Beursonline.nl

[verwijderd] 14 november 2023 00:23

0

quote:
Janssen&Janssen schreef op 13 november 2023 21:35:
[...]

Maar we gaan het zien voor nu zit ik nog heel comfortabel long. Ondanks mijn huidige winst of verlies positie, maar daar weet juulke je alles over te vertellen ben ik achter gekomen inmiddels

Tsja, bij sommige LTers begint zelfs een aandeel dat niet rendeert comfortabel te voelen blijkt wel.

[verwijderd] 14 november 2023 00:31

0

quote:
Janssen&Janssen schreef op 13 november 2023 20:56:
[...]

Wat nu als Lenio (en daar lijkt het serieus wel op mede door bovenstaand en de uitkomst dat bij 1 behandelde patiënt de tumor niet gegroeid was ten tijde van behandeling). Een zeer positief effect heeft op de groei van verschillende kankers?

Novartis deed in 2006 al onderzoek naar PI3K remmers bij kanker. Niets geworden.
Heb je gebrabbel even ingekort zodat deze onzin geen tweede keer voorbij komt.

[verwijderd] 14 november 2023 00:34

0

Koers flink onderuit vandaag zeg. Zou het door beginnen te dringen dat die goedkeuring tóch geen 100% zekerheidje betreft?

[verwijderd] 14 november 2023 00:45

0

Enorm goede resultaten na 2 jaar gebruik donidalorsen. Dit geeft opnieuw aan dat er steeds betere beschermende medicatie komt.
Het aantal doorbraakaanvallen werd zelfs gereduceerd van 2.2 naar 0.29!
Dat betekent dat er dus in zo'n geval tien keer minder Ruconest nodig is.
Van 200 miljoen omzet naar 20 miljoen omzet zegmaar. Wie nog steeds niet inziet dat de pijler Ruconest over enkele jaren weg zal gaan vallen tot een lagere omzet moet wel erg naïef zijn.

Fewer HAE attacks, life quality gains seen with donidalorsen at 2 years

Interim findings in long-term extension study of treatment's use by adults

Donidalorsen, an experimental treatment in the pipeline of Ionis Pharmaceuticals, continues to prevent swelling attacks when taken for up to two years, allowing a better quality of life for adults with hereditary angioedema (HAE).

These results come from an ongoing open-label extension study (NCT04307381) in HAE patients who completed a placebo-controlled Phase 2 trial, which found donidalorsen’s use significantly reduced monthly swelling attacks in just under four months.

As reported at the extension study’s one-year mark, the treatment — given as a subcutaneous (under-the-skin) injection at extended and alternative doses — is continuing to be effective, safe and well tolerated, with no serious side effects recorded in this latest interim analysis.

“We are very encouraged by the demonstrated safety, efficacy, and quality of life profile of donidalorsen,” Richard S. Geary, PhD, executive vice president and chief development officer at Ionis, said in a company press release.

Donidalorsen ability to prevent HAE attacks tested at varied dose schedules
“The two-year [open-label extension] results further support donidalorsen as a potentially compelling prophylactic [preventive] treatment option for patients with hereditary angioedema,” Geary said.

Results were detailed in the poster “Two-Year Analysis of the Donidalorsen Phase 2 Open-Label Extension Study in Patients With Hereditary Angioedema,” presented at the American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) meeting held Nov. 9-13 in Anaheim, California.

The company also recently announced that top-line trial results are likely by June in its Phase 3 OASIS-HAE (NCT05139810) study in 84 adults and children with HAE, ages 12 and older. This fully enrolled and pivotal trial is testing donidalorsen, given every four or eight weeks, against a matched placebo.

“We look forward to reporting pivotal topline Phase 3 results in the first half of next year,” Geary said.

HAE results when the protein kallikrein becomes overactive, driving the production of bradykinin, a pro-inflammatory molecule. Too much bradykinin causes blood vessels to widen and leak into nearby tissues, leading to rapid swelling.

Managing HAE can be challenging due to unpredictable swelling attacks, the disease’s hallmark symptom, with patients’ varying responses to HAE treatments adding complexity. Patients often require a treatment approach tailored to their individual needs.

“Hereditary angioedema is a significant healthcare challenge for which there is an ongoing need for long-term, sustained prophylactic treatment offering patients significant efficacy and tolerability that is easy to use,” Geary said.

