uniQure « Terug naar discussie overzicht

AVA UniQure

26 Posts, Pagina: « 1 2 | Laatste

Omlaag ↓

Prof. Dollar 14 juni 2015 14:23

El Gaucho, dank! Super, flink duidelijker. Hier is dus een belangrijke rol voor 4DMT weggelegd in de samenwerking met QURE (ook als het op IP aankomt).

[verwijderd] 15 juni 2015 12:07

Nabrander:
Je moet het belang van deze antistoffen ook niet overdrijven. Bijvoorbeeld: de meeste patienten hebben antistoffen tegen Glybera's AAV1 vector. Vandaardat je Glybera moet combineren met een immunosuppresieve cocktail en dan werk het alsnog. Zo erg is dat dus niet. Dat antistoffen argument wordt wellicht ingebracht door bedrijven die achterliggen op uniQure....
Wat echt de kracht is van deze technologie is dat als je eenmaal een werkzaam en bewezen platform hebt je heel snel therapieen kan ontwikkelen tegen veel verschillende ziekten....Heel bijzonder en heel anders dan pharmaontwikkeling tot nu toe.

Prof. Dollar 15 juni 2015 13:33

Het heeft mij wel aan het denken gezet. Kan een gen ook zonder vector (non-viral) worden afgeleverd? Jazeker! En het frappante is dat dit een vrij onderbelicht thema is. Het bedrijf enGene werkt aan deze methode. En kijk eens wie er in de board of directors zit; Sander van Deventer. Dit bedrijf target ook diabetes. De tweede keer in korte tijd dat ik dit target in relatie tot gentherapie tegenkom. Wat zou dit target een mooie uitbreiding in het portfolio van QURE zijn...

Meer info: www.engeneinc.com/

[verwijderd] 15 juni 2015 15:01

Ga het lezen, want als je het mij had gevraagd dan had ik gezegd: nee,dat kan niet, je hebt een vector (lees dragger) nodig. Hoeft niet per se een virus te zijn.
Ander belangrijk punt in relatie tot diabetes en andere ziekten. Wat gentherapie nog NIET lukt is om de productie van het eiwit dat gemaakt wordt ook te REGULEREN. Dit is superbelangrijk bij een heleboel ziektes en zeker bij diabetes. Dus dat is een bijkomende horde die genomen moet worden. Bij hemofilie, SanFilippo en sikkel cel anemie luistert dat niet zo nauw. Echt we kunnen nog Jaren vooruit!

[verwijderd] 8 juli 2015 12:53

Interessante discussie hier. Wat ook van belang is, is dat het bij gentherapie om een éénmalige behandeling gaat. Die afweerreactie treedt op na de therapie (het duurt ongeveer 4 weken voor er een fatsoenlijke antilichaamtiter is in het algemeen) en wanneer er dus vooraf gescreend wordt of de betreffende patient al die antistoffen heeft kun je evt voor een andere vector kiezen. Ook kruisreactiviteit kun je testen.

Dus dat probleem bestaat eigenlijk alleen in theorie. Of toch in de praktijk? Wanneer de dosis niet hoog genoeg was en er dus onvoldoende cellen "besmet" zijn met het nieuwe gen, kan een herhaling nodig zijn. Het is dus zaak voldoende hoog te doseren. En daar komt dan meteen het probleem bij de clin trials om de hoek kijken, want daar begin je nou juist met een lage dosis omdat je niet weet of het allemaal wel veilig is. Dat dan desondanks er toch goede resultaten geboekt zijn bij Hemofilie sterkt mijn vertrouwen dus enorm. Nu maar hopen dat die cellen overleven en blijven delen.

Gr

Frank

flosz 8 juli 2015 19:22

quote:
Tex Mex schreef op 11 juni 2015 10:01:
[...]

Beste Flosz,
Dat klopt, hier wil Pasteur de Sanfillippo data presenteren.
En aangezien de deadline voor de inzending van abstracts al voorbij is (5 juni), zullen de resultaten reeds grofweg wel bekend zijn. Nu maar hopen dat de programma commissie van het congres de data interessant genoeg vindt voor presentatie (..). Overigens, ook negatieve resultaten kunnen de moeite waard geacht worden, dus het al dan niet mogen presenteren van data zegt niets over een mogelijk succes van de studie.

Of toch ? / herhaling data presentatie?
Int.Conference Sanfilippo Syndrome and Related Lysosomal Storage Diseases, Geneva, Switserland cisml.org/cisml/en/
Zie:
www.iex.nl/Forum/Topic/1325831/1/uniQ...

Bijlage:

26 Posts, Pagina: « 1 2 | Laatste

Aantal posts per pagina: 20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Markt vandaag

AEX 910,18 -4,77 -0,52% 14:26


Germany40^	18.663,80	-0,56%
BEL 20	3.974,30	-0,81%
Europe50^	5.034,40	-0,79%
US30^	39.835,90	-0,01%
Nasd100^	18.654,60	-0,18%
US500^	5.309,91	-0,05%
Japan225^	38.964,70	-0,86%
Gold spot	2.427,80	+0,06%
EUR/USD	1,0861	+0,02%
WTI	77,83	-1,74%