Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming februari 2024

3.429 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 17 18 19 20 21 22 23 24 25 26 27 ... 168 169 170 171 172 » | Laatste
super imtec
0
Hi Beur,

Wat mis ik allemaal is er nu toestemming voor de EMA of heb ik het verkeerd
T. Edison
2
Is het niet mijn bedoeling om het gras voor Beur's voeten weg te maaien.
Nee, nog geen goedkeuring EMA
Aanvraag UK nu op basis van goedkeuring FDA in plaats van op basis van EMA goedkeuring.
Dit komt doordat de EMA goedkeuring later komt dan met vooraf verwachtte en wijzigingen de Britse instantie die de aanvraag op basis van FDA nu mogelijk maakt
super imtec
0
BassieNL
0
Uit het PB van 10 november 2023 toen duidelijk werd dat het CHMP/EMA advies niet meer in 2023 zou komen.

Pharming is nu van plan om een vergunningaanvraag in te dienen bij de U.K. Medicines and
Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) via de International Recognition Procedure (IRP)
die de European Commission Decision Recognition Procedure (ECDRP) zal vervangen vanaf 1 januari
2024. Onder de IRP zal Pharming in het eerste kwartaal van 2024 een vergunningsaanvraag
indienen voor leniolisib op basis van de goedkeuring van de Amerikaanse FDA. De MHRA heeft 110
dagen vanaf de datum dat de IRP-indiening is gevalideerd om tot een oordeel te komen en een
besluit te nemen.


www.pharming.com/news/pharming-group-...
G. Hendriks
0
quote:

BassieNL schreef op 4 februari 2024 21:55:

Uit het PB van 10 november 2023 toen duidelijk werd dat het CHMP/EMA advies niet meer in 2023 zou komen.

Pharming is nu van plan om een vergunningaanvraag in te dienen bij de U.K. Medicines and
Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) via de International Recognition Procedure (IRP)
die de European Commission Decision Recognition Procedure (ECDRP) zal vervangen vanaf 1 januari
2024. Onder de IRP zal Pharming in het eerste kwartaal van 2024 een vergunningsaanvraag
indienen voor leniolisib op basis van de goedkeuring van de Amerikaanse FDA. De MHRA heeft 110
dagen vanaf de datum dat de IRP-indiening is gevalideerd om tot een oordeel te komen en een
besluit te nemen.


www.pharming.com/news/pharming-group-...
Dus indiening in Q1
Vervolgens validering
En dan na 110 dagen een oordeel

Hoe lang duurt het valideren volgens jou?
G. Hendriks
1
Nav. bericht Bassie:

Recognition B procedures will run to a 110-day timetable from validation to allow for consultation with the Commission on Human Medicines (CHM). Submission dates for Recognition B to align with CHM dates for New Active Substances (NAS) are below:

Deadline indiening / Bijeenkomst CHM

03/01/2024 21/03/2024
07/02/2024 25/04/2024
13/03/2024 30/05/2024
10/04/2024 27/06/2024
08/05/2024 25/07/2024
12/06/2024 29/08/2024
10/07/2024 26/09/2024
07/08/2024 24/10/2024
04/09/2024 21/11/2024
02/10/2024 19/12/2024
06/11/2024 23/01/2025

Recognition B includes one clock stop at day 70, allowing the Applicant up to 60 days to respond to any issues identified. If there are outstanding Major Objections at Day 110, formal advice on approvability will be sought from CHM, and the timetable will revert to the national 210-day timetable.“


www.gov.uk/government/publications/in...,provided%20is%20considered%20insufficiently%20robust.
BassieNL
0
quote:

G. Hendriks schreef op 4 februari 2024 22:24:

[...]

Dus indiening in Q1
Vervolgens validering
En dan na 110 dagen een oordeel

Hoe lang duurt het valideren volgens jou?
Geen flauw idee.

Maar in het linkje van Natal staat de datum voor het eindoordeel van NICE op:

Expected publication date: 18 December 2024

Op 11 januari is er een wijziging geweest in de tijdlijn

11 January 2024 Please note that following on from advice received from the company this evaluation has been rescheduled to align with latest regulatory expectations. Therefore, we now anticipate that the evaluation will recommence during late May 2024 when the deadline for submissions is expected.