Donidalorsen is an antisense oligonucleotide — a synthetic (lab-made) sequence of genetic material — designed to prevent HAE attacks by lowering the levels of prekallikrein, a kallikrein precursor.

HAE swelling attacks reported to drop by 96% over two years of treatment
Of the 20 adults with HAE type 1 or 2 who took part in the Phase 2 clinical trial (NCT04030598), 17 rolled into the three-year (156 week), open-label extension study due to conclude in April 2025. Fourteen patients (82.4%) have completed two years of treatment.

Here, all received a fixed 80 mg dose of donidalorsen every four weeks for an initial 13 weeks. One month later, patients entered a flexible-dose period, being given donidalorsen at an 80 mg dose every four or eight weeks, or at a 100 mg dose every four weeks.

Over two years, a mean reduction of 96% was reported in HAE attacks. Patients, with a mean age of 39, saw their monthly swelling attack rates drop from a mean of 2.7 at the Phase 2 study’s start to 0.06. They remained attack free for 99.7% of that time.

All reported a clinically meaningful improvement in quality of life, as measured by a mean drop of 26.6 points in the Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire, where lower scores indicate quality of life gains.

Blood levels of prekallikrein fell by more than half, declining by a mean of 57.1%, and they remained low for up to two years.

“There was a sustained reduction in plasma prekallikrein concentration,” the researchers wrote.

Injection site discoloration and a reaction were reported in two patients (11.8%). There were no serious side effects, and no treatment-emergent side effects leading to discontinuation.

“Treatment was well tolerated and resulted in no new safety signals,” the researchers wrote.

A separate analysis of the eight patients treated with 80 mg of donidalorsen every eight weeks also was presented at the ACAAI, in the poster “Two-Year Analysis of Donidalorsen Taken Every 8 Weeks (Q8W) in Patients With Hereditary Angioedema.”

Five of the eight (62.5%) remained attack free across the two years. Swelling attacks fell by a mean of 82.9% over that time, with monthly attack rates dropping from a mean of 2.2 to 0.29. Mean AE-QoL scores dropped by 27.4 points, again indicating gains in life quality with continued donidalorsen treatment.

Donidalorsen recently was designed an orphan drug by the U.S. Food and Drug Administration in treating HAE. This designation aims to speed the review and potential approval of treatments for rare diseases, and confers certain benefits to therapy developers, including seven years of market exclusivity upon approval.

ffwachten nog 14 november 2023 01:05

1

En dan is er ook nog het zwaard van Damocles... De herfinanciering... Het kopen van aandelen in deze toko is als het kopen van een bos snijbloemen, het lijkt fantastisch maar in feite is het de begeleiding van een stervensproces.

Janssen&Janssen 14 november 2023 01:07

9

quote:
De Leugen Detector schreef op 14 november 2023 00:22:
[...]

Weer een geemotioneerde reactie van janssen betreffende Pharvaris.
Nogmaals ter herhaling, deze clinical hold is alweer enige tijd opgeheven. De clinical hold op de profylaxe variant loopt nog inderdaad, maar Pharvaris legt alle prioriteit op de acute variant van het medicijn. Daar valt immers de meeste markt te halen omdat het een directe concurrent voor Pharming betreft en ook naast bestaande profylaxe medicatie Orladeyo en Takhzyro gebruikt kan worden.
En om jouw geheugen nog even op te frissen, de fase III trial wordt al besproken met de FDA om al vrij snel op te starten. De ontwikkeling gaat dus best vlot.

Kom op juulke, als dit al een geëmotioneerde reactie is over pharvaris, dan is boe roepen bij Halloween dit ook al.

Jij geeft aan dat ze nu alles op alles zetten om acute erdoor te krijgen omdat hier het meeste te verdienen valt.

In welk daglicht of ja nu nachtlicht plaats jij dan jouw eigen context van je post om 0.45 over donidalorsen en phvs?
Dat betekent toch ook gewoon dat phvs niet meer rendabel is waarom gaan ze dan nog altijd door met onderzoeken? Kunnen ze niet meer terug??

