Declan schreef op 12 januari 2011 14:41:
PHARMING KRIJGT FAST TRACK STATUS VAN AMERIKAANSE FDA
VOOR RECOMBINANT HUMAAN C1 REMMER
Leiden, 28 juIi 2006. Biotechnologiebedrijf Pharming Group NV (“Pharming”) (Euronext: PHARM)
(PHARM.AS) maakte vandaag bekend Fast Track status te hebben gekregen van de Amerikaanse Food and
Drug Administration (FDA) voor recombinant humaan C1 remmer (rhC1INH) voor de behandeling van erfelijk
angio-oedeem (HAE).
De Fast Track status geeft een versnelde beoordelingsprocedure voor producten die worden gebruikt voor
behandeling van ernstige of levensbedreigende ziekten, waarvoor slechts beperkte behandelingsmogelijkheden
beschikbaar zijn. Dit geldt voor producten waarvan wordt verwacht dat ze een voordelig effect
hebben op (de symptomen van) de aandoening. Fast track status biedt bovendien de mogelijkheid om vaker
overleg te hebben met de FDA, waardoor mogelijk de efficiëntie van productontwikkeling wordt verbeterd en
de gebruikelijke beoordelingstijd verkort.
In de Verenigde Staten is geen goedgekeurde behandeling beschikbaar voor behandeling van patiënten met
acute HAE aanvallen. Klinisch onderzoek met rhC1INH heeft aangetoond dat behandeling met Pharming’s
rhC1INH snel verlichting geeft en dat de symptomen sneller verdwijnen. Het product rhC1INH heeft al
weesgeneesmiddelenstatus voor HAE, wat in de VS marktexclusiviteit gedurende zeven jaar verschaft voor
een goedgekeurd product.
“De FDA Fast Track status helpt Pharming om rhC1INH zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor HAE
patiënten,” zei Dr. Francis Pinto, CEO van Pharming. “We verheugen ons op de samenwerking met de FDA
om zo HAE patiënten in de VS een behandeling te kunnen bieden.”
PHARMING
Erfelijk angio-oedeem
Erfelijk angio-oedeem is een menselijke aandoening, welke veroorzaakt wordt door een tekort aan C1 remmer
activiteit. Ongeveer één op de 30.000 individuen lijdt aan HAE en heeft gemiddeld zeven ernstige aanvallen
per jaar. Onbehandelde HAE aanvallen houden gebruikelijk vijf dagen aan. De ziekte wordt gekarakteriseerd
door ernstige aanvallen van pijnlijke zwellingen van zachte weefsels (oedeem), waaronder van de huid, de
ingewanden en het mond- en halsgebied. Een HAE aanval in het halsgebied kan dodelijk zijn. Behalve dat de
ziekte levensbedreigend kan zijn, kan de kwaliteit van leven voor individuen met deze ziekte ernstig worden
verminderd.
Pharming Group NV
Pharming Group NV richt zich op de ontwikkeling van innovatieve therapeutische eiwitten voor niet of moeilijk
behandelbare ziekten. Pharming heeft producten in ontwikkeling voor potentiële behandeling van genetische
ziekten, medische en speciale producten voor chirurgische indicaties en tussenproducten voor diverse
toepassingen. Pharming heeft twee producten in een vergevorderd stadium van ontwikkeling - recombinant
humaan C1 remmer voor erfelijk angio-oedeem (MAA ingediend bij EMEA) en humaan lactoferrine voor
voedingstoepassing (GRAS-aanvraag ingediend bij US FDA). Pharming’s geavanceerde technologieën
omvatten onder meer de productie van therapeutische eiwitten, alsmede de zuivering van biofarmaceutica uit
melk en formulering en toepassing van deze biofarmaceutica. Meer informatie is verkrijgbaar op de Pharming
website:
www.pharming.com.Ruud..