Verder lijkt het gaan over een compleet oordeel waar ook over het kostenniveau wordt geoordeeld

To appraise the clinical and cost effectiveness of leniolisib

www.nice.org.uk/guidance/indevelopmen...
High Finance
8
Voor wie zich zorgen maakt dat de concurrentie van CRISPR omzet van Ruconest af gaat snoepen; we praten hier over het aanpassen van iemands DNA. Als je ziet hoe lang het vergt om een medicijn als Leniolisib goed te keuren, dan mag je er vanuit gaan dat de CRISPR methode voor de behandeling van HAE nog vele, vele jaren gaat vergen voordat dit überhaupt op de markt komt. Dit is echt niet iets wat er zo even doorheen gedrukt wordt. En dan nog kan Ruconest uitkomst blijven bieden.

Tegen die tijd is JOENJA al op volle toeren bij aan het dragen aan de omzet van Pharming, en heeft het de Ruconest omzet al lang en breed voorbij gestreefd. Ook de veelbelovende 2e indicatie komt tegen die tijd op gang, met volgens SdV een potentiële omzet die ''vele male hoger zal liggen dan die van JOENJA''.

Ruconest zal dus nog lang genoeg meedraaien om met zijn opbrengsten de opstartkosten van JOENJA en waarschijnlijk zelfs de 2e indicatie op Leniolisib te funden zodat hier geen vreemd vermogen voor aangetrokken hoeft te worden.

Wellicht gaat JOENJA wel zo goed draaien dat er met (een deel van) de opbrengsten nog een late stage medicijn overgenomen kan worden van een andere farmaceut om de pijplijn verder aan te vullen. Er word hier niet voor niets actief naar gezocht. Niks geen emissie in dat geval. We zullen het zien komende kwartalen.
Zorgen over CRISPR maak ik mij echter allerminst.
Natal
1
www.ema.europa.eu/en/medicines/human/...

Toch is de eerste op crisprcas gebaseerde medicatie goedgekeurd door de EMA. Wel onder enige ( zware)voorwaarden.

Belangrijkste: groot gevaar voor het leven en geen andere therapie beschikbaar.
Japaho
1
quote:

High Finance schreef op 5 februari 2024 00:20:

Voor wie zich zorgen maakt dat de concurrentie van CRISPR omzet van Ruconest af gaat snoepen; we praten hier over het aanpassen van iemands DNA. Als je ziet hoe lang het vergt om een medicijn als Leniolisib goed te keuren, dan mag je er vanuit gaan dat de CRISPR methode voor de behandeling van HAE nog vele, vele jaren gaat vergen voordat dit überhaupt op de markt komt. Dit is echt niet iets wat er zo even doorheen gedrukt wordt. En dan nog kan Ruconest uitkomst blijven bieden.

Er is naar mijn mening 1 belangrijk verschil, Ruconest is een medicijn, CRISPR een behandeling. Een behandeling hoeft geen jarenlang traject door te lopen, als deskundigen in ziekenhuizen kunnen aantonen dat deze behandeling voor genezing zorgt, zal het snel geaccepteerd worden. Voor verzekeringsmaatschappijen is het een eenvoudige rekensom, eenmalig een dure operatie, of jarenlange dure behandelingen.
Voor wat betreft de bijdrage van Joenja, door de opstartkosten, het zoeken van patiënten, het zal nog een aantal kwartalen duren voor deze omzet zorgt voor substantiële bijdrage en winst. En over de 2e indicatie gesproken, mocht die er al komen, we kennen de beloftes van SdV inmiddels, dat gaat waarschijnlijk ook nog jaren duren.
T. Edison
8
quote:

Japaho schreef op 5 februari 2024 05:47:

[...]