Enorm goede resultaten na 2 jaar gebruik donidalorsen. Dit geeft opnieuw aan dat er steeds betere beschermende medicatie komt.
Het aantal doorbraakaanvallen werd zelfs gereduceerd van 2.2 naar 0.29!
Dat betekent dat er dus in zo'n geval tien keer minder Ruconest nodig is.
Van 200 miljoen omzet naar 20 miljoen omzet zegmaar. Wie nog steeds niet inziet dat de pijler Ruconest over enkele jaren weg zal gaan vallen tot een lagere omzet moet wel erg naïef zijn.

Je spreekt je gewoon tegen in de ene post zeg je dat phvs levensvatbaar is omdat het goed langs de profylaxe kan en in een andere post notabene 10 min later geef je zelf aan dat er medicijnen op de markt komen die bijna alle acute overbodig maken. Maar dan noem je alleen pharming als gebeten hond in de teruglopende omzet.

Beetje selectief posten nietwaar?

Janssen&Janssen 14 november 2023 01:10

1

quote:
De Leugen Detector schreef op 14 november 2023 00:34:
Koers flink onderuit vandaag zeg. Zou het door beginnen te dringen dat die goedkeuring tóch geen 100% zekerheidje betreft?

Op welke site kijk jij want ik zie dat deze maar 1,…% onderuit is gegaan. Als we dinsdag dan 2,…% omhoog gaan spreek jij dan ook al van 100% stijging tov gisteren?

[verwijderd] 14 november 2023 01:13

0

quote:
Janssen&Janssen schreef op 14 november 2023 01:10:
[...]

Op welke site kijk jij want ik zie dat deze maar 1,…% onderuit is gegaan. Als we dinsdag dan 2,…% omhoog gaan spreek jij dan ook al van 100% stijging tov gisteren?

Dat soort kromme berekeningen laat ik aan sharen over.

[verwijderd] 14 november 2023 01:23

0

Waarom er zoveel mensen blijven investeren in dit aandeel is mij een raadsel....?
Oke, ik was ook onwetend tot een jaar of 15 terug, en kwam bij onzin aandelen als deze terecht,
als je rendement wilt maken op de beurs (MMd zit er in voor de patiënten)
heb je hier niks te zoeken, verbreed je horizon, als je centen wil verdienen op de beurs, kansen genoeg.

Janssen&Janssen 14 november 2023 01:23

11

quote:
De Leugen Detector schreef op 14 november 2023 00:31:
[...]

Novartis deed in 2006 al onderzoek naar PI3K remmers bij kanker. Niets geworden.
Heb je gebrabbel even ingekort zodat deze onzin geen tweede keer voorbij komt.

Graag stoppen met onwaarheden vertellen hier.
Novartis heeft zelf een borstkanker medicijn op basis van PI3K gevonden en gecommercialiseerd gekregen

www.novartis.com/stories/cancer-resea...

Dankzij al het bewijsmateriaal bij elkaar konden de ontwikkelaars van geneesmiddelen van Novartis een klinische studie ontwerpen, die in 2015 van start ging. Amerikaanse toezichthouders hebben onlangs het geneesmiddel, alpelisib, goedgekeurd voor gebruik in combinatie met fulvestrant voor de behandeling van postmenopauzale vrouwen en mannen, met HR+/HER2- gevorderde of gemetastaseerde borstkanker met een PIK3CA-mutatie, zoals gedetecteerd door een door de FDA goedgekeurde test na ziekteprogressie volgens een endocrien regime.
“Dit is een trots moment na zoveel jaren van valse starts in zowel onderzoek als ontwikkeling”, zegt Tetiana Taran, Franchise Global Program Head for Breast Cancer bij Novartis Global Drug Development. “Door te leren van ervaringen uit meerdere klinische onderzoeken, konden we een eerste in zijn soort gerichte therapie ontwikkelen voor patiënten met HR+/HER2-gevorderde borstkanker die een PIK3CA-mutatie herbergt.”

