Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

BassieNL schreef op 3 juli 2023 13:33:

[...]
250 geïdentificeerde patiënten in de US

Het zijn er iets minder dan 200.

As previously stated, we believe there are at least 1,500 patients or
more across the U.S., E.U., Canada and Japan, and we've already identified 500 patients globally
with just under 200 of those in the US,

www.pharming.com/sites/default/files/...

quote:

De verheldering schreef op 3 juli 2023 13:49:

[...]

Precies.

Als iemand een alias wijzigt is dat geen enkel probleem. Tenzij het om Jules gaat, dan zijn voda en Lucas D er als de kippen bij om het aan te dikken en te provoceren.

quote:

Gforce schreef op 3 juli 2023 13:55:

[...]
Kom op man, je begon vanmorgen mij te NOKken omdat ik jouw SWOT broddelwerk vind. Ik heb je overigens niet genokt. Nog nooit. Beetje schoolpleinniveau als je het mij vraagt.

quote:

De verheldering schreef op 3 juli 2023 13:49:

[...]

Precies.

Als iemand een alias wijzigt is dat geen enkel probleem. Tenzij het om Jules gaat, dan zijn voda en Lucas D er als de kippen bij om het aan te dikken en te provoceren.

quote:

De verheldering schreef op 3 juli 2023 13:26:

[...]

Pharming heeft aangegeven dat van de 250 geïdentificeerde patiënten in de US 25% niet in aanmerking komen omdat ze jonger zijn dan 12 jaar.
Blijven er 187 patiënten over.

Je laat blijken niet te kunnen rekenen.

Overigens:
Minder dan 10% van deze patiënten hebben inmiddels een beenmergtransplantatie ondergaan (zie website Pharming).
Blijven er 168 over.
25 patiënten daarvan zitten nog in de long-term safety trial.
Blijven er 143 over.

quote:

De verheldering schreef op 3 juli 2023 13:56:

[...]

Mag hoor, tenzij je inhoudelijk aangeeft waarom het 'broddelwerk' zou zijn op basis van inhoud en feiten.
Niet zomaar wat in het wilde weg roepen, we hebben al genoeg van dat soort mmdeugen niveau.

quote:

De verheldering schreef op 3 juli 2023 13:56:

[...]

Mag hoor, tenzij je inhoudelijk aangeeft waarom het 'broddelwerk' zou zijn op basis van inhoud en feiten.
Niet zomaar wat in het wilde weg roepen, we hebben al genoeg van dat soort mmdeugen niveau.

quote:

Lapereau schreef op 3 juli 2023 13:58:

[...]

Krijgt de groep jonger dan 12 jaar geen beenmergtransplantatie ?

quote:

Sharen schreef op 3 juli 2023 14:03:

[...]
Beenmergtransplantantatie is sowieso iets waar ik wel eens wat meer feiten over wil zien.

Ik kan me namelijk nog wel voorstellen dat diverse APDS patiënten kozen voor een uiterst ingrijpende en risicovolle beenmergtransplantatie toen er nog géén medicijn was.

Maar inmiddels is er wél een medicijn, Joenja.

Dus neemt de keuze voor een beenmergtransplantantatie, die al niet zo groot was, nu dan niet flink af ?

quote:

Sharen schreef op 3 juli 2023 14:03:

[...]
Beenmergtransplantantatie is sowieso iets waar ik wel eens wat meer feiten over wil zien.

Ik kan me namelijk nog wel voorstellen dat diverse APDS patiënten kozen voor een uiterst ingrijpende en risicovolle beenmergtransplantatie toen er nog géén medicijn was.

Maar inmiddels is er wél een medicijn, Joenja.

Dus neemt de keuze voor een beenmergtransplantantatie, die al niet zo groot was, nu dan niet flink af ?

quote:

Sharen schreef op 3 juli 2023 13:52:

[...]
Vraag (aan Bassie):

Kun je dan ook stellen dat Pharming nú al behoorlijk zeker kan zijn van de eerste 100 miljoen $ per jaar (547K$ maal 200) voor US Joenja gebruikers ?

(overigens, die paar patienten die mogelijk inmiddels al voor beenmergtransplantatie hebben gekozen zouden dan inmiddels 'genezen' moeten zijn, en zal Pharming waarschijnlijk dus al niet meer hebben meegeteld in hun identificatie-totalen)

quote:

BassieNL schreef op 3 juli 2023 14:10:

[...]Dat kun je niet stellen

25% is nog geen 12 jaar en valt af.
Blijven er 150 over. Dat zijn geïdentificeerde patiënten. Is dat hetzelfde als gediagnosticeerd?

Dan kun je je afvragen of ze allemaal in aanmerking komen voor het dure medicijn.
En je weet niet niet of er (tijdelijke) prijsaanpassingen worden gedaan.
En het administratieve proces om het medicijn voor te schrijven kost ook tijd.

quote:

LL schreef op 3 juli 2023 14:10:

[...]

Of neemt juist toe als Joenja als bridge wordt gebruikt om de patient in optimale conditie te brengen zoals hieronder gesuggereerd wordt.

Administration of mTOR and PI3Kd inhibitors might represent a useful bridge therapy to control immune dysregulation and bring patients to transplantation in better clinical status. Inclusion of thiotepa in the conditioning regimen might also prove beneficial. Identifying pre-existing complications associated with increased transplant-related mortality will be very important. Eventually, there is a need for natural history studies that might inform clinical trials aimed at defining optimal management (including HSCT) of patients with APDS. The ESID-APDS Registry in Europe and development of a similar study from the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium in North America should help reach these goals.

bron:
www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...

quote:

bammie schreef op 3 juli 2023 12:56:

[...]

En? Geeft dat verheldering? ;)

quote:

Sharen schreef op 3 juli 2023 14:17:

[...]
Zou ook kunnen.

Persoonlijk zou ik er toch wel even drie keer over nadenken om een beenmergtransplantie aan te gaan nádat ik mij eigenlijk al stukken beter voel door gebruik van een nieuwe medicijn,

quote:

Theo3 schreef op 3 juli 2023 13:40:

[...]f

Dus jij noemt iemand die hier reageert zomaar een bralbak daar voel ik mij toch aangesproken dat ben komt is niet.
Het heeft geen zin om je een nok te geven want dan kom je onder een alias hier weer terug. MAAR ik doe het toch laat de medemens in zijn eigen waarden. NOK

quote:

boer schreef op 3 juli 2023 15:02:

De koers is niet naar boven te krijgen

quote:

Braniek schreef op 3 juli 2023 12:47:

[Modbreak IEX: Gelieve elkaar niet persoonlijk aan te vallen, bericht is bij dezen verwijderd. Deze account is geschorst.]