Er is naar mijn mening 1 belangrijk verschil, Ruconest is een medicijn, CRISPR een behandeling. Een behandeling hoeft geen jarenlang traject door te lopen, als deskundigen in ziekenhuizen kunnen aantonen dat deze behandeling voor genezing zorgt, zal het snel geaccepteerd worden. Voor verzekeringsmaatschappijen is het een eenvoudige rekensom, eenmalig een dure operatie, of jarenlange dure behandelingen.
Voor wat betreft de bijdrage van Joenja, door de opstartkosten, het zoeken van patiënten, het zal nog een aantal kwartalen duren voor deze omzet zorgt voor substantiële bijdrage en winst. En over de 2e indicatie gesproken, mocht die er al komen, we kennen de beloftes van SdV inmiddels, dat gaat waarschijnlijk ook nog jaren duren.
Het aanpassen van iemands DNA is niet meer terug te draaien, medicatie is altijd te stoppen.
Dit zal daarom mijn inziens een serieus lang volgtraject moeten doorlopen.
In de VS doen verzekeraars nog niet aan rekenen ( komt vast wel), maar zijn ze verplicht om elke goedgekeurd middel te vergoeden. In Nederland wordt ook deze rekensom niet gemaakt, wordt vooral gekeken naar de prijs van de medicatie (dat is een andere discussie).

De CRSPR behandeling vervangt niet het defecte SERPING gen (zoals Pharming met OTL-105 laat onderzoeken) maar vernietigd het gen dat de gevolgen van dit defect onderdrukt, de kalikrein productie.
Ook de meeste profylaxe middelen werken op deze route (één van de drie in het complementsysteem).
Hebben gen-therapiën ook risico's. De studie resultaten lijken een mooi resultaat te geven, maar het heeft de eindstreep nog niet gehaald en het is nog helemaal niet zeker dat dit de dominante behandeling in de HAE markt wordt.

Betreffend de tweede indicatie, klopt dat Pharming meerdere mogelijkheden heeft onderzocht en spijtig genoeg heeft moeten concluderen dat deze uiteindelijk niet vermarktbaar zouden zijn, zoals 90% van middelen de eindstreep niet haalt. We mogen blij zijn dat Pharming met twee producten een beter percentage heeft.
Een tweede indicatie gaat mijn inziens nog een jaar of zes duren. Of dit bij de 10% zit die wel de eindstreep haalt zal studie moten uitwijzen. Lijkt een veelbelovend te zijn, Pharming gaat er voor, natuurlijk want als ze twijfelen moeten ze er niet aan beginnen. Maar of het een succes wort is nog niet aan te geven en dus ook SdV niet aan te rekenen.
Blijft grappig om te zien dat een Crispr behandeling al als goedgekeurd besproken waar een 2e indictie vaak als "haalt het niet" word benoemd.

Kijk ik zelf meer uit naar het VUS onderzoek, dat zou zomaar 25% meer (10-70% is een betere beschrijving) APDS patiënten kunnen geven en de Joenja omzet vergroten en versnellen bij gelijke kosten met een betere winstgevendheid tot gevolg
JvH
0
quote:

T. Edison schreef op 3 februari 2024 16:56:

[...] Het is wachten op EMA nieuws en jaarcijfers. Dus een stille tijd.
Voor Pharming is het geen rustige tijd. Werken aan zoeken naar patiënten, werken aan verkoop en het bekender maken van de indicaties.
Verder nog de voorbereiding voor de VUS studie en voorbereiden commercialiseren Joenja EU voor direct actie zodra het mag.
Nu nieuws, anders dan EMA goedkeuring, zo een verrassing zijn.
Fanaat geeft niet veel uitleg over Pharming, is vooral afgeven op het bestuur.
Wanneer is de verwachting dat EMA goedkeuring bekend wordt gemaakt?
Japaho
0
Beleggers in Pharming, veelal particulieren, zullen een keuze (moeten) maken waar ze hun centjes in beleggen. Ze willen rendement zien, anders zouden ze het wel op de bank zetten, of er andere dingen mee doen.
Met alleen het vooruitzicht van een EMA goedkeuring zullen ze een afweging moeten maken, blijf ik zitten, en wacht ik op een eventuele sterke koers stijging, of verwacht ik op korte termijn dat niet, en neem ik mijn winst of verlies. Er zijn naar mijn mening op dit moment vele aandelen die een veel grotere kans op rendement bieden. En mocht je voor zekerheid gaan, stap dan in solide fondsen met een aantrekkelijk dividend. Ik ben ooit begonnen met de overwaarde van mijn woning volledig te beleggen in 1 aandeel. Grote gok, 100.000 gulden in CMG. Heeft me binnen 1 jaar 50% rendement opgeleverd, uitgestapt, de 2e hypotheek afgelost en gespreid herbelegd. Ik heb ooit 75000 stuks Pharming gehad, maar ben uiteindelijk met minimaal verlies uitgestapt omdat ik geen geloof en vertrouwen meer had in een waardestijging.
Maar zoals gezegd, in beleggersland is het ieder voor zich.
Voorheen_bekend_als_Test
1
quote:

High Finance schreef op 5 februari 2024 00:20:

Voor wie zich zorgen maakt dat de concurrentie van CRISPR omzet van Ruconest af gaat snoepen; we praten hier over het aanpassen van iemands DNA. Als je ziet hoe lang het vergt om een medicijn als Leniolisib goed te keuren, dan mag je er vanuit gaan dat de CRISPR methode voor de behandeling van HAE nog vele, vele jaren gaat vergen voordat dit überhaupt op de markt komt. Dit is echt niet iets wat er zo even doorheen gedrukt wordt. En dan nog kan Ruconest uitkomst blijven bieden.

Tegen die tijd is JOENJA al op volle toeren bij aan het dragen aan de omzet van Pharming, en heeft het de Ruconest omzet al lang en breed voorbij gestreefd. Ook de veelbelovende 2e indicatie komt tegen die tijd op gang, met volgens SdV een potentiële omzet die ''vele male hoger zal liggen dan die van JOENJA''.

Ruconest zal dus nog lang genoeg meedraaien om met zijn opbrengsten de opstartkosten van JOENJA en waarschijnlijk zelfs de 2e indicatie op Leniolisib te funden zodat hier geen vreemd vermogen voor aangetrokken hoeft te worden.

Wellicht gaat JOENJA wel zo goed draaien dat er met (een deel van) de opbrengsten nog een late stage medicijn overgenomen kan worden van een andere farmaceut om de pijplijn verder aan te vullen. Er word hier niet voor niets actief naar gezocht. Niks geen emissie in dat geval. We zullen het zien komende kwartalen.
Zorgen over CRISPR maak ik mij echter allerminst.
U beschrijft een scenario dat aan het optimale grenst. Alleen het nieuws dat leniolisib bijvoorbeeld tevens kanker geneest, zou het kunnen overtreffen. Daarmee heeft uw verwachting een erg lage waarschijnlijkheid en krijgt ze het karakter van een droom; u realiseert zich dat terdege natuurlijk.
T. Edison
0
quote:

JvH schreef op 5 februari 2024 07:24:

[...]

Wanneer is de verwachting dat EMA goedkeuring bekend wordt gemaakt?
Dat kan alleen door de EMA beantwoord worden.
De verwachting (van anderen dan de EMA) is Q1.
Hopelijk tovert de EMA niet nog een verrassing uit de hoed
Natal
0
quote:

Vertrouwen schreef op 5 februari 2024 08:17:

Precies opening ziet er goed uit !

€1.15.
Ziet er helemaal niet goed uit. Door maar 60 k komt het tot 1,15

En dan nog een half uur te gaan.

Prima hoor, optimisme, maar zo komt het wel erg geforceerd over.
Bernardo
1
quote:

Natal schreef op 5 februari 2024 08:29:

[...]

Ziet er helemaal niet goed uit. Door maar 60 k komt het tot 1,15

En dan nog een half uur te gaan.

Prima hoor, optimisme, maar zo komt het wel erg geforceerd over.
Mooi, de keren dat het dan met minder in het rood staat ziet er voor u ook niet slecht uit :)
3.429 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 17 18 19 20 21 22 23 24 25 26 27 ... 168 169 170 171 172 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 7 jun 2024 17:35
Koers 0,790
Verschil -0,010 (-1,25%)
Hoog 0,807
Laag 0,784
Volume 4.107.498
Volume gemiddeld 6.707.400
Volume gisteren 4.231.157