Indicatie en belangrijke veiligheidsinformatie
PIQRAY® (alpelisib)-tabletten is een receptgeneesmiddel dat in combinatie met het geneesmiddel fulvestrant wordt gebruikt voor de behandeling van vrouwen die de menopauze hebben doorgemaakt en mannen met hormoonreceptor (HR)-positieve, humane epidermale groeifactorreceptor 2 (HER2)-negatieve gevorderde borsten. kanker of borstkanker die zich heeft verspreid naar andere delen van het lichaam (metastatisch), met een abnormaal fosfatidylinositol-3-kinase katalytische subeenheid alfa (PIK3CA) gen, en bij wie de ziekte zich heeft ontwikkeld tijdens of na endocriene therapie. Uw zorgverlener zal uw kanker testen op een abnormaal ‘PIK3CA’-gen om er zeker van te zijn dat PIQRAY geschikt voor u is. Het is niet bekend of PIQRAY veilig en effectief is bij kinderen.

www.novartis.com/nl-nl/over/medicijne...

Dat is dus al medicijn nummer 2 wat uit de Lisib familie komt wat op PI3K basis werkt en wat effectief werkt tegen een kankervorm. Dus zeg niet dat Lenio die potentie niet heeft…..

[verwijderd] 14 november 2023 01:41

1

quote:
Janssen&Janssen schreef op 14 november 2023 01:07:
[...]

Kom op juulke, als dit al een geëmotioneerde reactie is over pharvaris, dan is boe roepen bij Halloween dit ook al.

Jij geeft aan dat ze nu alles op alles zetten om acute erdoor te krijgen omdat hier het meeste te verdienen valt.

In welk daglicht of ja nu nachtlicht plaats jij dan jouw eigen context van je post om 0.45 over donidalorsen en phvs?
Dat betekent toch ook gewoon dat phvs niet meer rendabel is waarom gaan ze dan nog altijd door met onderzoeken? Kunnen ze niet meer terug??

Enorm goede resultaten na 2 jaar gebruik donidalorsen. Dit geeft opnieuw aan dat er steeds betere beschermende medicatie komt.
Het aantal doorbraakaanvallen werd zelfs gereduceerd van 2.2 naar 0.29!
Dat betekent dat er dus in zo'n geval tien keer minder Ruconest nodig is.
Van 200 miljoen omzet naar 20 miljoen omzet zegmaar. Wie nog steeds niet inziet dat de pijler Ruconest over enkele jaren weg zal gaan vallen tot een lagere omzet moet wel erg naïef zijn.

Je spreekt je gewoon tegen in de ene post zeg je dat phvs levensvatbaar is omdat het goed langs de profylaxe kan en in een andere post notabene 10 min later geef je zelf aan dat er medicijnen op de markt komen die bijna alle acute overbodig maken. Maar dan noem je alleen pharming als gebeten hond in de teruglopende omzet.

Beetje selectief posten nietwaar?

Waar zie je mij schrijven dat de pil van Pharvaris 'levensvatbaar' is in relatie tot donalidorsen?
Ik zeg inderaad dat de pil van Pharvaris naast de bekende profylaxe medicatie Orladeyo en Takhzryo gebruikt kan worden. Verder zie je mij vaak schrijven over de steeds beter wordende HAE medicatie die de patiënt goede bescherming biedt.
Welke ruimte er voor acute medicatie is blijft een lastig gegeven. Het is wel een duidelijk gegeven dat het reeds kleine marktaandeel dat Pharming bedient steeds verder in het gedrang komt.
Gezien de steeds geëmotioneerde reacties die jij schrijft als het gaat om concurrenten denk ik dat jij dat zelf ook wel ziet, maar liever de kop in het zand steekt omdat je een positie hebt waar je hoopt zonder kleerscheuren uit te komen.

[verwijderd] 14 november 2023 01:44

0

quote:
Janssen&Janssen schreef op 14 november 2023 01:23:
[...]

Dat is dus al medicijn nummer 2 wat uit de Lisib familie komt wat op PI3K basis werkt en wat effectief werkt tegen een kankervorm. Dus zeg niet dat Lenio die potentie niet heeft…..

Dan zou Novartis de verkooplicentie van leniolisib nooit te koop gezet hebben.

LL 14 november 2023 06:40

6

Q3 omzetcijfers HAE markt

* CSL uitgezonderd (berichten enkel per halfjaar/jaar)
* Op CINRYZE na stijgt de omzet bij elk product

bron:
Pharming.com
Biocryst.com
Takeda.com
fiscaldata.treasury.gov/currency-exch...

