Komt levensreddend middel voor leukemiepatiënt na zoektocht van 25 jaar eindelijk op de markt?
Medisch bioloog Ypke van Oosterhout uit Nijmegen weet het zeker. ‘Zijn’ medicijn kan jaarlijks wereldwijd 7.500 levens van leukemiepatiënten redden. Probleem: hij weet dit al 25 jaar.
Frank Hermans 02-08-20, 07:30 Laatste update: 07:49
Er zijn zelfs al kankerpatiënten genezen dankzij het elixer dat via Van Oosterhout's bedrijf Xenikos bij wijze van proef ‘als laatste redmiddel’ is verstrekt. Maar vooralsnog is T-Guard, de merknaam, nog steeds niet op de markt.
Van Oosterhout: ,,Er zijn mogelijk wel medicijnen te maken die hen zouden kunnen genezen. Maar omdat er wereldwijd zo'n kleine afzetmarkt is, krijg je vaak door geldgebrek de ontwikkeling niet of maar heel langzaam van de grond.”
Toch gloort licht aan de horizon. Twee grote buitenlandse investeerders heeft hij na een kwart eeuw speuren, testen en praten als Brugman eindelijk bereid gevonden om met zijn bedrijf - inmiddels elf man sterk - in zee te gaan. ,,We hebben nu 30 miljoen bij elkaar, geld dat hard nodig is om te kunnen starten met een trial bij 200 patiënten.”
Testen op patiënten
Volgend jaar is het zover. ,,We gaan testen op patiënten in zowel de Verenigde Staten als Europa. In 2023 weten we dan of ons middel gegarandeerd veilig is en effectief genoeg, de laatste horde. In 2025 kan het dan eindelijk zijn goedgekeurd en grootschalig worden gefabriceerd en toegepast.”
Al in 1995 zette Van Oosterhout de eerste stappen met het toen nog experimentele medicijn. ,,Het basis-idee voor wat we later T-Guard zijn gaan noemen, lag er toen al in het Radboudziekenhuis. In het kader van mijn promotieonderzoek heb ik het met ondersteuning van de afdeling Bloedziekten verder mogen ontwikkelen.”
Paard van Troje
Het Nijmeegse bedrijf Xenikos - vertaald: ‘ten goede komen aan een vreemde’ - werkt aan een medicijn dat levensreddend kan zijn voor patiënten met leukemie die na een stamceltransplantatie een hevige afweerreactie hebben ontwikkeld.
Bij een stamceltherapie worden nieuwe bloedcellen van een donor toegediend die verwant zijn aan het eigen bloed. De kankercellen in het bloed zijn als het goed is grotendeels gedood voor de transplantatie en worden voor de rest door de nieuwe bloedcellen kapotgemaakt.
Bij 15.000 van de 30.000 transplantaties per jaar in de Verenigde Staten en Europa gaat dit meteen goed. De overige 15.000 krijgen een afstotingsreactie die bij de helft met bestaande medicijnen is te onderdrukken. De overige 7.500 kunnen baat hebben bij T-Guard, de ‘magic bullets’ die Xenikos op de markt hoopt te brengen. ,,Het is een gifstofje dat we na een slimme eiwitkoppeling als een paard van Troje de overmatig reagerende afweercellen binnenloodsen om zo van binnenuit deze cel te vernietigen. Zo kan de patiënt alsnog genezen.”
Nog steeds in leven
Een paar jaar later werd het getest op apen, toen op zeven ‘uitbehandelde’ patiënten. De proef verliep voor één van hen, Nijmegenaar Jan-Willem de Hoop, succesvol. ,,Voor de andere zes hielp het niet meer, maar hij is dankzij dat middel nog steeds in leven.” In 2012 werd het verder verbeterde medicijn aan 20 patiënten verstrekt. ,,Daarvan genas de helft, boven verwachting veel.”
