het biotechbedrijf.

"Pharming maakte een sterk tweede kwartaal van 2023 door. Na de verstoringen bij de terugbetalingen in de Erfelijk Angio-Oedeem (HAE)-markt in het eerste kwartaal, herstelde Ruconest zich uitstekend in het tweede kwartaal met een omzetstijging van 20 procent ten opzichte van het eerste kwartaal van 2023", aldus CEO Sijmen de Vries in een toelichting.

Over het afgelopen half jaar steeg de omzet op jaarbasis echter slechts nipt.

De Vries benadrukte daarnaast dat Ruconest een stabiele basis vormt voor toekomstige groei en dat de "lage een-cijferige omzetgroeiverwachting over het gehele jaar" blijft gehandhaafd.

Pharming meldde verder goede voortgang te boeken bij de inspanningen om leniolisib wereldwijd beschikbaar te maken in belangrijke markten voor APDS-patiënten.

Resultaten

De inkomsten stegen in het afgelopen half jaar van 96,8 naar 97,4 miljoen dollar. Hiervan was 93,6 miljoen dollar afkomstig van Ruconest en 3,8 miljoen dollar van Joenja, waarvan de lancering in de VS het afgelopen kwartaal plaats vond.

De brutowinst bleef vrijwel gelijk op 87,6 miljoen dollar en het bedrijfsresultaat daalde van 20,6 miljoen dollar positief naar 8,4 miljoen dollar negatief. Dit was vooral het gevolg van gestegen bedrijfskosten, waaronder mijlpaalbetalingen van 10,0 miljoen dollar na de eerste commerciële verkoop van Joenja in de VS.

De winst over de verslagperiode draaide naar een verlies van 10,9 miljoen dollar, na een winst van 19,2 miljoen dollar een jaar eerder

Eind juni had Pharming 194,1 miljoen dollar in kas, ten opzichte van 208,7 miljoen dollar eind december.

Pharming verwacht dat de CHMP het advies voor leniolisib bekend zal maken in het vierde kwartaal van 2023. "Onder voorbehoud van een positief advies wordt de goedkeuring voor Europa ongeveer twee maanden later verwacht, gevolgd door commerciële lanceringen in individuele EU-landen."

Op do 3 aug 2023 om 07:17 schreef jasper pool :

Pharming ondanks stabiele omzet in rode cijfers

Joenja behaalt omzet in de VS.

Pharming Group schreef in de eerste helft van dit jaar rode cijfers, ondanks een stabiele omzetontwikkeling. Dit bleek donderdag uit cijfers van het biotechbedrijf.

"Pharming maakte een sterk tweede kwartaal van 2023 door. Na de verstoringen bij de terugbetalingen in de Erfelijk Angio-Oedeem (HAE)-markt in het eerste kwartaal, herstelde Ruconest zich uitstekend in het tweede kwartaal met een omzetstijging van 20 procent ten opzichte van het eerste kwartaal van 2023", aldus CEO Sijmen de Vries in een toelichting.

Over het afgelopen half jaar steeg de omzet op jaarbasis echgter slechts nipt.

De Vries benadrukte daarnaast dat Ruconest een stabiele basis vormt voor toekomstige groei en dat de "lage een-cijferige omzetgroeiverwachting over het gehele jaar" blijft gehandhaafd.

Pharming meldde verder goede voortgang te boeken bij de inspanningen omleniolisib wereldwijd beschikbaar te maken in belangrijke markten voor APDS-patiënten.

Resultaten

De inkomsten stegen in het afgelopen half jaar van 96,8 naar 97,4 miljoen dollar. Hiervan was 93,6 miljoen dollar afkomstig van Ruconest en 3,8 miljoen dollar van Joenja, waarvan de lancering in de VS het afgelopen kwartaal plaats vond.

De brutowinst bleef vrijwel gelijk, van 87,9 naar 87,6 miljoen dollar en het bedrijfsresultaat daalde van 20,6 miljoen dollar positief naar 8,4 miljoen dollar negatief. Dit was vooral het gevolg van gestegen bedrijfskosten, waaronder mijlpaalbetalingen van 10,0 miljoen dollar na de eerste commerciële verkoop van Joenja in de V.S.,

De winst over de verslagperiode draaide naar een verlies van 10,9 miljoen dollar, na nog een winst van 19,2 miljoen dollar een jaar eerder

Eind juni had Pharming 194,1 miljoen dollar in kas, ten opzichte van 186,2 miljoen dollar een kwartaal eerder.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999
voda
0
Ook wel een handig staatje:

Total revenues and gross profit per geographic segment for the period ended June 30:
Bijlage:
voda
1
Pharming uiterst tevreden over progressie Joenja

Maar ook Ruconest blijft groeien.