Bijlage:

De amateur 14 november 2023 08:07

4

quote:
De Baron schreef op 14 november 2023 01:23:
Waarom er zoveel mensen blijven investeren in dit aandeel is mij een raadsel....?
Oke, ik was ook onwetend tot een jaar of 15 terug, en kwam bij onzin aandelen als deze terecht,
als je rendement wilt maken op de beurs (MMd zit er in voor de patiënten)
heb je hier niks te zoeken, verbreed je horizon, als je centen wil verdienen op de beurs, kansen genoeg.

Waarom mensen snachts op een forum zitten is mij een nog groter raadsel.

voda 14 november 2023 08:10

1

quote:
De amateur schreef op 14 november 2023 08:07:
[...]

Waarom mensen snachts op een forum zitten is mij een nog groter raadsel.

De echte nachtbraker(s) kan (kunnen) niet zonder.

bammie 14 november 2023 08:12

1

quote:
De amateur schreef op 14 november 2023 08:07:
[...]

Waarom mensen snachts op een forum zitten is mij een nog groter raadsel.

Andere tijdzone wellicht?;)

bammie 14 november 2023 08:37

0

quote:
Pannenkoek schreef op 13 november 2023 21:20:
[...]

Quote ingekort omwille van leesbaarheid forum.

Kom op zeg J&J.... Dit gaat wel heel ver hoor.

Pannenkoek installeer de extensie tampermonkey (hier al meer genoemd).
Bron:
www.tampermonkey.net/

Het script voor het iex-forum is te vinden op onderstaande link.
Bron :
pastebin.com/rvR538eC

In tampermonkey, ga naar het dashboard, selecteer het plusje om een nieuw script toe te voegen en copy/paste het script uit de hierboven staande link in het geopende scherm van Tampermonkey. Bewaar het script onder tab "file" en herlaad vervolgens je iex pagina. Ben je direct verlost van die ellenlange lappen quote's.

[verwijderd] 14 november 2023 08:59

5

quote:
Janssen&Janssen schreef op 13 november 2023 20:56:
[...]

Ik gooi eens een long shot bal op na aanleiding van dit artikel over de mogelijke lange besluitvorming voor de EU goedkeuring van Lenio en de complexiteit waarmee de EU zit momenteel.

Lenio is een medicijn wat ingrijpt op de p110delta bij APDS
www.pharming.com/sites/default/files/...

P110delta wordt ook in verband gebracht met solide tumoren
pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32556179/

Hoewel PIK3CD bij kanker grotendeels niet-gemuteerd is, lijken de expressieniveaus van het p110d-eiwit te fungeren als een intrinsieke kankerverwekkende motor bij verschillende solide tumoren, waaronder borst-, prostaat-, colorectale en leverkanker, Merkel-celcarcinoom, glioblastoom en neurobalstoma. Bovendien worden p110d-selectieve remmers bestudeerd als potentiële behandelingen met één enkel middel of als combinatiepartners in een poging de immunotherapie tegen kanker te verbeteren, waarbij beide strategieën veelbelovend blijken voor de behandeling van verschillende solide tumoren.

APDS is een nieuwe ziekte die lastig te diagnosticeren is doordat er vele symptomen & gevolgen zijn waaronder
www.erasmusmc.nl/nl-nl/sophia/patient...

PI3 Kinase delta is een enzym in het lichaam (eiwit). Het heeft een belangrijke functie in het doorgeven van signalen in de afweercellen. Ook is het betrokken bij verschillende processen in de cel. Bij APDS is het PI3 Kinase delta enzym overactief. Signalen worden te lang of te sterk doorgegeven. Hierdoor blijven de afweercellen zich vermeerderen. Ondanks dat de reden voor vermeerdering (zoals een infectie) niet bestaat. Ook worden er cellen gestimuleerd om zich te vermeerderen, waarbij dat helemaal niet moet. Daardoor worden cellen te vroeg oud en sterven ze af. Dit heeft tot gevolg dat er uiteindelijk een tekort is aan sommige afweercellen. Kortom: het afweersysteem kan dan zijn werk niet goed doen en dat geeft gezondheidsklachten.