Voor Van Oosterhout waren de resultaten door de jaren heen zo hoopvol, dat hij besloot er vol voor te gaan. Hij richtte een eigen bedrijf op waar niet alleen het testen van het medicijn belangrijk was, maar ook het uitzoekwerk rondom de talloze regels die daarbij gevolgd moeten worden.
Nog een belangrijke opdracht: het binnenhalen van financiële partners. ,,Want zo'n medicijn ontwikkelen kun je onmogelijk als klein bedrijf in je uppie.” Samenwerking met het Radboudumc lijkt voor de hand te liggen. ,,Maar ziekenhuizen mogen wel onderzoek doen, maar geen commerciële activiteiten ontwikkelen.”
Jan Willem de Hoop
De wonderen zijn de wereld nog niet uit. Als iemand dat kan weten, is het wel voormalig leukemiepatiënt Jan Willem de Hoop. 52 jaar inmiddels. Daar heeft het wondermiddel van onderzoeker Ypke van Oosterhout alles mee te maken. ,,Van de zeven uitbehandelde patiënten was ik de enige bij wie het destijds aansloeg. Ik kan rustig stellen dat ik zonder dat toen nog experimentele medicijn niet meer in leven zou zijn geweest.”
Maar het is maar een klein deel van de bizarre ontsnappingsroute die de vloerenlegger uit Waalwijk bewandelde. ,,Eigenlijk was mijn situatie uitzichtloos. Doordat ik vrij zeldzaam bloed heb, was er in de hele wereld geen stamceldonor voor mij te vinden. Mijn enige uitweg was nog mijn dochter Jaël die in 2000 werd geboren. Bij haar geboorte werd bloed uit haar navelstreng gehaald. Ze bleek de perfecte match voor mij voor een stamceltransplantatie.”
Dat is tot op heden uniek in de hele wereld. ,,Gewoonlijk matchen vader en kind niet. Het is absurd toeval dat het bloed van mijn vrouw, doorgegeven aan haar dochter, ook aansloeg bij mij. Zelfs mijn hematoloog zei dat hij niet in voorzienigheid geloofde, maar dat het bij mij niet anders kon dan dat mijn vrouw en ik voor elkaar waren voorbestemd.”
Ook de navelstreng van zijn dochter bleek uitzonderlijk. ,,Zo dik dat er meer dan genoeg stamcellen uit te halen waren. Ook dat is eigenlijk te gek voor woorden.” Toen na de stamceltransplantatie toch ernstige afstotingsverschijnselen optraden en De Hoop voor de tweede keer stervende was op de intensive care, bracht het middel van onderzoeker Ypke van Oosterhout alsnog redding. De Hoop is een gelovig mens geworden van al die engeltjes op zijn schouder. ,,Ik ben ook nog eens op mijn hoofd gevallen vanaf een steiger van 8 meter. Er moet een schepper zijn, anders was ik er allang niet meer geweest.”
Private investeerders
Xenikos heeft door de jaren heen de handen ineengeslagen met eerst een Belgische, daarna een Spaanse onderneming gespecialiseerd in medicijnontwikkeling en met bloedtransfusiedienst Sanquin. ,,Ook kregen we steun van Oost Nederland, subsidieverlener voor innovaties die ten goede kunnen komen aan de economie en van een aantal private investeerders die hun geld in maatschappelijk relevante projecten wilden beleggen.”
En ja, hij is er wel eens wanhopig onder geweest. ,,Dat ik me afvroeg: kan ik dit mijn gezin wel aandoen? Dat ik dag en nacht werk, terwijl ik niet zeker weet of het ooit gaat lukken.” Maar hij weet ook dat als het project T-Guard eenmaal geslaagd is, dat hij met veel voldoening terug kan kijken. ,,Het gaat mij er niet om dat ik er veel geld mee ga verdienen. Ik verwacht dit eigenlijk niet. Maar levens redden zoals dat ook bij Jan Willem de Hoop gelukt is, dat is voor mij de mooiste beloning.”