(ABM FN-Dow Jones) De progressie die wordt geboekt met het nieuwe middel Joenja is uitstekend. Dit zegt CEO Sijmen de Vries van Pharming Group donderdag in gesprek met ABM Financial News.

"Het is heel belangrijk dat we zo korte na de lancering al 3,8 miljoen euro omzet hebben geboekt", zei de topman wijzend op de cijfers over het tweede kwartaal. "Dat is ruim boven de verwachtingen van analisten", voegde hij toe.

Sneller dan verwacht wordt de toediening van het middel door verzekeraars vergoed, en dat betekent volgens De Vries "een uitstekende start" voor het nieuwe middel.

Per 30 juni heeft Pharming al meer dan 640 patiënten geïdentificeerd, vergeleken met de iets meer dan 500 patiënten gemeld per december 2022. Van deze 640 patiënten zijn er ongeveer 200 afkomstig uit de VS, waarvan ongeveer 75 procent ouder is dan 12 jaar en daarmee nu reeds aanmerking komen voor behandeling met Joenja.

De Vries zegt dat Pharming flink op zoek is naar nieuwe patiënten. Volgens de literatuur zouden er circa 1.500 patiënten zijn met APDS in de markten waarin het bedrijf actief is. Maar gezien het tempo waarin patiënten in de pijplijn van Pharming komen, zouden dit er volgens de CEO wel een stuk meer kunnen blijken te zijn. In een aantal Europese landen ligt het aantal patiënten ruim boven de 1 op 1 miljoen. In de VS is dit nu nog 0,6, maar daar is de screening volgens Pharming niet zoals in Europa centraal, maar decentraal geregeld.

Om meer patiënten te identificeren, "zullen we ons meer richten op het uitvoeren van genetische testen, inclusief het testen van familieleden van gediagnosticeerde patiënten, ter identificatie van bijkomende personen met APDS die mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling met Joenja".

Bang voor concurrentie voor Joenja is De Vries niet. Er is exclusiviteit voor het middel in de VS dankzij een patent tot 2037, onder meer door extra bescherming van de weesgeneesmiddelenstatus. Verder is het een zeer zeldzame ziekte, waardoor grote farmaceuten geen interesse hebben, meent de CEO.

Maar ook met het andere middel Ruconest doet Pharming het volgens De Vries goed. Negen jaar na de introductie op de markt is er nog altijd groei, zegt de topman, die meent dat dit uniek is. Pharming is dan ook erg actief met aansluiten van nieuwe artsen. "We zijn zeer actief in de markt."

Ook besluiten steeds meer patiënten om (ook) voor Ruconest te kiezen.

De laatste jaren zijn er steeds meer patiënten zogeheten profylactische producten gaan gebruiken, medicijnen die preventief werken. Maar daarbij treden volgens Pharming niet zelden nog steeds doorbraakaanvallen op. "Een groeiende groep patiënten houdt daarom een acute 'reddingsmedicatie' als Ruconest achter de hand om die doorbraakaanvallen van angio-oedeem per direct te stoppen."

"We handhaven onze outlook voor Ruconest dan ook."

Pharming verwacht in de tweede helft bovendien een reactie te krijgen van de FDA over de opzet van een klinisch onderzoek naar de behandeling van een additionele aandoening met leniolisib. De Vries denkt dat die therapie potentieel een aantal malen zo groot kan worden als de projecties voor Joenja. "Dat biedt perspectief op een verdere uitbreiding van ons productenpalet en groei. Het voorstel ligt al bij de FDA", aldus De Vries, die pas inzicht wil geven in dit voorstel als hij een reactie van de Amerikaanse toezichthouder binnen heeft.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999
voda
1
quote:

Endless schreef op 3 augustus 2023 15:18:

Pharming hoopt leniolisib (dat in de VS dus onder de naam Joenja verkocht wordt) binnenkort ook in de EU, het VK, Japan, Israël, Australië en Canada op de markt te kunnen brengen. Waarschijnlijk komt de Europese EMA eind dit jaar met zijn oordeel en volgen andere gezondheidsautoriteiten in de loop van volgend jaar.
De Vries geeft aan dat Pharming de komende jaren mogelijk ook flink zal investeren in onderzoek naar de werking van leniolisib bij een andere ziekte. Hierover wil hij nog niet in detail treden, maar wel dat met de Amerikaanse FDA overleg wordt gevoerd over een klinische onderzoeksfase. En dat het omzetpotentieel een aantal malen dat van APDS is. De Vries heeft zich over dat laatste nooit concreet uitgelaten, maar wijst erop dat zakenbank Kempen de piekomzet voor APDS op $320 miljoen schat.
De hoge aanloopkosten van leniolisib drukken nu stevig op het resultaat van Pharming. Onderaan de streep resteerde in het eerste halfjaar zelfs een verlies van €10,9 miljoen tegen nog €19,2 miljoen winst een jaar eerder.
Groeitraject
Maar in deze fase is het volgens De Vries niet belangrijk om winst te maken. „Wij zijn een langjarig groeitraject gestart en de kosten gaan hierbij voor de baat uit. Met onze goed gevulde kas kunnen we dat gemakkelijk doen
Beleggers reageren voorzichtig positief op het halfjaarbericht. Op een negatief gestemde beurs staat de beurskoers ruim 1% hoger.

In de Telegraaf
www.telegraaf.nl/financieel/238425890...
voda
1
Pharming Group N.V. 2023 Q2 - Results - Earnings Call Presentation

Aug 05, 2023 04:32 AM | Pharming Group N.V.(PHGUF) | By: SA Transcripts

Voor meer, zie de link:

seekingalpha.com/article/4624337-phar...

PS:

De slides zijn ook hier te vinden:

www.pharming.com/sites/default/files/...
voda
0
Pharming heeft een nieuwe groeibriljant

Biotechbedrijf Pharming gaat lekker met het nieuwe medicijn Joenja. ,,Een nieuw geneesmiddel dat al zo snel zoveel geld oplevert is zeldzaam.’’

Peet Vogels 07-08-23, 09:59

Pharming publiceerde afgelopen donderdag de halfjaarcijfers. Die waren beter dan de analisten vooraf hadden verwacht. En de cijfers worden alleen maar beter, verwacht topman Sijmen de Vries. Want met Joenja heeft Pharming een potentiële groeibriljant in handen, verwacht De Vries.

Voor meer, zie de link:

www.ad.nl/economie/pharming-heeft-een...
voda
0
Pharming meldt behandeling eerste patiënt in Fase III klinische studie met leniolisib voor de behandeling van APDS in Japan

Fase III-studie met één arm in Japan waarbij leniolisib wordt onderzocht bij patiënten van 12 jaar en ouder met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem

Leiden, 9 augustus 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) meldt dat de eerste patiënt is behandeld in haar Fase III klinische studie in Japan waarin leniolisib wordt onderzocht voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder.

De eenarmige, open-label klinische studie van Pharming zal de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit van leniolisib evalueren bij drie patiënten van 12 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van APDS. Elke patiënt krijgt gedurende 12 weken tweemaal daags een op hun gewicht gebaseerde dosering tot 70 mg leniolisib. De primaire en secundaire eindpunten van de studie komen overeen met de eindpunten voor de evaluatie van de klinische resultaten in elk van de leniolisib APDS- studies.

Pharming is voornemens om de data van de studie op te nemen in een toekomstige registratieaanvraag voor de goedkeuring van leniolisib, die zal worden ingediend bij het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA). In aanmerking komende patiënten die werden ingeschreven in de studie zullen het onderzoeks-geneesmiddel gedurende minstens één jaar blijven ontvangen via een open-label verlengingsstudie.

Hirokazu Kanegane, professor van de afdeling Kindergeneeskunde en -ontwikkeling van de Medische en Tandheelkundige Universiteit van Tokio, zegt in reactie:

"De start van deze klinische studie is een belangrijke ontwikkeling voor de APDS-gemeenschap in Japan. Met patiënten die momenteel nog afhankelijk zijn van alleen ondersteunende therapie, kan het vooruitzicht van een ziekte-modificerende behandeling voor deze zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem een betekenisvolle nieuwe behandeloptie zijn voor hen, maar ook hun families, verzorgers en hun artsen in Japan."

Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, zegt:

"Voortbouwend op het succes van onze multinationale Fase II/III studie van leniolisib bij patiënten met APDS van 12 jaar en ouder, ben ik verheugd om de start van onze Fase III studie te bevestigen die dezelfde populatie in Japan ondersteunt. Met deze studie wil Pharming een orale behandelingsoptie introduceren die het potentieel heeft om het ziekteverloop van Japanse patiënten met de zeldzame en progressieve ziekte APDS in Japan te veranderen. Na de recente goedkeuring van Joenja® door de FDA in de VS, werken we samen met de toezichthoudende instanties om de toegang tot deze gerichte therapie uit te breiden voor patiënten over de hele wereld via additionele markttoelatingen."

In mei 2023 werd aan leniolisib door het Japanse ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) de weesgeneesmiddelenstatus toegekend voor de behandeling van APDS. Er is momenteel geen goedgekeurde therapie in Japan voor deze complexe en progressieve ziekte.

Het weesgeneesmiddelen status-systeem van het MHLW bevordert het onderzoek naar en de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van ziekten waaraan een grote medische behoefte bestaat en waaraan minder dan 50.000 patiënten in heel Japan lijden. Kandidaat-geneesmiddelen die in Japan een dergelijke status krijgen profiteren van extra begeleiding en subsidies voor onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten, consultatie voor klinische ontwikkeling en voorrang bij beoordeling van aanvragen voor marketingvergunningen.

Leniolisib werd in maart 2023 goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten voor de behandeling van APDS bij patiënten van 12 jaar of ouder en werd in april 2023 commercieel gelanceerd in de VS onder de merknaam Joenja®

Over het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase d syndroom (APDS)

APDS is een zeldzame primaire immunodeficiëntie die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen die bekend staan als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van immuun-cellen in het lichaam. Varianten van deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd (phosphoïnositide 3-kinase delta) pathway, waardoor immuun-cellen niet goed rijpen en functioneren, wat leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen worden met verschillende aandoeningen, waaronder andere primaire immuundeficiënties, wordt de diagnose bij mensen met APDS vaak verkeerd gesteld en is de mediane diagnostische vertraging 7 jaar.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder blijvende longschade en lymfeklierkanker.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetische testen. APDS treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen.

Over Joenja® (leniolisib)

Joenja® (leniolisib) is een orale klein-molecuul fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3K?)-remmer die in de VS is goedgekeurd als de eerste en enige gerichte behandeling van het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Joenja® remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat, dat fungeert als een belangrijke cellulaire boodschapper en een veelheid aan celfuncties reguleert, zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. De resultaten van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische Fase II/III-studie toonden de klinische doeltreffendheid van Joenja® aan voor de bijkomende eindpunten; ze toonden een statistisch significante impact aan op de immuun-disregulatie en de normalisering van het immunofenotype bij deze patiënten en tussentijdse open-labelextensiedata bevestigden de veiligheid en verdraagzaamheid van de toediening van Joenja® op lange termijn. 8 Leniolisib wordt momenteel onderworpen aan een evaluatie door het Europees Geneesmiddelenbureau, met plannen om verdere goedkeuringen na te streven in het VK, Canada, Australië en Japan. Leniolisib wordt ook geëvalueerd in een Fase III klinische studie bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, met een verdere studie gepland bij kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS. Voor informatie over Joenja®, ga naar: Joenja.com

Bron:

www.pharming.com/sites/default/files/...

In het Engels:

www.pharming.com/sites/default/files/...
voda
0
Pharming meldt progressie met leniolisib in Japan

Eerste patiënt in Fase 3 studie behandeld.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group meldt woensdag dat de eerste patiënt is behandeld in haar Fase III klinische studie in Japan waarin leniolisib wordt onderzocht voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder.

De studie zal de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit van leniolisib evalueren bij drie patiënten van 12 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van APDS.

Pharming is van plan om de data van de studie op te nemen in een toekomstige registratieaanvraag voor de goedkeuring van leniolisib, die zal worden ingediend bij het Japanse toezichthouder PMDA.

Leniolisib werd in maart 2023 goedgekeurd door de Food and Drug Administration van de Verenigde Staten voor de behandeling van APDS bij patiënten van 12 jaar of ouder en werd in april 2023 commercieel gelanceerd in de VS onder de merknaam Joenja.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999
765 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 30 31 32 33 34 35 36 37 38 39 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 26 apr 2024 17:35
Koers 0,900
Verschil +0,019 (+2,16%)
Hoog 0,903
Laag 0,883
Volume 3.641.122
Volume gemiddeld 6.805.258
Volume gisteren 4.203.859