Maar wat is nu een kankercel en hoe ontstaat deze?
www.kanker.nl/algemene-onderwerpen/wa...,en%20er%20een%20tumor%20ontstaat.
Kanker ontstaat doordat er in een cel in meerdere genen afwijkingen ontstaan. Hierdoor kunnen de eigenschappen van die cel veranderen. De cel kan ongecontroleerd gaan delen, waardoor er snel meer cellen bijkomen en er een tumor ontstaat.
Hoe ontstaat een afwijking (mutatie) in een gen?
Een mutatie kan op verschillende manieren ontstaan. Je kunt een mutatie doorkrijgen van je vader of moeder. Dan heb je een erfelijke aanleg voor kanker. Lees meer over erfelijkheid en kanker.

Ook kan er bij de celdeling een fout ontstaan. Er zijn genen die deze foutjes kunnen repareren. Hieronder lees je daar meer over.

idelalisib Is momenteel het enige Lisib medicijn wat een goedkeuring heeft tot kanker medicijn
www.ema.europa.eu/en/medicines/human/...
Idelalisib werkt namelijk ook op p110delta journals.aai.org/jimmunol/article/202...

Wat nu als Lenio (en daar lijkt het serieus wel op mede door bovenstaand en de uitkomst dat bij 1 behandelde patiënt de tumor niet gegroeid was ten tijde van behandeling). Een zeer positief effect heeft op de groei van verschillende kankers?

Dan heeft de EMA in mijn ogen goed recht om dit goed en nauwkeurig te onderzoeken. Dit is namelijk niet zomaar iets wat als mogelijke bijwerking gezien kan worden.

Maar als dat echt de achterliggende gedachte is waarom communiceer je dit dan niet??? Voor mij is dat geen schande of schaamte maar schep je duidelijkheid

Beste J&J,

Alles kan vwb wel of niet mogelijkheden op het gebied van een bepaalde vorm van kanker maar ik vind wel dat je wat doorschiet in je conclusies. Dat bij één patiënt de kanker niet verder zou zijn gegroeid zegt heel weinig. In de literatuur is sowieso 1 patiënt helemaal niets. N=1 zegt gewoon niets bij onderzoek. Voor het niet verder groeien van de kanker bij deze patiënt kunnen zoveel redenen zijn. Ik snap je hoop als aandeelhouder maar het is beter om daar geen uitspraken over te doen.

Veder lijkt het mij niet dat dit een reden zou zijn voor de langere duur van het goedkeuringsproces. Je dient een aanvraag in voor een goedkeuringsproces voor een bepaald middel en daarvoor wordt het goedkeuringsproces ingesteld. Dat er ergens in een onderzoek eventueel(!) een resultaat bereikt zou zijn, maar nogmaals, 1 patiënt zegt helemaal niets, dan wordt dat helemaal niet meegenomen in het goedkeuringsproces. Alleen al omdat dit niets met de aangevraagde indicatie te maken heeft en verder omdat wat jij plaatst nog helemaal in het begin/onderzoekstadium zit. \

[verwijderd] 14 november 2023 09:27

12

De afgelopen dagen niets gepost op het Pharming forum en geprobeerd door de brei aan berichten over de duur van de registratie en het optieverhaal heen te komen. Het is ongelooflijk hoeveel er op dit forum wordt gepost maar ook hoeveel onzin. Je denkt soms, kan het nog gekker en dan blijkt (vaak dezelfde poster) het inderdaad nog gekker te laten worden.
Het is blijkbaar voor een aantal posters de onbekendheid hoe de registratie van medicijnen verloopt. Daar zijn duidelijke en strenge regels voor. Die regels zijn er niet voor niets. Het gaat over de gezondheid van mensen en dan kun je beter geen risico’s nemen. Dat Joenja nu op de markt is verschenen en dat er een aantal jaren onderzoek zijn gedaan is een mooi bereikt resultaat maar wanneer je naar het aantal patiënten kijkt zegt dat nog heel weinig. Het gaat om een zeldzame ziekte en daardoor zal je ook niet snel grotere aantallen hebben en dat zorgt er voor dat je daardoor nog heel weinig kunt zeggen over effecten op langere termijn. Voor de mensen welke dit niet begrijpen, zoek eens de gegevens op van andere medicijnen welke geregistreerd zijn en kijk dan ook even naar de aantallen welke daarvoor geïncludeerd waren. Dan zal je zien dat deze aantallen veel groter zijn.

