Pharming Group publiceert financiële resultaten vierde kwartaal en volledig jaar 2023
De totale omzet voor het volledige jaar 2023 steeg met 19% tot US$245,3 miljoen
Recordomzet van RUCONEST® in het vierde kwartaal van US$73,3 miljoen resulteerde in een stijging van de omzet van RUCONEST® voor heel 2023 met 10% tot US$227,1 miljoen
Sterke start Joenja® (leniolisib) met 81 patiënten op betaalde therapie in de VS, negen maanden na de marktintroductie. Omzet over heel 2023 bedroeg US$18,2 miljoen
Het totaal aan liquide middelen en verhandelbare effecten steeg van US$208,7 miljoen eind 2022 naar US$215,0 miljoen eind 2023
Voortgang in de ontwikkeling van leniolisib voor APDS in additionele landen en voor pediatrische patiënten, en uitbreiding van de leniolisib-indicatie naar primaire immuundeficiënties (PID's) met immuundisregulatie gekoppeld aan PI3Kd-signalering
Omzetverwachting 2024 tussen US$280 miljoen - US$295 miljoen (14% - 20% groei)
Pharming houdt vandaag een conference call om 13:30 uur (gegevens onderaan dit persbericht)
Leiden, 14 maart 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) presenteert haar voorlopige (niet-gecontroleerde) financiële verslag over het vierde kwartaal en het volledige jaar eindigend op 31 december 2023.
Sijmen de Vries, Chief Executive Officer, zegt in reactie:
"We zijn verheugd over het uitstekende jaar dat we achter de rug hebben, waarin we Pharming hebben getransformeerd in een commercieel biofarmaceutisch bedrijf voor zeldzame ziekten met meerdere producten. We waren in staat de omzet van RUCONEST® in 2023 met 10% te laten groeien. Dit toont de niet aflatende behoefte en het belang aan van RUCONEST® als vertrouwde behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) in een concurrerende markt.
We lanceerden Joenja® (leniolisib) voor APDS in de V.S. in april 2023, kort na goedkeuring door de FDA, en zagen een betekenisvolle initiële afname voor wat de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling voor APDS is. We hebben meer dan 840 APDS-patiënten geïdentificeerd en bevestigd in wereldwijde markten, waaronder meer dan 200 in de VS. We zijn gestart met genetische familietesten, wat belangrijk is aangezien de meerderheid van de APDS-patiënten familieleden heeft die ook aan de ziekte lijden. Daarnaast zijn we begonnen met studies om te bepalen welke van de meer dan 1.100 patiënten in de VS met onduidelijke resultaten van genetische tests en een variant van onzekere betekenis (VUS) laten zien, genetische varianten hebben die hyperactiviteit in de PI3K? pathway veroorzaken. Deze varianten zouden dan kunnen worden geclassificeerd als veroorzakers van de ziekte APDS. Dit maakt een belangrijke APDS-diagnose mogelijk voor deze patiënten, die wellicht in aanmerking komen voor behandeling met Joenja®.
Daarnaast boekten we goede voortgang met de voorbereiding van de commercialisering van leniolisib in belangrijke markten wereldwijd. We ontvingen aanvragen voor individuele behandeling op Named Patient basis, in markten buiten de VS. We verstrekten de eerste patiënten leniolisib tegen het eind van 2023. Meerdere beoordelingen door toezichthouders lopen en we bereiden ons voor op de commercialisering in belangrijke wereldwijde markten, waaronder Europa, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Azië-Pacific, het Midden-Oosten en Canada.
Deze resultaten weerspiegelen Pharmings toewijding aan het ontwikkelen en leveren van therapieën aan patiënten met zeldzame ziekten die nog niet worden bediend. Met het oog op 2024 blijven we gefocust op onze doelstellingen. We willen wereldwijd meer APDS-patiënten identificeren. Daarnaast streven we ernaar het momentum voor de Joenja®-verkopen in de V.S. te continueren. Ook willen we verdere goedkeuringen verkrijgen en leniolisib aanbieden aan APDS-patiënten die behandeling nodig hebben in additionele wereldwijde markten. Verder willen we onze pijplijn voor zeldzame ziekten ontwikkelen en onze wereldwijde aanwezigheid verbreden. We streven er ook naar om de marktkansen voor leniolisib te vergroten en de omzet aanzienlijk te laten groeien met het door-ontwikkelen van leniolisib voor ook andere primaire immuundeficiënties (PID's) naast APDS. Er zijn momenteel vergevorderde plannen om een fase 2 proof-of-concept klinische studie te starten voor PID's met immuundisregulatie die gekoppeld is aan PI3K?-signalering.”
Hoofdpunten vierde kwartaal en volledig jaar 2023
Commerciële producten
RUCONEST® op de markt gebracht voor de behandeling van acute HAE-aanvallen
RUCONEST® presteerde sterk in het vierde kwartaal van 2023, met een recordomzet van US$73,3 miljoen, een stijging van 34% vergeleken met het vierde kwartaal van 2022. De RUCONEST®-inkomsten voor het volledige jaar 2023 bedroegen US$227,1 miljoen, een stijging van 10% vergeleken met 2022.
De Amerikaanse markt was voor 97% verantwoordelijk voor de omzet in 2023, terwijl de EU en de rest van de wereld voor 3% bijdroegen.
De versnelling van de RUCONEST®-omzet in de tweede helft van 2023 kan worden toegeschreven aan de positieve trends van belangrijke omzetindicatoren in de VS, waaronder nieuwe artsen die RUCONEST® voorschrijven, nieuwe inschrijvingen van patiënten, waaronder patiënten met een hoge frequentie van aanvallen, en aan het totale aantal patiënten. We hebben vier kwartalen op rij meer dan 70 nieuwe inschrijvingen voor RUCONEST® ontvangen. Het totale aantal inschrijvingen in 2023 steeg met 25% ten opzichte van 2022, een belangrijke drijvende kracht achter de sterke groei van de RUCONEST®-verkopen. We wisten daarnaast in de loop van het jaar het aantal artsen dat RUCONEST® voorschrijft met 13% te vergroten. In veel gevallen ging het daarbij om artsen die nog nooit eerder RUCONEST® hadden voorgeschreven.
Joenja® (leniolisib) op de markt in de VS - de eerste en enige goedgekeurde ziekte-modificerende behandeling voor APDS
Joenja® (leniolisib) werd eind maart 2023 goedgekeurd door de Amerikaanse FDA voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij patiënten van 12 jaar en ouder. De eerste commerciële zendingen naar patiënten vonden plaats in april 2023. Gedurende de negen maanden na de lancering boekte Pharming sterke en snelle vooruitgang met de overgang van bekende patiënten naar commerciële therapie.
De omzet steeg tot US$7,9 miljoen in het vierde kwartaal van 2023, gedreven door een zich continuerende toename van patiënten op betaalde therapie. De omzet over 2023 kwam uit op US$18,2 miljoen.
Op 31 december 2023 hebben we 92 APDS-patiënten ingeschreven in de VS, waarvan 81 patiënten een betaalde therapie volgen.