Het lijkt op dit forum bij een aantal posters bijna zo te zijn dat men het ‘kinderachtig’ vindt dat de EMA nog steeds de procedure heeft afgerond. Dat men star is en dat men best de FDA kan volgen. Want, zo heb ik al paar keer gelezen, Joenja is veilig. Maar wat men blijkbaar niet helemaal begrijpt is dat het niet alleen in het belang van de patiënt is dat Joenja veilig is maar ook in het belang van Pharming. Mocht het toch zo zijn dat er na verloop van tijd toch ongewenste effecten optreden dan kan dit veel problemen op gaan leveren voor Pharming.

Niemand op dit forum weet waarom de EMA meer tijd nodig heeft. Is dat omdat Pharming onvoldoende zijn gegevens heeft aangeleverd? Is dat omdat deze gegevens verdere vragen oproepen? Heeft de FDA Joenja heel snel geregistreerd en wil de EMA daar meer tijd voor uittrekken? We weten het niet. Daarom heeft speculeren weinig zin. En al helemaal niet met de meest vreemde theorieën welke ik hier op dit forum heb zien passeren. Wat een fantasie soms. Maar ook hoe stuitend soms.

Mmdeugen 14 november 2023 09:32

0

quote:
Sharen schreef op 10 november 2023 15:47:
Uit het persbericht:

———
Op basis van het tijdschema dat is opgenomen in de lijst met vragen van de CHMP, en rekening houdend met de beslissing van de CHMP om de Ad-Hoc Expert Group (AEG)-vergadering te verplaatsen naar eind november, verwacht Pharming nu dat de CHMP haar advies over de leniolisib-aanvraag in het eerste kwartaal van 2024 zal uitbrengen.
———

Conclusie hieruit:

1) CHMP-adoption kan natuurlijk sowieso pas plaatsvinden nádat deze AEG-vergadering is geweest, en die kennelijk niet eerder dan eind november kan plaatsvinden.

2) De aanvullende vragen hebben vast ook met deze AEG-meeting te maken, en kunnen dan dus qua tijd ook niet meer vóór de begin-december CHMP-meeting worden afgerond.

3) Daarmee is het dus niet meer dan logisch dat de mogelijke CHMP-adoption naar 2024 verschuift.

Beste Sharen,

Lastige is, dat wij de inhoud van die vragen niet kennen.
Misschien gaat het vooral om wat vragen die in die Expertmeeting beantwoord kunnen worden.

Binnen 12-16 dagen zal die meeting zijn met de experts van Pharming en ws een aantal APDS patiënten, die naar hun bevindingen van het geneesmiddel zullen worden gevraagd, wat ik op de EMA website las.

De bevindingen kunnen wellicht al wel vast in de CHMP- vergadering van dec. Onder punt 3.2 van de agenda meegenomen worden lijkt mij!
Hoe kijk jij daar tegenaan?

Als het dan in die bijeenkomst van dec. 2023 onder punt 3.2 van de agenda positief wordt bevonden kan het ws een maand later op de CHMP- vergadering van bijv. jan. 2024 voor " opinion" advisering aan het besluitvormingsorgaan van de EMA worden voor gelegd. Als dat advies dan ook positief is, dan kan 2 maanden later, dus in maart 2024 goedkeuring plaatsvinden.
Hoe kijk tegen dit onderdeel aan?

Vertraagd	7 jun 2024 17:35
Koers	0,790
Verschil	-0,010 (-1,25%)
Hoog	0,807
Laag	0,784
Volume	4.107.498
Volume gemiddeld	6.707.400
Volume gisteren	4.231.157

31 mei	Slotcall: AEX struikelt voor de finis...
31 mei	Tegenslag bij EMA resulteert in tijdv...	1
30 mei	Europese goedkeuring voor leniolisib ...	1
21 mei	Jaarvergadering Pharming akkoord met ...	1
10 mei	RBC verlaagt koersdoel Pharming
08 mei	Update: Flinke omzetstijging Pharming	2
08 mei	AEX houdt 900 punten waarschijnlijk n...	2
19 apr	Pharming lost voor 123 miljoen euro a...
18 apr	Pharming rondt plaatsing obligaties af	5
18 apr	Pharming vervangt converteerbare lening	6

Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming November 2023

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Detail

Pharming nieuws meer